大牛Jennifer Doudna專訪：CRISPR用於免疫療法讓人興奮

Jennifer Doudna這個名字想必大家都不陌生。作為CRISPR領域的先驅之一，她在學術和商業上的成就是有目共睹的。每年，她帶領的團隊都會在CNS等頂級期刊上發表多項成果。據Doudna實驗室官網顯示，2016年，研究小組已經在Cell、Nature、Science、Nature Biotechnology 、Nature Methods等雜誌上發表了二十幾遍論文。以下小編統計了部分與基因編輯相關的成果：

據維基百科介紹，Doudna「女神」出生於1964年，現在是加州大學伯克利分校化學、分子與細胞生物學教授，同時也是Howard Hughes醫學研究所的研究員。

2012年8月，Doudna與法籍微生物學家Emmanuelle Charpentier領導的研究小組在Science雜誌上發表了題為「A Programmable Dual-RNA–Guided DNA Endonuclease in Adaptive Bacterial Immunity」的論文，揭示了現在紅遍科研圈的CRISPR/Cas9系統是如何變身基因編輯工具的。

以這篇論文為起點，短短4年多的時間，這一基因編輯工具已經快速發展成改寫生命之書的「神筆」。一方面，全球科學家在CRISPR的幫助下，取得大量的研究進展；另一方面，大家熟知的幾位CRISPR先驅紛紛創立公司，並且這些公司都已在今年相繼上市。

然而，儘管人們都期望這一顛覆性的技術能夠真正改變人類疾病的治療，但Kalorama Information發布的一份報告指出，目前基於CRISPR/Cas9技術開發疾病治療方案還落後於ZFNs 和TALENs技術。目前，還不清楚CRISPR技術能否適合用於人類疾病的治療。對此，基因編輯領域的頂級科學家是如何看的呢？

I am excited by this potential to use the CRISPR technology to program a patient s immune system to recognize tumor cells in a precise way.

上個月，Doudna「女神」接受了Cell雜誌的專訪，分享了她對CRISPR用於癌症等疾病治療的看法。

問題一：CRISPR/Cas9的發現對基因編輯領域有怎樣的改變？

Doudna：CRISPR技術讓科學家們以前所未有的輕鬆度、準確度以及效率，真正實現了編輯任何有機體的遺傳信息，包括人類細胞。它比先前的基因編輯工具（如ZFNs和TALENs）要更快、更靈活、更便宜。CRISPR的多功能性為能夠改善人類生活的生物學和醫學研究帶來了新的、更廣泛的可能。

問題二：你認為，CRISPR在癌症研究中最令人興奮的應用是什麼？

Doudna：任何有遺傳基礎的疾病都有可能會受到CRISPR技術的影響。CRISPR技術具有幫助我們了解癌症驅動因素，開發靶向療法的潛能。這是真正令人興奮的。

免疫療法是癌症治療領域近期最顯著的突破之一。這類療法是利用患者自身的免疫系統來靶向他們的腫瘤。編輯患者T細胞使其具有對抗特定腫瘤的能力是CRISPR的一種潛在應用。目前，美國和中國都批准了基於CRISPR技術的首批臨床試驗。中國的團隊是靶向非小細胞肺癌，美國的研究小組是靶向肉瘤、黑色素瘤和骨髓瘤。

我很高興，CRISPR技術具有精準編輯患者免疫系統，使其能夠識別腫瘤細胞的潛能。

問題三：未來幾十年中，CRISPR的臨床轉化會遇到哪些機遇和挑戰？

Doudna：CRISPR改變了先前臨床前研究的方式，驅動了廣泛的體外療法臨床研究。這一技術確實給我們解決許多疾病提供了難得的機會。在未來的10年中，我們有望看到治療血液疾病和各種眼疾的CRISPR療法。至於挑戰，我認為，我們需要進一步理解這一技術的限制性，找到最好的應用方式，讓我們能夠廣泛地治療人類疾病。

問題四：圍繞CRISPR的主要倫理和社會問題是什麼？為了監管這一技術的應用，業界需要建立怎樣的指南？

Doudna：關鍵的問題是，我們應該做什麼。CRISPR技術提高了許多領域的科學步伐，對改變我們的社會有難以置信的潛力。但我們必須留心它可能帶來的意想不到的後果，確保這一技術不被濫用。通過開放的全球討論及信息共享，科學界正在試圖幫助我們回答這些重要的問題，以正確的方式作出意義深遠的決定。

問題五：目前，你最感興趣的研究問題是什麼？

Doudna：我著迷於CRISPR為我們帶來的廣泛可能性。我對這一技術在人類中的應用特別感興趣。它能夠將藥物研發提升到前所未有的高度。對於一些非人類的應用，來自全球的科學家正在利用CRISPR技術改造農作物，開發更好的生物燃料，探索基因驅動控制蚊子的可能性，從而降低它們傳播瘧疾和Zika病毒的能力。

參考資料：

Jennifer Doudna: Tailoring the Genome

TAG:生物探索 |

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