新發現！CRISPR基因編輯技術治療急性髓性白血病新靶點KAT2A

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日前，在一項新的研究中，來自英國劍橋大學的研究人員和他們的合作研究者對一種CRISPR基因編輯技術進行改進研究，並利用它發現急性髓性白血病（AML）的新的治療靶標。在他們的研究成果中鑒定出大量基因可能作為抗AML療法的潛在靶標，與此同時描述了抑制這些基因中的一種，即KAT2A，破壞AML細胞的機制，以及怎樣的操作可以同時不會傷害非白血病血細胞。

（下圖是這項研究的圖表研究結果）

AML：acute myelocytic leukemia 即急性髓細胞白血病，是一類白血病的總稱，臨床中急性骨髓系白血病可 分為M0~M7一共8種。AML細胞（一種癌細胞）將骨髓中的健康細胞擠出去。它們快速地增殖和干擾骨髓製造正常血細胞的能力，從而導致威脅生命的感染和流血。目前，治療AML的方法在過去很長一段時間內並沒有發生變化，從目前的臨床數據來看，僅僅三分之一的患者可以存活。

在這項研究中，研究人員研究了鑒定出治療AML的新方法，他們利用CRISPR-Cas9基因編輯技術對AML細胞進行篩選，因為這樣可以尋找它們的弱點。CRISPR-Cas9基因編輯技術能夠被用來破壞和摧毀細胞基因組中的靶基因。研究過程中，他們對CRISPR-Cas9技術進行優化，以便高效地破壞AML細胞基因組中的所有基因，同時也希望能夠實現給逐個高校破壞。

Genetic and Pharmacological Validation of Screen Hits

在這項研究中，科研人員選擇KAT2A基因開展進一步研究。通過利用基因技術和基於藥物的技術抑制KAT2A，結果表明破壞這個基因會降低AML細胞的生長和存活，但是對正常的血細胞沒有影響。研究人員隨後破壞轉基因小鼠體內的AML細胞中的KAT2A基因，並且觀察對這種血癌的影響。當KAT2A基因受到破壞時，這些小鼠活得更長。

Genetic and Pharmacological Validation of Screen Hits

在此之前，通過對AML細胞基因組進行篩選CRISPR-Cas9技術進行改進，並利用它對CRISPR-Cas9技術進行改進，研究人員發現大約500個基因是AML細胞存活所必需的，包括200多個可能被用於藥物設計的基因。前人的研究表明，有一小部分基因，包括DOT1L、BCL2和MEN1已被確定為治療靶標，但是與此同時，它們當中的大多數是新的基因，這就為開發有效地抵抗這種疾病的療法提供很多可能。

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