基因治療最新進展狀況

近日，華盛頓州立大學的研究人員發現了一種可減緩基因治療中不常見但危險的癌症細胞的發展的方法。

藥物學副教授Grant Trobridge改變了病毒攜帶有益基因到其靶細胞的方式。修改後的病毒載體可以降低癌症的風險，並可用於許多血液疾病。

Trobridge和他的研究團隊將其研究成果發表於自然出版集團下的在線開放期刊Scientific Reports上。該團隊正在將他們的研究發現轉化為幹細胞基因治療，以瞄準新生兒的致命性免疫缺陷，稱為SCID-X1。

基因治療具有通過用修復基因替換缺陷基因來治療遺傳疾病的潛力。它已經在臨床試驗中顯示出希望，但也由於傳遞基因的困難，使它們長時間工作和安全問題受阻。例如，一項聯合法國和英國的試驗中，在20例SCID-X1患者中成功治療了17例，其中只有5例發展為白血病。

Trobridge及其同事使用從泡沫逆轉錄病毒開發出的載體，之所以這樣命名是因為它在某些情況下似乎起泡。 與其他逆轉錄病毒不同，它們通常不會感染人類。 他們也不太容易激活附近的基因，包括可能導致癌症的基因。

逆轉錄病毒是基因治療的天然選擇，因為它們通過將其基因插入宿主的基因組中來工作。

為了使載體更安全，Trobridge團隊改變了它如何與目標幹細胞進行相互作用，所以它會將自己插入到基因組的比較安全的地方。他們發現，它整合的往往是潛在的致癌基因。

「我們的目標是為SCID-X患者及其家屬開發一種安全有效的治療方法，」Trobridge說。 「我們已經開始與其他科學家和醫生合作將其應用到臨床治療中。

他預計該療法可能在五年內準備好進入臨床試驗。

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