幹細胞能治癒一切疾病嗎？從糖尿病說起……

Doug Melton

當Doug Melton的兒子Sam在6個月的時候，即被被診斷出患有I型糖尿病。他根本無法相信：「我記得那天晚上，我和妻子刺破他的腳跟，然後說道『這不可能，這不可能...』，他說：「這種感覺就像突然失去了已經到手的六合彩大獎一樣。」

之後，他的女兒被診斷出相同的疾病。那時，Melton放棄了他在哈佛大學一直致力於研究青蛙卵的工作，在實驗室從頭開始培養胰腺細胞。I型糖尿病患者體內不含有β胰腺細胞，Melton認為利用胚胎幹細胞培育出新的組織後可以代替這種細胞。

Melton的努力包括哈弗大學一個30人的實驗室和一家以他孩子名字命名創業公司——Semma Therapeutics。但是幹細胞培養成組織需要消耗大量的時間和金錢，Melton承認在整個過程中充滿了錯誤和阻礙。他說：「公眾肯定不喜歡有這麼多的科學實驗失敗。」

事實上，在生物技術中沒有哪個領域比幹細胞治療承諾的多實現的少了。只有少數人進行過研究，但沒有顯著的成果。從體外受精胚胎中採集細胞，可以培育成人體中的任何組織，因此被人們認為具有替代組織的無限供應能力。

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聽起來很簡單，但實際上並不是。Melton和他的團隊花了15年的時間才弄清整個步驟，即每一個分子經過怎樣的轉變最終才能變成能夠分泌胰島素和葡萄糖的β胰細胞。整個過程需要使用化學物質和三維培養系統，以及高旋轉燒瓶，30天內就能培養出功能齊全的β胰細胞。

過去兩年中Semma從風投公司、加州幹細胞機構那募集了將近5000萬美元的資金，合作夥伴包括諾華和美敦力。哈弗大學商學院的William Sahlman在Semma公司的董事會上說道：「我們準備投入大量資金進行試驗。」原因之一就是：每年全球的胰島素市場超過300億美元，測試條和檢測器可能是它的兩倍。

因為他們的自身免疫系統會攻擊調節血糖的胰細胞，所以為了調節血糖，I型糖尿病患者自行測量血糖，並每天多次注射胰島素。他們的壽命很可能會減少十幾年。「你可以認為細胞療法是最自然的解決方式。並不是通過技術解決的，你可以重新擁有已消失的細胞。」Melton說。

還有幾家公司也正在嘗試創建一個技術解決方案，通過使用電子產品建立一個人工胰島素，將其與葡萄糖水平檢測相結合，產品包含有一個胰島素泵、一個感測器利，利用演算法來控制計量。美敦力公司的一個類似「閉環」系統已經獲得FDA批准，這個叫做MiniMed 670G的設備和智能手機差不多大小，在早前的實驗中表現良好。一家谷歌姐妹公司——Verily，本身就在研發葡萄糖檢測隱形眼鏡盒超薄感測器。

位於聖地亞哥的ViaCyte公司與強生公司合作，第一次嘗試利用人類胚胎建立一個胰腺細胞的設備。將未成熟的細胞裝入可移植的包袋中，希望它在體內能夠進行分化，去年已為此開始進行了一次臨床試驗。

Semma也認為不僅要將胚胎幹細胞培養成β細胞，還要讓其發育成胰腺中的其它輔助細胞，包括α、β、δ等。那是一個結合仿生學的複雜項目。Semma和合伙人來自Melton實驗室的Felicia Pagliuca說：「在進化過程中，這些細胞相鄰是有原因的。」

為人讓患者獲得自己實驗室培養的胰島細胞，Semma正在開發一種iPhone大小的設備模型，這種可收回的包袋所用的材料能能夠屏蔽免疫系統，因此患者不用服用免疫抑製藥物。Semma的副總裁Christopher Thanos說，他的團隊通過不同比率的氧氣、營養水平和胰島素含量模擬體內及設備周圍的生理過程。

一些外部專家認為保護細胞是不可能的。「我對此並不樂觀，我不認為這些裝著幹細胞的東西能夠提供什麼答案。」來自匹茲堡大學的外科教授一直致力於在豬體內培養人類胰島素研究的David Cooper，鑒於人體受外來刺激後會釋放很多細胞因子、抗體以及其它化合物，他說：「我個人認為這樣的裝置是不會成功的。它不可能把所有的有毒物質都屏蔽掉。當前也沒有證據表明一個小膠囊可以保護你完全不受免疫反應的影響。」

另外，之後每年都要進行的手術也需要納入考慮範圍中。許多糖尿病患者如何在50、60甚至70歲的時候進行手術？重複手術部位的疤痕會產生怎樣的影響？Melton說手術的不便和那些成千上萬的刺破手指測血糖以及每天多次注射胰島素相的人比較。他說：「我的兒子說如果每個月進行一次手術他們不會考慮，我覺得這有點極端了，但如果一年兩次的話，還是可以的。」

如果這個設備無法實現，Semma還有一個備用計劃。收到來自CIRM 500萬美元的捐款，加州幹細胞機構通過誘導多功能幹細胞，在病人自身組織中製造出了胰島細胞。這是一個將成人體細胞，如皮膚細胞進行重新編程將其變為幹細胞的過程。這種細胞不會被身體識別為外來物，也不需要過多的保護，也能避開I型糖尿病對細胞的破壞。Semma認為他們可以幫助一小部分病因不同的糖尿病患者。

Semma仍不確定可植入式胰腺生物技術完成的時間。這意味著Melton的孩子們不得不再等上一段時間。「對不起，已經花了太長的時間。」Melton說：，但是它真的會有效。」

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