基因修復讓「超能」幹細胞「造血」

地貧患者新福音:

廣東是地中海貧血的高發區,每6人就有1人是地貧基因攜帶者,其中β-地中海貧血是東南亞人群中常見的一類。目前地貧患者治療方法一是通過不斷地輸血補給患者的紅細胞以維持生存,一旦停止輸血就危及生命,終身輸血花費巨大且有輸血風險;另可通過造血幹細胞移植來根治,但目前配型很難,且需50萬元以上的治療費。

有無可能通過自體移植,達到治療的目的?昨日新快報記者從廣醫三院了解到,廣東省產科重大疾病重點實驗室和廣東省高校生殖與遺傳重點實驗室主任孫筱放教授帶領的團隊,通過CRISPR/Cas9基因編輯技術,成功糾正β-地貧iPSCs(誘導多能幹細胞)中的β珠蛋白基因(HBB)突變,使其誘導分化出正常的造血幹細胞,為沒有骨髓移植匹配捐贈者的患者提供了一種新的自體移植治療選擇。「目前在小鼠身上做的這一實驗,30多例小鼠移植實驗全部獲得成功,下一步將考慮在大型動物身上做實驗。」孫筱放透露說。不過,專家也坦言,這一治療策略要真正運用於臨床還有很長一段路要走。

(黎秋玲 牛曉華 白恬)

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