基因編輯新突破

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用CRISPR-Cas技術來編輯DNA已在去年被各大媒體炒得火熱（詳見《科學世界》2015第8期），發現能剪切DNA的「分子剪刀」的科學家們如今又發現了類似的方法用來編輯RNA。新的剪切工具可以幫助科研人員們更好地理解RNA在細胞和各類疾病中發揮的作用，甚至有人相信該技術有朝一日將被用於治療亨廷頓氏舞蹈症或心臟疾病。

CRISPR-Cas9由「嚮導RNA」和

「Cas9」兩個不同的分子組成

不用過多鋪墊，你也知道我現在要介紹誰了。張鋒，麻省理工學院博德研究所（Broad Institute）研究員，與其帶領的團隊已經於上周四在Science發表了該研究的最新進展。

「自然已經發明了這種有趣的機制（指細菌的免疫系統），」張鋒說道，他樂於將自己比喻成尋寶人。「我們只是盡量學習這種機制的原理，然後將它們轉化成我們所需的工具。」

論文介紹了一種新的CRISPR系統：C2c2（Class2 type VI-A CRISPR-Cas effector），來自一種名為「Leptotrichia shahii」的細菌，能夠根據靶向序列編輯單鏈RNA。要知道在此之前，無論是CRISPR-Cas系統的基因編輯技術，還是上個月爆紅的河北科技大學韓春雨提出的NgAgo技術，都關注的是如何編輯DNA，而RNA片段僅是發揮著「引導角色」作用，最終的編輯目標並不是它。

那麼問題來了，編輯RNA的意義又是什麼呢？讓我們先來複習一下高中生物知識：

當年的考點之一

剛剛高考完的你，還記得這個么？

我們的基因能自我複製，雙鏈DNA通過轉錄生成mRNA（信使RNA），mRNA翻譯生成蛋白質的過程來控制生命現象。因此，很多與蛋白質水平過高或過低的疾病，理論上，都可以通過對RNA的編輯進行調控與治療。也許，這個發現正提醒我們，不要再僅僅把RNA看作DNA與蛋白質的中間分子，而是對抗疾病的一種治療工具。

我們再轉過頭來說說C2c2，這種從細菌Leptotrichia shahii中發現的東東具有RNA酶活性，也就是說能對RNA進行降解（有賴於其含有的2段特殊的HEPN結構域），從而對噬菌體的RNA進行干擾，以此對抗噬菌體，保全自己。在體外生化實驗中，C2c2能夠通過crRNA（CRISPR-derived RNA）導向並切斷目標的單鏈RNA。而在細菌中，C2c2也能被用於敲除特定的mRNA。

這樣一來，CRISPR系統的應用範圍立馬拓寬了，研究人員只需設計起引導作用的RNA，就能將C2c2變為針對RNA，而非DNA的編輯利器。此外，相對於編輯DNA，編輯RNA面對的道德風險似乎更小一點。而在一些特殊的情況下，比如在DNA修復機制尤其強大的腦細胞中，轉而編輯RNA沒準兒是一種更加有效率的方法。

對於此次發表的新的研究進展，張鋒表示他很早之前就對靶向編輯RNA感興趣了，他的團隊也已經開展了對CRISPR系統更多方面的研究，以期發掘出更多的功能。

借用《科學世界》第8期對加利福尼亞大學伯克利分校的珍妮弗·杜德納教授【她與張鋒因CRISPR-Cas9引發的恩恩怨怨請自行google】的採訪中，珍妮弗的一段回答作為結尾：

「……在細胞中，RNA在做許多事情，發揮著以前未知的許多重要功能，這一點是非常明確的。」

文章來源/nature news

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