Nature：中國進行全球首個CRISPR技術人體應用，治療肺癌

▎葯明康德/報道

今年7月，《自然》雜誌曾報道成都的四川大學華西醫院有望率先將CRISPR基因編輯技術應用到人體。今日，《自然》雜誌進行了後續報道，並確認全球首個CRISPR技術的人體應用已在中國啟動。

CRISPR基因編輯技術是近年生物技術領域的熱點。在科研領域，它已展現了巨大的潛力，並幫助科學家們建立了一個個不同的疾病模型，讓我們了解特定基因的重要性。自然而然，科研人員下一步關注的，就是能否將這一革命性的技術應用於人體。

在Carl June教授的推動下，美國批准CRISPR技術用於人體基因編輯（圖片來源：MIT Technology Review）

今年6月，NIH下屬的重組DNA諮詢委員會分析了CRISPR技術的潛力、安全性、以及潛在的倫理問題後，一致批准它應用於人體。這意味著美國正式批准CRISPR技術用於人體基因編輯。而正當許多人看好美國將首次把這項技術應用於人體之際，四川大學華西醫院宣布已於7月初通過了長達半年的倫理審批，有望在8月正式開展人體試驗。這比賓州大學以及Editas公司預期在今年年底或明年年初進行的臨床試驗要來得更早。

今日《自然》雜誌的報道則證實華西醫院的盧鈾教授團隊已開啟了全球首個CRISPR技術的人體應用。這項臨床試驗的招募對象是患有非小細胞肺癌，且癌症已經發生擴散，化療、放療及其他治療手段均已無效的患者。按計劃，盧鈾教授的團隊從招募的患者體內分離出T細胞，並利用CRISPR技術對這些細胞進行基因編輯，敲除這些細胞中抑制免疫功能的PD-1基因，並在體外進行細胞擴增。當細胞達到一定量後，盧鈾教授的團隊將它們輸回患者體內，並希望它們能對腫瘤進行殺傷。

本項目的負責人，華西醫院盧鈾教授（圖片來源：華西醫院）

根據今日的《自然》雜誌報道，由於患者招募花去了一些時間，細胞培養耗時的時間也久於預期，外加十月是國慶長假，這項原定於8月開啟的臨床試驗，在10月份才正式啟動。10月28日，首名患者接受了這些經CRISPR技術改造的T細胞的治療。

盧鈾教授在接受《自然》雜誌採訪時說這次治療進展得很順利，患者也即將接受第二次注射。考慮到患者的隱私，盧鈾教授沒有透露更多的治療細節。接下來，研究團隊計劃治療共10名患者，他們每人將接受2-4次注射。

與今年7月透露的信息一致，本次臨床試驗的主要目的是檢驗這項療法的安全性。這些參與試驗的患者將得到長達半年的密切監護，以了解此項療法是否能對這些「無葯可治」的患者帶來益處，又是否會產生嚴重的副作用。

帕勒莫大學的Antonio Russo教授對這一進展表示振奮（圖片來源：oggisalute）

一些腫瘤學家對CRISPR技術進入到癌症治療領域感到振奮。「這是一個非常令人興奮的策略」，義大利帕勒莫大學的Antonio Russo教授對《自然》雜誌說。在他看來，目前能抑制PD-1的抗體已經在肺癌中取得了很好的療效。此次CRISPR技術的應用也有望取得積極結果。

與此同時，另一些科學家則保持了謹慎的樂觀。同樣是在《自然》雜誌的採訪中，哥倫比亞大學醫學中心的Naiyer Rizvi教授表示和現有的抗體療法相比，目前利用CRISPR技術敲除PD-1基因的方法可能會遇到T細胞擴增上的瓶頸，從而限制它的潛力。盧鈾教授則表示目前還無法比較兩者的優劣。

這段時間，我們聽到了許多關於肺癌治療的新進展：KEYTRUDA獲得美國FDA批准，用於一線治療非小細胞肺癌；我國的創新「海南模式」也讓這款重磅新葯進入中國，造福中國患者；此外，美國FDA也批准了基因泰克的TECENTRIQ用於轉移性非小細胞肺癌的治療。這些好葯新葯獲批的消息，都給中國乃至全球廣大的肺癌患者帶來了希望。隨著生物技術的不斷發展，我們期待能有更多創新療法問世，讓人類能夠早日攻克癌症！

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