Nature：諾華科學家發現多效藥物

科學家已經發現一種化合物可以殺死引起三種疾病的寄生蟲：美洲錐蟲病、利什曼病和昏睡病。這些疾病會影響拉丁美洲、亞洲和非洲數以百萬計的人，但是目前還沒有什麼有效的治療方法。

8月8日發表在Nature上的一項新研究表明，有一種藥物可以治療這三種疾病。諾華研究基金的基因組研究所的研究人員已經發現了一種化合物可以在小鼠中治療這些寄生蟲疾病。在實驗室的試驗中它對人體細胞也沒有傷害，這為藥物開發提供了一個強有力的起點。

篩選化合物摧毀動質體寄生蟲

美洲錐蟲病、利什曼病和昏睡病有著不同的癥狀，但都是叫「動質體」（Kinetoplastid）的寄生蟲所引起的。動質體是一種附有鞭毛的原生動物，包含某些能使人類或其他動物發生嚴重疾病的寄生蟲。能引起疾病的三種動質體寄生蟲為African typanosomes (引起昏睡病), Trypanosoma cruzi (引起美洲錐蟲病)和 Leishmania (引起利什曼病)。所有的成員都有一含有DNA動質體亞細胞結構。這三種寄生蟲有著相似的生物學和遺傳學，這讓科學家認為有可能找到一種能摧毀所有的三種病原蟲的方法。

諾華研究基金的團隊測試了300萬不同的化合物對三種寄生蟲的增殖實驗，從中鑒定出了GNF6702，能夠有效抵禦寄生蟲而不傷害人體細胞。在小鼠實驗之前，他們改進了這個化合物使其更有效。

研究結果表明在小鼠的疾病模型中，GNF6702能消除不同位置的寄生蟲，包括細胞質(T. cruzi)，溶酶體(L. donovani, L. major)和大腦 (T. brucei)。GNF6702有著良好的葯代動力學，而且化合物並沒有顯示在人源受體、酶和離子通道的活性。

諾華研究基金的資深研究作者Frantisek Supek說：「我們發現這些寄生蟲有共同的弱點。我們希望利用這一弱點為三種疾病開發一個單一的藥物。」

資源匱乏下這種藥物的優勢

提供基金資助的惠康基金會主任Stephen Caddick博士說：「這三種疾病每年導致超過5萬人的死亡，但在研究和藥物開發上得到的資助很少。我們希望我們對於這項研究的早期支持能為發展新的治療方法提供基礎，減少在世界上最貧窮地區數百萬人的痛苦。」

對這三種疾病現有的治療方法是昂貴的，往往有副作用，也並不是很有效。儘管還需要在人體試驗中進一步探索，GNF6702在小鼠中沒有任何不利的影響提示了它可能比現有的藥物副作用少。

在GNF6702進入臨床試驗之前，研究人員目前正在對其毒性進行測試。研究人員也注意到為了實現廣泛識別動質體，藥物需要在不同的組織和亞細胞中達到高濃度，可能增加毒性風險。相反不同藥理作用的類似物，可能是不同動質體感染的治療需要。然而在這些疾病的藥物開發上資源十分稀缺，識別一個共同的靶標和跨越多個適應症的化合物為世界上最貧窮的人群改進治療方案提供了新的希望。

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