在FDA工作了17年的何如意談如何促進中國新葯研發

10月28日，第七屆中國（泰州）國際醫藥博覽會在中國醫藥城會展交易中心盛大開幕。大會吸引了美國、以色列、義大利、德國、英國等16個國家和地區的500多家企業前來參展，匯聚了全球3000多項專利和創新成果，得到了海內外4000多名客商的積極響應。

本屆醫博會以「匯聚醫藥養遊資源，建設健康產業名城」為主題，同期舉辦了中國（泰州）醫藥峰會、中國醫藥產業投資發展論壇、中國-東盟醫藥行業合作高峰論壇、2016中國（泰州）抗體藥物高峰論壇、2016中國體外診斷試劑創新論壇——液態活檢聚焦等十多個專題活動。

28日下午，中國（泰州）醫藥峰會正式召開。雖然同期有多個活動在不同會場舉行，峰會依然吸引了數百名業內專家和同行。當日下午的主題報告聚焦「仿製葯一致性評價」，國家食品藥品監督總局藥品評審中心首席科學家何如意博士發表了題為《完善藥品審批規範 促進我國新葯研發》的精彩演講。

演講開始前，何如意博士說：「來到泰州，來到江蘇，只談仿製葯好像不太公平。這裡有這麼多新葯研發企業。因此，我的報告會換一個話題，談談如何完善藥品審批規範，促進我國新葯研發。」

美國FDA加速新葯研發5大政策

何如意博士在美國FDA工作了17年，主要負責新葯的審評審批。報告的第一部分內容中，他詳細介紹了美國FDA加速新葯研發的政策，包括新葯臨床試驗申請（IND）審評審批、快速通道申請認定（Fast track designation）、突破性療法認定（Breakthrough designation）、加速批准（有條件批准，Accelerate approval）以及新葯生產上市申請（NDA）加速審評（Priority review）。

第一，關於IND審評審批。IND審評審批要強調的點包括：1）須在30天內拿出審評結論，審評報告可以延遲到60天；2）方案有必須修改的地方，須在30天內與企業進行電話會議；3）同一個團隊負責審評、監管和審批；4）I期臨床主要是進行安全性評估，II-III期臨床需要進行安全性和有效性評估；5）新葯臨床試驗申請期間不收費，鼓勵新葯臨床試驗。

第二，關於快速通道申請。快速通道申請的入選標準包括：1）準備用於治療嚴重疾病（包括嚴重影響日常功能的疾病，如術後腸麻痹、IBS等）；2）動物試驗結果或臨床試驗結果證明有醫學價值。

第三，關於突破性療法認定。這一政策於2012年開始啟用，與快速通道申請認定不同的是，突破性療法認定必須要有臨床數據的支持。具體入選標準包括：1）準備用於治療嚴重疾病；2）臨床試驗初步（I、II期臨床）結果證明有可能比現有療法顯著改善臨床指標。

第四，關於加速批准（有條件批准，Accelerate approval）。這一政策的益處是企業可與審評團隊討論臨床試驗的替代指標，加速方案批准。在這一過程中，與審評團隊的溝通交流是非常重要的。

第五，關於新葯生產上市申請（NDA）加速審評。標準NDA審評時間為10個月，加快審評時間為6個月。入選標準包括：1）準備用於治療嚴重疾病；2）數據顯示如果批准可顯著改善安全性或有效性；3）兒童用藥；4）用於治療特定的感染性疾病；5）加快審評券。何如意博士表示，採用加快審評券的目的是為了鼓勵企業做一些FDA想要，但企業不願意做的臨床試驗。

為促進新葯研發，CDE在做什麼？

新葯的審評審批與仿製葯有著完全不同的概念。新葯的開發是一個不斷補充完善的過程。那麼，為了促進我國的新葯研發，國家食品藥品監督總局藥品評審中心作出了哪些努力呢？報告的第二部分，何如意博士談了以下幾點：

1．建立完善我國新葯臨床試驗申請（IND）的審評體系：這一方面主要強調了IND動態審評以及動態監管等（具體見上圖）。

2．綜合審評團隊的建設：這一方面包括引進項目管理人制度，建設多學科綜合評審團隊，以及招聘和培訓專業評審人員。據悉，今年年底，CDE審評人才隊伍有望達到600人。團隊的擴充一方面能夠幫助解決積壓，另一方面將加快新葯審評。何如意博士強調，希望通過這一方面的建設，讓審評團隊不僅發揮審評和監管的作用，同時還能起到「服務」的作用，能夠通過溝通交流，幫助企業在臨床試驗設計中作出指導，實現「監管+服務」的理念。

3．明確新葯臨床試驗申請分期（I、II、III）技術資料要求：1）技術要求與國際接軌，既能利於企業一套資料在國內、國外同時申報，又能利於國際多中心、大樣本臨床試驗同期、同步落戶中國；2）階段技術要求透明，可讓企業有規可依；3）階段技術要求明確，審評員審評尺度一致，可減少分歧與爭議。9月30日，CDE已發布了《新葯I期臨床試驗申請技術指南（草案）》，向社會公開徵求意見。

除以上3點外，CDE其它努力的方向還包括審批細則工作流程制定、審評審批技術要求公開透明、提高遞交質量，減少審評時間、完善中國的新葯研發快速通道——優先審評等。

今年2月，CFDA發布了《總局關於解決藥品註冊申請積壓實行優先審評審批的意見》（以下簡稱意見）（食葯監葯化管〔2016〕19號），明確了優先審評審批的範圍和程序。據介紹，目前CDE已開展了100多個品種的優先審評。

何如意博士強調，上述《意見》還提出，在臨床試驗階段，葯審中心應保持與申請人的溝通交流，指導並促進新葯臨床試驗的開展；若根據早期臨床試驗數據，可合理預測或判斷其臨床獲益且較現有治療手段具有明顯優勢，允許在完成Ⅲ期確證性臨床試驗前有條件批准上市。目前，CDE正在組織團隊將「有條件批准上市」進行細化，讓其有操作性。

展望

總結來說，CDE實現藥品審評制度改革的目標是，2018年，實現各類註冊申請按時限審評，初步形成科學高效的審評體系；2020年，建成一支專業齊全、配置合理、適應醫藥產業發展和重大新葯創製需要的審評科學家隊伍。演講的最後，何如意博士說：「我們希望將CDE打造成具有國際影響力的、權威的、公眾信賴的審評機構。」

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