明星科學家一夜成為罪人，他用16年進行自我救贖

吉姆·威爾森教授（Jim Wilson）是賓夕法尼亞大學的的一名遺傳學家，他的研究方向是基因療法。這種療法的原理聽上去很簡單——許多遺傳病患者的體內缺乏關鍵基因，使正常的生理活動受到影響。如果將正常的基因引入患者體內，就有希望彌補患者的基因缺陷，治療他們的疾病。

「我第一次聽說基因療法的概念時，覺得它有一種簡潔的美。它有潛力從根源治療疾病，」吉姆說：「但實際上，它比我們想像的要複雜得多。」

在1999年，時任賓大人類基因療法研究所負責人的吉姆開啟了一項基因療法的臨床試驗。他們招募了19名患有OTC缺乏症的病人。由於缺乏OTC基因，他們無法降解體內代謝產生的氨，從而導致毒素在體內積累。而賓大的科學家們改造了一種弱化的病毒，它們能將OTC基因引入患者的肝臟，恢復肝臟代謝氨的能力。

試驗一開始並沒有特別值得關注的事件發生，整個項目也很快進展到了倒數第二名患者傑西·基辛格（Jesse Gelsinger）。傑西是一名18歲的少年，分組時，他分配到的治療方案是該項目中的最高用藥劑量。當傑西接受治療後，不幸的事發生了：他的體內產生了嚴重的免疫反應，而科研人員對此無能為力。最終，傑西成為了有記載以來，首名死於基因療法臨床試驗的患者。

「我對此負全部責任。」吉姆在接受彭博社採訪時說。上世紀90年代，科學家們對人類免疫反應的了解還不夠深，同時又對基因療法過於樂觀。FDA調查後 認為吉姆沒能及時制止這場悲劇的發生，吉姆因此從研究所被解職，僅保留大學教職，五年內不得參與任何人體試驗。吉姆的課題組人數銳減80%，而人類基因療法研究所現在也早已關閉。

「我幾乎每天都會想到傑西，」吉姆說：「一名年輕人失去了寶貴的生命，基因療法領域因此停滯了許多年。我們為這場悲劇付出了慘重的代價，這不是我想看到的。」

在接下來的幾年裡，吉姆一直在反思當時所犯的錯誤，以及基因療法存在的不足。遠離人體試驗的他開始尋找能安全遞送基因的病毒。在這個過程中，他以猴子為模型，找到了一批全新的病毒。小鼠試驗的結果表明，這些病毒不但安全，而且極其有效。

在吉姆的牽頭下，這些病毒被送到了32個國家的900多所科研機構，供3000多名研究人員進行非商業化的應用。吉姆認為這是他應該做的，並希望這些科研成果有朝一日能帶來全新的基因療法。

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