FDA：延遲發布LDTs指南草案，對診斷產業有何影響？

在美國，核酸檢測試驗一般分為三類：FDA批准的項目、修改FDA 批准的項目以及臨床實驗室自建項目（Laboratory Developed Tests，LDTs），第三者是各個實驗室自己建立，並自發在實驗室和臨床進行驗證，遵循質量管理要求開展臨床檢驗服務，它以分子和蛋白組學技術為基礎，為「從實驗室到臨床應用的快速轉化」提供可能。

近年來，LDTs問題在美國一直處於輿論的風口浪尖，它作為美國醫療體系中重要的部分，每年有近50%的臨床樣本是在第三方實驗室里完成。

在過去，過去是由醫療保險和醫療補助服務中心（The Center for Medicare & Medicaid service，CMS）依據臨床實驗室改進修正案（CLIA）對臨床實驗室和科研實驗室監管，目前有近80%的實驗室通過了CLIA認證。

而如今，FDA希望對LDTs進行直接監管，但卻遭到來自美國臨床化學協會（AACC）、美國臨床病理學會（ASCP）等權威學術組織強烈的反對。在經歷了不確定的美國總統大選之後，FDA近日向政策界的利益相關者通報了將推遲完成關於LDTs指南草案的決定。

什麼是臨床實驗室自建項目（LDTs）？

美國臨床病理學會和臨床實驗室改進諮詢委員會對LDTs定義為：實驗室內部研發、驗證和使用，採用生物化學、細胞遺傳學、分子生物學試驗方法，以診斷為目的，分析DNA、RNA、線粒體、蛋白組和代謝組疾病等生物標誌物的體外診斷項目；LDTs僅能在研發的實驗室使用；可使用購買或自製的試劑，但不能銷售給其他實驗室、醫院或醫生；LDTs的開展不需要FDA的批准。

基於高新檢測技術的LDTs的主要特點：檢測方法的儀器設備複雜 ，操作技術難度較高 ，操作人員素質和技術能力要求高，結果分析高度依賴高科技分析軟體和數據處理系統，結果解釋的臨床水平要求高。

基於高新檢測技術的LDTs的臨床應用：診斷罕見疾病（如遺傳性疾病）， 協助選擇精準治療方式（如腫瘤靶向藥物選擇），預測疾病風險。

FDA曾發布LDTs指南草案概述風險框架

儘管LDTs歷來受CMS根據CLIA監管，但早在兩年前，FDA就發布了《LDTs指南草案概述風險框架》，計劃將在9年內分階段實施。

遺憾的是，實驗室和病理學家團體一直反對FDA對的監督，他們認為LDTs是一種服務，而不是法律規定的機構管轄範圍的醫療器械。

在實驗室代表和病理學家團體看來，儘管監管機構有權更新LDTs相關法規，但應通過更改CLIA來實施。為此，他們一直與眾議院能源和商業委員會合作，推進立法解決方案。

據GenomeWeb報道，FDA發言人表示：在FDA看來，患者和醫療保健提供者需要準確、可靠和有效的臨床測試來做出良好的健康護理決策；不準確或錯誤的測試結果可能會傷害個別患者。FDA一直在努力為LDTs制定新的可平衡患者保護且持續獲得創新的監督政策 。

FDA已經意識到需要繼續與利益相關者、新政府和國會合作，使得檢測方法準確的重要性。 FDA計劃在不久的將來，發布概述對基於風險的方法，並指導LDTs工作的推進。

FDA：堅決不放棄對LDTs的監管權

自Donald Trump逆襲成為總統候選人後，在最近公布的一項醫療保健改革草案中有一句話「reform FDA」，吃瓜群眾紛紛猜測新總統上任「三把火」中的之一燒向FDA。

但近日在波士頓舉行的第12屆年度個體化醫學會議（12th Annual Personalized Medicine Conference）上，FDA設備部門體外診斷和放射健康辦公室主任Alberto Gutierrez表示，認為候選人Donald Trump將影響FDA工作還為時過早。

此外，Alberto Gutierrez還強調FDA在調節LDTs方面重要角色，他表示LDTs越來越依賴複雜的演算法，在推向市場過程中，不同於傳統LDTs在單一實驗室開發和執行的有限營銷。在這種不斷變化的環境中，CLIA目前的監管系統或存在公共衛生風險。

他還表示，即使FDA沒有得到其實驗室的指導，但可通過設置最佳實踐方案，幫助形成基於NGS的監管政策。

譬如今年7月份，FDA發布了2份NGS體外診斷指南草案，概述了其監督這種NGS檢測的框架。其中一個指南概述了用於證明遺傳性疾病的NGS測試的分析有效性的原則；另一個指出公開可獲得遺傳變異資料庫的管理者如何獲得該機構的認可，以至於這些資料庫中的數據可以為遺傳測試提供臨床有效性支持。

反對派：慶幸FDA延遲對LDTs的監管

分子病理學專業關係委員會主席Roger Klein表示，FDA延遲LDTs的決定符合患者、供應商和分子病理學檢查進步的最佳利益，他們期待與FDA合作，找到方法來繼續改進已為患者提供的高質量測試。

美國臨床實驗室協會主席Alan Mertz說，FDA的延遲公告，為保護診斷創新和患者獲得有意義診斷改革提供了一個透明的討論機會。臨床實驗室團體期待與所有利益相關者合作，畢竟診斷創新依舊是醫學科學發展的前沿和核心。

中國衛計委：為LDTs開啟綠色通道

儘管CFDA批准了約30餘個個體化醫學檢測檢驗項目，但仍有許多實驗室所使用的試劑為自配試劑或方法為自建方法。為此，今年3月3號，國家衛生計生委官方網站發布 國家衛生計生委辦公廳關於臨床檢驗項目管理有關問題的通知，強調對臨床意義明確、特異性和敏感性較好、價格效益合理的臨床檢驗項目，應當及時論證以滿足臨床需求；以及通過合理設置審核程序，優化流程，提高效率，使得符合要求的臨床檢驗項目在第一時間能夠使用。這相當於是為臨床實驗室自建項目（LDTs）開啟綠色通道。

參考資料：

FDA Holding Off on Finalizing Regulatory Guidance for Lab-Developed Tests

FDA puts off closing lab-test 『loophole,』 leaving decision to Congress and Trump

Laboratory Developed Tests

TAG:生物探索 |

※精準醫療計劃新動向：FDA 發布下一代測序指南草案
※SEC將允許所有公司在IPO前秘密遞交登記聲明草案
※NIST發布更新版網路與隱私草案指南
※新《美國自由法案》草案：NSA和FBI監控「合法化」
※EB-5改革草案有了新的評論，長久延期有望實現
※NIST針對聯邦機構發布網路安全框架草案
※台灣CRS全球徵稅草案出台，這裡也並非「法外之地」
※美國NIST《網路安全框架》v1.1版草案提議修改項
※EB-5最新草案公布！排期或就此終結？
※EB-5重磅！最後十天，國會新草案出爐！
※聚焦EB-5改革重磅：草案破解排期但難逃漲價
※OKEx以太坊兌比特幣上行 烏克蘭提交合法化草案
※敘化武決議草案：俄投反對票，中國棄權！
※G20公報草案：有能力應對英國脫歐的經濟影響
※美參院就對俄制裁新草案現分歧 白宮傾向現有方針
※澳大利亞發布《關鍵基礎設施安全法案》公開草案
※英國發布「廢除草案」恢復司法獨立 遭多黨反對
※關於「中醫藥法 草案」的修改意見
※東北三省首例走私毒品恰特草案宣判