如何克服罕見癌症療法選擇缺少的窘境？

目前研究人員對罕見癌症的研究還非常有限，尤其是一些特殊類型的罕見癌症，因此治療這些罕見癌症的療法也就相應非常少了，很多被診斷為罕見癌症的患者常常會面臨嚴峻的病痛折磨。

2016年11月，澳大利亞參議院成立了一個特別委員會為低生存率的罕見癌症研究提供資金支持，最近澳大利亞衛生部長宣布，來自醫療研究未來基金(Medical Research Future Fund)的1300萬澳元將用於臨床試驗研究幫助改善罕見或不尋常癌症患者的健康狀況。

同時澳大利亞衛生部長還委託相關部門開展關於癌症藥物評估的相關工作，這或將能夠改善研究人員對罕見癌症療法安全性和有效性的評估，從而給癌症患者帶來更多治療效益。最近的這些舉動對於罕見癌症的進一步研究帶來了巨大的推動作用，就其本質而言，罕見癌症包括一些小規模和可變的患者群體，這些患者會使得黃金標準的隨機試驗變得更具挑戰性，甚至是不可能的。

缺乏或沒有隨機試驗的證據常常會給新藥物的註冊和償付帶來巨大挑戰，最終將會導致患者所需的有補貼的藥物變得缺乏，在過去20年里，新型療法給患者預後帶來的改善，比如肺癌、黑色素瘤、腸癌等並不會擴展延伸至罕見或不常見類型的癌症。

什麼是罕見癌症？

關於罕見癌症的定義具有一定的爭議性，歐洲RARECARE認為罕見癌症應為每年每10萬人中發病數量不足6例的癌症類型，在澳大利亞，澳洲藥物管理局（The Therapeutic Goods Administration）最近更新了一批治療罕見癌症的藥物資格（每一萬人群中發病數不足5例）。從歷史上來講，癌症都能夠根據解剖學位置進行分類，比如乳腺癌和腎癌等，但隨著新型生物標誌物的發現，常見的癌症常常會被分為更小、更均一且具有一定遺傳相似特性的亞型，因此罕見癌症類型的數量常常會隨著醫學技術的進步而不斷增長。

針對罕見癌症 目前為何並沒有足夠多的療法呢？

缺乏政府的批准以及治療罕見癌症藥物的資助，當然這主要因為缺乏相應的證據來支持這些藥物的使用；提交的當前調查文件也提到了一些問題，比如缺乏相應的研究資助，需要國際間的合作、工業投資不足、沒有吸引足夠多的研究人員，而且並沒有招募到足夠多的病人。

儘管患者的病情能被確定並且被招募到臨床試驗中，但研究人員很難通過並不多的患者得出有意義的一些研究數據。

缺乏相應的證據常常會給罕見癌症的新型藥物在試圖滿足澳大利亞註冊和報銷標準上面臨一定挑戰，為了能夠在澳洲藥物管理局進行註冊，新開發的藥物必須展現出其有效性和安全性。為了能夠使得新葯成為藥物福利計劃（Pharmaceutical Benefits Scheme）清單上的一員，其往往要表現出優於標準療法的一些優勢和效益，而且還要被認為能夠被納稅人有效使用。

治療罕見癌症的新型藥物常常比較昂貴，尤其是當隨機臨床試驗不可能實現的時候。

如何改善當前所面臨的窘境？

隨著醫學和研究的不斷變化，治療疾病新的機會在不斷出現，基於患者機體腫瘤的遺傳特性而不是腫瘤位點的治療患者思路的轉變常常會增加罕見癌症患者的治療選擇和治療效果。為了有效調節療法的治療效果，多個領域都需要發生改變，包括政府決策、工業、臨床、研究人員以及罕見癌症患者。

獲得較好的新葯常常會從較好的研究出發，為了完成這一目標，專家們就需要呼籲更多專項性的資助，創新性的試驗設計以及工業和科研領域更多的合作。目前研究人員能夠通過一些平台來收集更好的真實世界的數據，比如My Health Record平台（我的健康記錄），該平台能夠補充現有的研究，並且允許最新批准的新葯來進行患者使用後效果的監測。

諸如「澳大利亞罕見癌症」（Rare Cancers Australia）和癌症藥物聯盟（Cancer Drugs Alliance）等組織會同政府就改革問題保持持續聯繫來改善新型藥物在罕見癌症患者上治療的推進；這其中就包括來自患者的較大「輸入」以及更多的可變性，或許能夠幫助研究人員評估公共醫療的費用情況。

我們或許應該認識到，在面對為罕見癌症患者提供創新性療法的問題或許延伸到罕見疾病的領域中，隨著現代醫藥能夠有效改善罕見癌症以及其它嚴重慢性疾病患者的治療，研究人員或許應該進行更為廣泛的討論來確定患者是否能夠負擔得起新葯的費用以及他們是否會願意為新葯的治療買單。（生物谷Bioon.com）

參考資料：

【1】RARE CANCERS AND RARE DISEASES

【2】List of Rare Cancers

【3】Orphan Drug designation eligibility criteria

【4】Welcome to My Health Record

【5】RARE SOLUTIONS

【6】CDA White Paper： Improving Access to Cancer Medicines

【7】Funding therapies for rare diseases： an ethical dilemma with a potential solution

Australian Health Review doi：10.1071/AH16194

【8】How we can overcome the lack of treatment options for rare cancers

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