國家重點專項「幹細胞及轉化研究」項目啟動

原標題：國家重點專項「幹細胞及轉化研究」項目啟動

中新社昆明11月1日電 (王艷龍)中國國家重點研發計劃項目「靶向基因編輯建立神經系統疾病猴模型及幹細胞治療研究」項目1日在昆明理工大學啟動，該項目將通過實驗研究「回答」幹細胞臨床應用問題，為解決困擾人類的神經系統疾病治療提供理論和實踐基礎。

項目基於國際領先的靈長類靶向基因編輯和幹細胞技術平台建立PD，ALS和RTT疾病動物模型，ESCs，iPSCs和NTESCs不同類型多能幹細胞系及相應神經分化和培養體系，通過對不同類型疾病(神經退行疾病和早期神經系統發育異常)，不同發病人群(成年或未成年)以及疾病的不同遺傳突變類型建立對應的幹細胞治療策略，較系統地回答幹細胞臨床治療的最關鍵問題：安全性和有效性，最終為解決困擾人類的神經系統疾病的治療提供理論和實踐基礎。

項目由昆明理工大學、中國科學院動物研究所、首都醫科大學宣武醫院以及雲南省靈長類生物醫藥學重點實驗室共同承擔，計劃期為五年，前期將完成模型、幹細胞和移植方法的體系建立，後期開展動物模型細胞移植。

項目負責人、昆明理工大學教授牛昱宇表示，以幹細胞治療為核心的再生醫學，已成為繼藥物治療、手術治療後的另一種疾病治療途徑，但幹細胞治療仍然存在巨大風險。建立與人類神經系統疾病高度相似的靈長類動物模型，開展從多能幹細胞建系、分化、培養到移植完整細胞治療路線的臨床前治療安全性和有效性的評估，對幹細胞臨床治療和標準的建立有著重大意義。

牛昱宇介紹，這項技術研究目前僅有中國、美國、日本在進行，中國領先於美國。開展以幹細胞為基礎的細胞和基因治療評價，不僅能增強中國在相關領域的自主創新能力，促進基礎研究與轉化應用領域的有機結合，還將全面提升國家在生命科學和生物醫藥領域基礎和臨床研究的國際影響力和競爭力。

雲南省是中國最早進行靈長類動物相關研究的省份，且資源豐厚。去年，昆明理工大學實現了單個神經上皮幹細胞克隆擴增，為項目研究創造了條件。(完)

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