美國國會高票通過21世紀治癒法案

美國國會高票通過21世紀治癒法案

生物谷2016-12-08

【新聞事件】：

今天美國參議院以94：5高票通過了21世紀治癒法案，上周這個法案在眾議院也以392：26高票通過。這是繼ACA之後又一重要醫療法案。這個法案近1000頁，包含多項內容。其中包括64億美元的政府支持項目，主要（48億）用於國立衛生研究院的重大項目如腫瘤登月計劃、BRAIN計劃、精準醫療計劃等。另有10億用於現在美國十分嚴重的止痛藥濫用。但這個法案最有影響是關於藥品審批的條文。該法案將重點關注新葯的安全性，而對療效要求將有所放鬆。依靠代替療效終點如生物標記變化上市藥物可能會增加，而已經上市藥物的適應症擴展可使用所謂真實世界證據，而不是金標準隨機對照試驗。

【葯源解析】：現在美國政壇分化嚴重，幾乎難以通過任何重要法案，國會獲得不作為的美國國會（do nothing congress）綽號。所以這個法案高票通過兩會是個罕見的例子，顯然雙方都有一些自己需要的條款在裡面。奧巴馬總統預期會簽署這個法律，而根據特朗普最近言論和今天對FDA局長的選擇他也不大會撤銷這個法案。

政府投入支持醫療研究對於製藥界是個好事，這個就不多說了。放鬆審批標準卻爭議較大。支持一方認為FDA過於臃腫，影響創新速度。反對一方認為FDA降低標準是倒退，回到1962年前的審批標準。這不是21世紀，而是19世紀法案。有些人認為這是政府以犧牲大眾健康為代價討好製藥工業，是製藥界花大價錢遊說的結果。

首先現在FDA審批速度已經很快，至少和歐洲、日本相當。審批通過率也很高，去年有人給出96%成功率數字。怎麼看FDA都不能算一個主要瓶頸。降低藥物上市標準對製藥界也不一定是好事，長期看負面影響多於正面。極端情況回到19世紀藥物不需審批就可上市的時代，好葯壞葯毒藥一起進入市場，必然造成劣幣驅逐良幣。如果芹菜汁和Keytruda都可以作為抗癌藥上市，Keytruda要想成為重磅藥物將有一定困難。

今天特朗普暗示可能提名矽谷大俠Jim O』Neill掌管FDA。此人宣稱只要藥物安全，是否有價值由患者和保險公司決定。這不是第一次矽谷精英指點新葯研發，5年前英特爾傳奇CEO Andy Grove在《科學》雜誌上發表過類似提議。首先安全只有和療效比較才有實際意義，氰化鉀如果只攝入微量也安全。其次患者和保險公司也不一定有能力鑒定藥物的安全性，RCT的發明和廣泛使用是有其深刻原因的。第三如果保險公司肩負鑒定藥物療效的重任，那麼現在美國的支付法律需要更新，否則醫保很快就要破產。政府醫保按現在法律必須支付多數FDA批准藥物。

理論上FDA可以允許新葯不超過某個最高安全劑量可進入市場，但廠家需要向保險公司出示療效證據。這並沒有提高創新總效率，而是引入了新的官僚機制。事實上醫療器械現在類似這個審批模式，廠家也是一肚子怨氣。利潤是創新的源泉和動力，而現在美國藥品支付能力已經接近飽和。從這個意義上看這個新法案並不能鼓勵創新，反而允許劣幣入場會挫傷廠家創新熱情。(生物谷Bioon.com)