亨廷頓舞蹈症潛在療法靶點

加州舊金山——格萊斯頓研究所（Gladstone Institutes）的科學家們發現，改變huntingtin蛋白質的特定部分，能夠防止亨廷頓舞蹈症小鼠模型中大腦關鍵細胞的丟失，並對抗疾病行為癥狀，為抗擊亨廷頓舞蹈症提供了新的希望。

亨廷頓舞蹈症會導致抽動、運動不協調和運動功能失控。還會導致認知、記憶缺陷和人格改變，比如痴呆、抑鬱和攻擊性行為。亨廷頓舞蹈症是一種致命性疾病，目前還沒有能夠停止或延緩其發展的方法。

亨廷頓舞蹈症與huntingtin基因中的突變有關，該突變會導致同名蛋白質像畸形的摺紙那樣錯誤摺疊。神經元無法去除這些錯誤摺疊蛋白質，後者會在大腦中積累，對細胞造成極大的破壞。

在這項發表於Journal ofClinical Investigation的新研究中，格萊斯頓高級研究員Steve Finkbeiner博士實驗室的科學家們表明，通過磷酸化（phosphorylation）過程修飾huntingtin蛋白質，能夠減少該蛋白的毒性，並允許細胞更容易將其消除。事實上，磷酸化該蛋白上被稱為S421的特定位點，能夠保護亨廷頓舞蹈症小鼠模型免於發展出疾病癥狀。

「磷酸化對亨廷頓舞蹈症小鼠模型產生的深遠影響讓我感到震驚」研究第一作者、格萊斯頓和加州大學舊金山分校前研究生Ian Kratter博士說，「它們幾乎沒有出現運動功能障礙、抑鬱或焦慮等疾病特徵跡象。在我們的大部分測試中，它們幾乎與健康小鼠沒有區別。」

這些小鼠還能夠對抗神經元死亡，尤其是紋狀體（中的神經元死亡）。紋狀體是大腦的運動和獎賞中心，會首先遭受亨廷頓舞蹈症的影響。科學家認為，磷酸化使得神經元能夠去除更多的有害蛋白質，使其不發生積累和損傷細胞。

「磷酸化有助於控制蛋白質如何摺疊和細胞中清除蛋白質的系統」Finkbeiner解釋說，「這是令人興奮的，因為我們已經進行的大量工作指出，這些蛋白質去除通路對亨廷頓舞蹈症和其他神經退行性疾病都是重要的。理解磷酸化如何與這些通路相聯繫，可能有助於治療幾種不同的大腦疾病。」

研究人員目前正在探索使用藥物來模擬磷酸化效果的方法。

其他參與該研究的格萊斯頓科學家包括Hengameh Zahed、Aaron Daub和Kurt Weiberth。來自加州大學舊金山分校、加州大學歐文分校、加州大學洛杉磯分校、加州大學聖迭戈分校、德克薩斯大學、格勒諾布爾大學和田納西大學的研究人員們也參與了這項研究。

國家神經疾病和中風研究所、Taube/Koret神經退行性疾病中心、赫爾曼家族基金會阿爾茨海默病研究項目、加州大學舊金山分校醫學科學家訓練項目、遺傳病基金會、CHDI基金會和國家衰老研究所為這項研究提供了資助。

關於格萊斯頓研究所

格萊斯頓研究所隸屬於加州大學舊金山分校。作為獨立的非營利性生命科學研究機構，格萊斯頓研究所使用有遠見的科學技術來攻克疾病。為了確保工作成效的最大化，格萊斯頓研究所關注於醫療、經濟和社會影響深遠的未解決大腦、心臟和免疫系統疾病。

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