重磅！美國批准使用CRISPR進行人體基因編輯

知識 06-23

來源：葯明康德微信號

然而在昨日結束的一場討論會中，NIH下屬的重組DNA諮詢委員會分析了CRISPR-Cas9技術的潛力、安全性、以及潛在的倫理問題後，一致批准它應用於人體。這意味著美國正式批准CRISPR-Cas9技術用於人體基因編輯，我們看到首個使用CRISPR-Cas9技術的臨床試驗也已經不遠了。

本次議案的發起人之一Carl June教授 [1]

本次委員會投票通過的提案由賓州大學的Carl June教授等人提出。他們希望能利用CRISPR-Cas9技術改造人類的T細胞，並用它來治療癌症。具體說來，June教授計劃從15名癌症患者的體內獲取T細胞，並利用CRISPR-Cas9技術移除它們的兩個編碼受體的基因。其中的一個受體是當下免疫療法的熱門靶點之一PD-1，另一個則是T細胞內源表達的TCR受體。通過敲除這兩個受體，T細胞的工作效率能夠得到最大的保障。此外，他們還計劃在T細胞內導入能夠結合NY-ESO-1抗原的受體，幫助它們識別癌細胞。

如果一切順利，這些經改造的T細胞將在體外培養一個多月後輸回患者的體內，並對骨髓瘤、黑色素瘤與肉瘤這三種腫瘤進行攻擊。

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本項研究獲得了Sean Parker先生的支持 [5]

這個項目得到了許多業內資深人士的支持。June教授本人是T細胞改造的先驅者之一，對T細胞的體外培養做出了卓越的貢獻，也有著極為豐富的經驗。此外，該項目獲得了帕克癌症免疫療法研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）的資助，而它的背後是曾任Facebook總裁，總資產逾10億美元的傳奇投資人Sean Parker先生。

「我們的初步實驗結果顯示，利用CRISPR-Cas9技術後，改造T細胞的效率會得到顯著提高。」June教授在本次討論會上說。

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CRISPR-Cas9技術能更高效地編輯T細胞

參與討論的成員同樣對這個提案的應用前景表示樂觀。腫瘤學家Michael Atkins博士認為「CRISPR技術在人體中的首個應用將會非常激動人心」，我們「有望建立起癌症新療法的基石，並從中學到很多」。生物化學家Paula Cannon博士則認為這項應用「非常有創新性」。

在批准這項議案通過的同時，成員們也提出了一些安全性上的建議。其中最關鍵的一點在於能否避免CRISPR-Cas9在進行基因編輯的過程中產生脫靶效應，「剪切」到錯誤的基因；此外，考慮到June博士正參與其他公司的CAR-T項目，委員會成員建議進一步的臨床研究在MD安德森癌症中心與加州大學舊金山分校等賓州大學以外的地點進行。

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委員會建議在MD安德森癌症中心等地開展這項臨床試驗

在綜合了前景與安全性的考量後，委員會成員進行了投票表決。除了一人棄權之外，其餘成員均投了贊成票。接下來，只要得到各個參與此項目的科研機構批准，以及FDA的最終認可，這項臨床試驗就能正式啟動。如果一切順利，這個項目將在今年晚些時候招募首名志願者。我們期待見證CRISPR-Cas9技術的這一里程碑！

參考資料：

[1] 賓州大學官方網站

[2] Federal panel approves first use of CRISPR in humans

[3] First proposed human test of CRISPR passes initial safety review

[4] Team Funded By Billionaire Sean Parker Aims To Be First To Use CRISPR Gene Editing In People

[5] Facebook, Napster billionaire Parker to fund first-ever CRISPR trial

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