Nature線粒體新發現顛覆老觀點

華盛頓大學和斯坦福大學的研究人員開發了能夠校正線粒體功能障礙的小分子，這些小分子有望治療腓骨肌萎縮症和其它線粒體相關疾病。這項研究於十月二十四日發表在Nature雜誌上。

破壞線粒體的基因突變可能引發腓骨肌萎縮症。這是一種嚴重的遺傳疾病，患者會逐漸損失運動神經元最終癱瘓。目前還沒有藥物能延緩或阻止腓骨肌萎縮症的發展。mitofusin 2是腓骨肌萎縮症中的關鍵蛋白，對線粒體正常功能非常重要。「這個線粒體蛋白從未被當作靶標，」文章資深作者Gerald W. Dorn II教授說。「我們設計了激活和抑制mitofusin 2的兩個化合物，正在線粒體缺陷小鼠中進行測試。」

蛋白mitofusin 2負責連接兩個線粒體，使其相互融合并交換遺傳信息。「過去科學家們認為mitofusin 2一直在活躍促進線粒體融合，」Dorn說。「我們的研究表明事實並非如此。線粒體蛋白mitofusin 2具有摺疊和展開兩種形態。摺疊形態的mitofusin 2有活性，會促進線粒體融合。展開的mitofusin 2是失活狀態，抑制線粒體融合。」

研究人員在此基礎上開發了能與mitofusin 2互作的小分子。小分子GoFuse迫使mitofusin 2進入活躍狀態，促進線粒體相連並融合。而小分子TetherX迫使mitofusin 2進入失活狀態，抑制線粒體融合。研究人員希望用GoFuse或類似分子在腓骨肌萎縮症中恢複線粒體融合，由此阻止或延緩患者的運動神經元損失。

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