楊璐菡入選！全球30位40歲以下的生物醫藥青年才俊正在改變世界！

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乾貨 | 靠譜 | 實用

來源：葯明康德

編者按：

生物技術和製藥行業正在面臨一個令人興奮的時刻。免疫療法為癌症治療帶來革命性進步，細胞療法帶來抗擊衰老的希望，基因編輯有望實現疾病的徹底治癒，生物醫學的各種前沿技術突破正在為各種複雜疾病的治療鋪平道路。以癌症為例，近十幾年來患者的生存質量有了很大改善，人們逐漸接受癌症成為慢性疾病進行預防、診斷、治療和預後。科幻小說一樣的場景逐漸走進現實。

由於生物技術和製藥行業的許多從業者在進入公司之前都獲得醫學博士學位，40歲以下的領導者，尤其是30歲以下的領導者往往比其他行業更不常見。最近，美國知名商業網站Business Insider盤點了全球30名生物醫藥行業青年領軍人物，他們領導的公司涉及生物醫學研究的前沿，包括腫瘤個體化疫苗，器官移植，艾滋病疫苗，微生物療法，帕金森病藥物等，其中不乏女性的身影，新一代青年科學家正在塑造醫學的未來。

Narges Bani Asadi，36歲

她想讓人類基因組分析更有用

Narges Bani Asadi博士是羅氏 (Roche) 測序信息學副總裁，科學生命周期負責人。Narges Bani Asadi在伊朗長大，後來到斯坦福大學(Stanford University)讀研究生。在攻讀電氣工程碩士和博士學位期間，她遇到了一位導師，導師向她解釋說，未來的生物學和醫學更多的是關於數據，而不是生物或化學實驗的問題。「這讓我很震驚，」 她說。

從那時起，她開始在計算機科學與醫學的交叉領域工作，她創辦了一家名為Bina的公司，後來被羅氏收購。該公司致力於尋找基因數據的臨床應用，使學術研究的結論可以為患者服務。

她說：「數據究竟能如何改變醫學呢?這就是今天的瓶頸。這些信息的臨床用途是什麼?」

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：Bani Asadi博士說，將會有更多非傳統的，更年輕的來自不同背景和專業領域的人才進入這個行業。

Aris Baras，33歲

正在尋找與我們基因有關的明星藥物

Aris Baras博士是Regeneron公司的副總裁和遺傳學中心主任，獲得杜克大學(Duke University)的醫學博士和MBA學位。在北卡羅萊納州的那段時間裡，他做了免疫學和生物學方面的研究。Regeneron在藥物研發時使用基因組信息的方法是使他加入該公司的原因。

在這個遺傳學中心裡，Baras博士已經擔任了4年的負責人，Regeneron在含基因成分藥物獲得批准方面取得了成功。其中包括一種治療高膽固醇的藥物Praluent，它抑制了一種由PCSK9基因編碼的PCSK9蛋白質。以及一種抑制IL-1受體來治療某些罕見疾病的藥物Arcalyst。他們希望所有Regeneron的藥物工作都能從這裡開始。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻： Baras博士說，「我們一直試圖在所有產品線上運用基因信息進行新葯開發。」

Stephanie Barrett，36歲

正研製一種可植入設備，幫助治療艾滋病和其他傳染病

Stephanie Barrett博士，默沙東公司(MSD)高級科學家，致力於製造可植入的設備來治療傳染性疾病。Barrett博士來自加拿大，2004年來到美國，在北卡羅來納大學教堂山分校（University of North Carolina at Chapel Hill）獲得化學博士學位。畢業後不久，她加入了默沙東公司。

目前，艾滋病和肝炎等疾病都是通過藥物來治療的。默沙東公司希望通過一個植入設備，人們會更好地接受藥物治療，因為他們實際上會堅持服藥。在治療艾滋病毒這樣的傳染病時，堅持服藥是關鍵，低病毒計數至關重要。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：這一代人所擁有的能量和「飢餓感」將推動事業向前發展，Barrett博士說。

Jake Bauer，38歲

把創新帶回心臟病治療

Jake Bauer博士是Myokardia的財務和企業發展高級副總裁，他在杜克大學(Duke University)攻讀醫學預科課程時，就意識到成為一名醫生並不是他的使命。相反，他進入了諮詢公司，在哈佛攻讀MBA之前，他曾與主要的生物技術公司合作過。在哈佛大學（Harvard university）讀完MBA後，Bauer博士加入了一家專註生物技術公司風險投資的公司Third Rock Ventures。

通過在Third Rock的工作，Bauer博士有機會加入Myokardia公司，這家公司正在尋找治療遺傳性心臟病的方法，而當時生物製藥行業的注意力已經離開心血管疾病領域。

Myokardia的主要項目是治療肥厚性心肌病（HCM）和擴張型心肌病，這種癥狀使心臟很難正常跳動。HCM是最常見的遺傳性心血管疾病，目前，可以通過手術治療。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：將其他行業的最佳實踐整合到商業模式中。Myokardia正在僱傭沒有傳統生物背景的人加入公司。

Viki Bockstal，32歲

研發預防艾滋病毒和埃博拉病毒的疫苗

Viki Bockstal是強生公司（Johnson & Johnson）楊森（Janssen）疫苗生物標誌物開發的負責人，幫助開發疫苗以預防難以治療的疾病，包括艾滋病毒、小兒麻痹症和埃博拉病毒。2012年，她在布魯塞爾大學（Vrije Universiteit Brussel）獲得生物工程博士學位後加入了楊森。

她的工作是幫助Janssen的埃博拉疫苗通過臨床試驗，然而，這個過程在埃博拉病毒沒有爆發的情況下是很困難的。在此情況下，Bockstal確定了確認疫苗是否有效的參數。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：Bockstal 博士說，通過尋找疫苗或一些迄今為止逃過了我們控制的傳染性疾病的治療方法，如埃博拉病毒、艾滋病毒和癌症。 「我真的相信這一代人不僅能做到，而且還能真正根除艾滋病、麻疹、小兒麻痹症、結核病和瘧疾等疾病。」

Colleen Cuffaro，33歲

為治療疾病採取新的治療方法

Colleen Cuffaro博士是Canaan Partners公司的委託人，她曾在賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)攻讀化學專業，後來在耶魯大學

（Yale University）獲得了細胞和分子生理學博士學位。在那段時間裡，她接觸了風險投資。

Cuffaro博士於2014年加入了Canaan，並且領投了RNA靶向藥物開發的公司Arrakis Therapeutics一輪3800萬美元的融資。她也是一家小型生物技術公司的首席執行官，目前仍處於隱匿模式。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：專註於基因，而不是蛋白質，這是當今大多數藥物的作用。「在這些進步的基礎上，結合當今的化學、生物和計算知識，我們這代人正在思考(蛋白質)盒子之外的東西。」 Cuffaro博士說：「將焦點轉移到基因調節，將我們帶入完全不同的模式——基因治療、基因編輯、細胞療法、靶向RNA。」

Kyla Driscoll，37歲

釋放惡性腫瘤的免疫系統

Kyla Driscoll博士在Rutgers大學獲得博士學位，研究病毒如何誘導癌症，以及癌症疫苗。目前，作為禮來（Eli Lilly）公司的高級研究顧問和小組組長，她致力於研髮針對TGF-beta的新型癌症免疫療法。TGF-beta是細胞信號傳導中的重要細胞因子，會抑制嚴重難治性癌症的免疫系統，包括膠質母細胞瘤和胰腺癌。如果可以找到針對免疫系統的新型治療方法，更多罹患難治性癌症的患者將能利用自身免疫系統對抗癌症。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：更多的臨床試驗會更加審慎地尋找有最佳響應的患者。

Arpa Garay，38歲

掌管默沙東45億的疫苗業務

Arpa Garay女士在默沙東（MSD）工作了10年，負責從糖尿病到癌症等一系列疾病領域的工作。在挪威擔任總經理一職兩年後，她於近期成為默沙東疫苗業務的副總裁。

作為疫苗業務的負責人，她監管領域內的製藥公司的商業模式正在發生巨變。Garay女士負責疫苗業務的增長，包括人類乳頭瘤病毒、肺炎和水痘等疫苗。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻： 通過更好、更有效地使用數據，並擁有更全球化的心態實現目標。

David Giljohann，36歲

研發可以沉默突變基因的方法來治療癌症

David Giljohann博士是一家位於芝加哥、由比爾·蓋茨支持的生物科技公司Exicure的首席執行官。該公司研發出可以沉默導致銀屑病或癌症的突變基因的RNA。這一平台始於Giljohann博士在西北大學攻讀博士學位期間的工作。在那裡，他建立由納米顆粒和DNA或RNA組成的球形結構，目的是用這些結構將DNA或RNA直接輸送到細胞中。

比如以銀屑病為例，通過將藥物施用於皮膚，來期望在局部治療疾病，這可能比吃藥或注射藥物散布至全身效果更好。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：這一代人將能夠設計出針對性更強、研發更快的患者特異性藥物。理想情況下，這些新療法的性價比也更高，這是生物技術的一個突破點，因為一些藥物的價格是以10萬美元起算的。

Rachel Haursitz，32歲

希望通過革命性的基因編輯技術CRISPR將所有的東西變為藥物

2007年，現任Caribou Biosciences公司首席執行官的Rachel Haursitz博士還在加州大學伯克利分校攻讀博士學位，她有幸接觸到了一種令人興奮的新技術CRISPR。在當時，關於這一革命性基因編輯技術的文章非常少。但隨著她了解得越多，她就越意識到這一技術不僅可以用在科研上，還可以在治療、農業等各方面應用。於是，Haurwitz博士與在CRISPR早期工作中發揮重要作用的Jennifer Doudna教授的團隊共同創立了Caribou Biosciences平台技術公司。

通過該Caribou，像諾華（Novartis）和杜邦（DuPont）這樣的合作公司能獲得將CRISPR應用於其產品的許可證。除了外部合作夥伴關係外，Caribou還計划進入商業市場，或成立更多公司，就如與Intellia Therapeutics公司的合作一樣，探索如何將CRISPR應用於醫藥。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：這一代人願意大膽投注，結合科技，推動醫藥領域的發展。

Matt Hawryluk和Roman Yelensky，39歲

從腫瘤測序到建立個體化癌症疫苗

Gritstone Oncology的首席商務官Matt Hawryluk博士和首席技術官Roman Yelensky博士的首次合作，是在專註於癌症遺傳學檢測的公司Foundation Medicine，這也是葯明康德集團的合作夥伴。當時，剛剛畢業於麻省理工學院（MIT）生物信息學和綜合遺傳學的Yelensky博士是加入公司的第6名員工，而Hawryluk博士則是在獲得匹茲堡大學（University of Pittsburgh）細胞生物學和生物化學專業博士學位，以及卡內基梅隆大學（Carnegie Mellon University）的MBA學位，並在Thermo Fisher工作後加入公司。

在那裡，兩人與製藥公司合作進行研究並建立診斷測試。也是在那個時候，他們想要創立一家將遺傳信息用於個體化癌症治療的公司。於是在2015年，Gristone誕生了。

Gritstone的治療是根據患者的腫瘤突變進行定製的，旨在「引發」免疫系統的作用。有些患者對一類被稱為「檢查點抑製劑」的癌症免疫治療藥物反應良好，但另一些患者則沒有。他們希望通過將疫苗與檢查點抑製劑結合使用，可以讓更多的人有響應。這些治療方法是高度個體化的，Hawryluk博士因為小樣品量稱其為「n of 1」治療劑。今年8月份，Gritstone從包括GV在內的投資人那裡籌集到9300萬美元的資金。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：要將新技術，特別是深度學習，引入藥物書送。這些技術的貢獻將會會加速藥物審批。

Cigall Kadoch，32歲

通過關閉負責癌症擴散的基因來逆轉癌症的影響

Cigall Kadoch博士是Dana-Farber癌症研究所和哈佛醫學院（Harvard Medical School）的兒科腫瘤學教授，她同時也是Foghorn Therapeutics的聯合創始人。在Kadoch博士上大學的時候，人類基因組第一次被測序，這一刻塑造了她未來的事業。在整個人類基因組被測序後，研究人員開始研究某些疾病的基因組，包括癌症。

Kadoch博士在斯坦福大學（Stanford University）攻讀博士學位期間，她探索了一種似乎涉及到所有類型肉瘤病例的蛋白質複合物。通過改變該蛋白質複合物的特徵，癌症基本上可以「逆轉」，這一領域稱為表觀遺傳學。

與現有藥物不同，它是通過關閉負責癌症生長的基因來扭轉癌症的影響。這些將被關閉的基因是「主要基因控制器」，它們負責癌細胞的生長和擴散。2016年，Kadoch博士創立了Foghorn Therapeutics，希望將她的工作變為治療方法。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：將這些與癌症相關聯的基因突變變成可行的治療靶點，將能成功治癒癌症。

Neil Kumar, 38歲

建立一個更快地將更多藥物從學術研究機構送到患者手中的經營模式

Neil Kumar是BridgeBio Pharma公司的CEO。他發現在學術研究機構進行的早期研究和製藥公司感興趣的研發項目之間存在著一個斷層。 Kumar博士在麻省理工學院(MIT)獲得化學工程博士學位後，曾經在麥肯錫(McKinsey)公司從事為大型製藥公司提供諮詢的工作。而後他成為Third Rock Ventures的合伙人，並且與專註於疾病遺傳因素的Myokardia公司等一系列公司進行過合作。

他在2015年聯合成立了BridgeBio公司。這家公司根據不同的遺傳疾病建立下屬公司，這些下屬公司專註的疾病種類非常廣泛，從皮膚病到遺傳性心臟病不等。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：讓研究專註於患者，並且添加例如患者資料庫等更多數據。同時提供一個新的經營模式來進一步推動科研進展。

Rebecca Leary, 37歲

幫助諾華(Novartis)公司從癌症臨床試驗中最大限度地發掘遺傳信息

Rebecca Leary 是諾華生物醫學研究所(Novartis Institutes for Biomedical Research)的一名資深研究員。她在開發能夠幫助研究人員理解腫瘤對特定臨床試驗中實驗療法的反應的血檢。

這種稱為液體活檢的血檢檢測的是死亡的腫瘤細胞釋放到血液中的循環腫瘤DNA(circulating tumore DNA)片段。它與傳統組織活檢相比是一種創傷性更小的檢測腫瘤狀態的方法。Leary博士開發的液體活檢能夠對腫瘤DNA中的突變進行全面的考察，特別是可以監控那些我們並不十分了解的基因突變。

Leary博士在約翰·霍普金斯大學(Johns Hopkins University)獲得博士學位，她在那裡研究癌症遺傳學，力圖發現新的癌症靶點。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：將例如基因編輯那樣的創新工具帶給患者，並且發現解決醫療挑戰的創新思維方式。

Tim Lu, 36歲

基於自己實驗室的研究在建立初創公司，試圖利用細胞建立起一個編碼語言

Tim Lu是麻省理工大學(MIT)的生物工程，電子工程和計算機科學教授。他同時負責MIT的合成生物學組(Synthetic Biology Group)，在那裡他在開發能夠被程序控制並且成為更精確療法的合成生物學手段。

在本科時，Lu博士學習的是計算機科學，在研究生時他專註於研究細胞內的生物系統。他的目標是像編程人員為計算機添加新功能一樣，用編程為活細胞添加新的功能。這種稱為合成生物學的概念可能構建具備適應性的療法，能夠在正確的時間，到達正確的位置，並且行使正確的功能。

Lu博士自2010年以來一直在MIT擔任教授。基於他的實驗室的研究，他幫助創建了不少生物技術公司，其中包括利用遺傳工程重新改造過的細菌來治療疾病的Synlogic公司和利用CRISPR來殺死腸道中有害細菌的Eligo Bioscience公司。該公司在9月份剛剛獲得2000萬美元的投資。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：從數據科學的角度看待生物學並且從這個角度分析疾病產生的原因。這可能幫助我們理解為什麼疾病會發生並且更精準地治療它們。

Geoffrey von Maltzahn, 37歲

幫助我們重新思考治療疾病的方式，從專註於我們身體里的微生物做起

Geoffrey von Maltzahn是Flagship Pioneering的合伙人和Kaleido Biosciences公司的總裁。他的父親是一名工程師，而母親是一名蒙特梭利(Montessori)教師。他們對世界有著截然不同的視角。現在作為一名投資人和公司創始人，他試圖將我們對生物學的看法從他母親的視角(概念是新奇甚至是神秘的)轉變為他父親的視角(概念是明確限定的和理解的)。

Von Maltzahn博士在2009年加入Flagship Pioneering，他從MIT獲得生物醫學工程和醫療物理學博士學位。加入Flagship之後，他幫助建立了一系列公司，其中包括Axcella Health, Seres Therapeutics, Sienna Biopharmaceuticals和Indigo Agriculture。通過最新的公司和投資，他正專註於微生物組這一前景看好的科學領域。

微生物組還是一個未被了解和應用的系統，它就像一個新發現的器官一樣，有朝一日可能幫助我們理解和治療疾病。「我們還缺少一個醫療專業，」他說。例如，使用抗抗生素(anti-antibiotics)或者微生物來對抗讓我們生病的有害微生物。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：讓生物學更為理性和被理解，特別是對微生物組的理解和它們在從食物到藥品中的作用，從而可能導致新工具的發現。

Julia Oh, 35歲

構建能夠治療疾病的微生物

Julia Oh是美國傑克遜實驗室(Jackson laboratory)的教授。她在斯坦福大學讀博士生時愛上了兩個科學領域：微生物學和合成生物學。合成生物學能夠改變細胞的功能讓它們完成你想要完成的工作。

如今，在非盈利研究機構傑克遜實驗室的工作讓她能夠將這兩個概念結合起來，將改造過的微生物開發成為治療疾病的療法。例如，你有一種皮膚病，通常我們會用藥膏來治療，但是Oh博士的研究會在你的皮膚上引入一種微生物，讓它能夠在皮膚上與其它微生物和平共處。當這種微生物覺察到你的皮膚出現問題時，會分泌一種化合物來進行治療。這種被改造過的微生物在治療疾病方面有非常廣闊的前景，它們可以治療包括自體免疫疾病、癌症和細菌感染等疾病。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：將新科技植入到生物學中，包括讓生物學家自己構建新科技。與自己不了解的領域（例如物理）中的專家合作的意願。

Sachin Paranjape, 38歲

通過科技和反饋讓治療糖尿病的藥物更為有效

Sachin Paranjape是賽諾菲(Sanofi)公司的糖尿病主任，他力圖將科技融入治療方案中，讓糖尿病患者能夠更為健康地生活。他獲得藥學博士學位之後在耶魯大學(Yale University)醫學院從事糖尿病研究，而後進入賽諾菲公司工作。作為醫療事務部的一員，他主管運行臨床試驗來幫助了解諸如胰島素一類的糖尿病療法在真實世界中的療效。

為此，Paranjape博士從像連續葡萄糖監測儀(continuous glucose monitors)這樣的儀器中收集數據，它們可以連續不斷地對患者的血糖進行監控，讓患者得知他們的血糖水平是高了還是低了，是在上升還是在下降。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：將科技融入生命科學之中。

Anupam Pathak，35歲

利用他的工程和技術背景，帶給有震顫癥狀的人們更便捷的生活

現在身為Verily公司技術主管的Anupam Pathak博士，在其就讀工程博士期間，開發出了一項新技術，有助於穩定患者不必要的動作。在密歇根大學(University of Michigan)的神經外科醫生的幫助下，他提出了很多新方法，來幫助患有帕金森病、重要震顫和其他運動障礙的患者從進食開始，逐漸完成正常生活。

該技術成為Liftware公司的基礎，該公司由Pathak博士建立，現在已經成為Alphabet旗下的生物科技公司Verily的一部分。公司現在有兩種產品，一種可以用來幫助患有震顫的患者拿穩餐具，另外一種可以幫助因各種原因導致活動受限的人。Pathak博士表示，希望利用這項技術來創造工具，助運動障礙患者進行日常生活，並且幫助他們「重新思考殘障的意義」。

40歲以下的青年才俊對醫藥的貢獻：Pathak博士認為是幫助老齡化人口。

Ian Peikon，30歲

努力找到腸道和大腦之間的聯繫，以改變我們治療神經疾病的方式

Kallyope公司的資深科學家Ian Peikon博士負責對與腸道連接的大腦迷走神經中的細胞類型進行測序。這項工作的基礎是他在冷泉港實驗室（Cold Spring Harbor Laboratory）攻讀博士時的研究課題，而課題還包括使用DNA繪製小鼠腦中的連接。

Peikon博士和Kallyope公司並不是把療法導入大腦來治療腦部疾病。相反，Peikon博士在試圖弄清楚大腦與腸道的相互作用。只有了解了這種關係，才可能發明出可以與腸道信號相互作用的藥物，並通過這種藥物，將腸道信號的信息傳遞給大腦。

40歲以下的青年才俊對醫藥的貢獻：Peikon博士認為是尋找科學家跨學科合作的方式，如神經學家與胃腸病學家的合作。

Maria Pereira，31歲

建造了一種新材料，可以改變我們身體組織重組的方式

Gecko Biomedical公司首席創新官Maria Pereira博士在葡萄牙學習製藥科學，後前往麻省理工學院（MIT）深造。作為生物工程博士的她，曾在波士頓兒童醫院開展了一個項目，致力於更好地修復和再生心臟，特別是嬰兒的心臟。這個項目開展的過程是艱難的，最終Pereira博士成功開發出一種物質，這種物質和蜂蜜的粘稠性相似，當照射到某種光線時，就會變成可彎曲和可溶解的結構。

「我一直喜歡創新，」Pereira博士表示。在那之後，她把項目逐漸發展成為了一家公司。她創建的聚合物平台有密封劑的作用，作為一個3D結構，像腳手架一樣來支持人體組織在其周圍生長。這個平台也可以作為一種藥物服用方式，讓藥物在分解的時候緩慢地發生效力。因為這些物質是可生物降解的，並且允許身體自愈，它可以用來改變某些外科手術的步驟，從而避免在身體中持久植入某些物質。

40歲以下的青年才俊對醫藥的貢獻：青年領袖們從年輕的時候開始就面對著不同的技術，所以他們已經習慣了技術的迅猛發展。Pereira博士說，40歲以下的一代將有機會完成「超越」，將不同的科技領域結合在一起。

Vivek Ramaswamy，32歲

正在創建生物製藥公司的新模式，重點針對那些在得到上市批准之前就被遺棄的舊藥

Roivant Sciences公司的首席執行官Vivek Ramaswamy先生最初認為，他會按部就班的上學，然後成為一名醫生或一名科學家，甚至是兩者兼具。然而，在哈佛大學實驗室工作之後，他迅速地改變了主意。對藥物研發而言，從研發開始到結束所花費的時間實在太長了。

所以他變成了一個投資人。從那時開始，他看到了太多眼光狹隘的公司。於是，他決定採取一種完全不同的方法，開始建立子公司，繼續研發那些其他公司因為某些原因停止研發的藥物。創立了Roivant公司之後，Ramaswamy先生已經創建了六家子公司，其中兩家已經上市。 8月，Roivant公司從Softbank等投資者處共融資了11億美元。

但是在9月份，Roivant公司的第一家子公司Axovant得到了一個壞消息：其研發的晚期阿茲海默病藥物在一次重大試驗中失敗了，這對於Ramaswamy來說是一個不小的挫折。

「我們的一些努力將會轉化為成功，那麼不免有其他的努力會變為失敗，」Roivant在試驗結束後的聲明中說：「我們虧欠那些承擔了風險的患者們，但我們仍然不會辜負我們的使命。」

40歲以下的青年才俊對醫藥的貢獻：Ramaswamy說，這一代人對醫學的影響將是「更加傾向於將技術納入藥物開發」。他認為，這一代人也將更多地關注醫學的社會目的。

Mary Rodgers，35歲

一名「病毒獵人」：她的研究可以確保無論感染髮生在哪裡，都可以被我們檢測到

雅培（Abbott Laboratories）的資深科學家Mary Rodgers博士通常用一種詼諧的方式來描述她的職責：病毒獵人。在獲得麥迪遜大學（University of Madison）生物化學學士學位後，Rodgers博士在哈佛大學取得了博士學位，她的主要研究對象是肝炎病毒。博士畢業後，Rodgers博士繼續在南加州大學（University of Southern California）進行研究工作，然後返回中西部，就職於Abbott公司。

她的職責是：確保無論感染髮生在哪裡，都可以根據Abbott的病毒資料庫檢測到。對艾滋病毒和肝炎等疾病來說，這是一個很大的突破。診斷測試（由Abbott制定）必須捕獲病毒的所有不同變種，以免患者產生假陰性結果。Rodgers博士的職責是在這一行業內保持領先地位。

40歲以下的青年才俊對醫藥的貢獻：Rodgers博士認為CRISPR編輯基因組學的能力可能對傳染病有重大影響。

Carl Schoellhammer，30歲

提出了一種新的藥物口服方式，從而替代注射藥物

Carl Schoellhammer博士是Suono Bio公司的首席執行官。在麻省理工學院（MIT）攻讀博士學位期間，他的主要研究方向是能否通過超聲波技術（通常用於成像技術）進行給葯。

該技術是這樣實現的：將一台可以發射低頻超聲波的設備與液體溶液中的一部分藥物進行配對。超聲波可以在液體中產生氣泡，這些氣泡爆裂併產生氣流，從而將藥物推入身體中的特定組織。

Schoellhammer博士表示，該方法在將來可以幫助公司實現由DNA或RNA構成的「精細」療法。Suono公司希望在未來一年內，將該技術引入人體試驗。

40歲以下的青年才俊對醫藥的貢獻：Schoellhammer博士認為是加速藥物開發。一部分是因為技術的發展和冗餘方法較少，同時，藥物的加速開發讓新一代人具有「無所畏懼地嘗試新事物的勇氣」。

Armon Sharei，30歲

對細胞進行工程再造，以助於抗擊癌症

SQZ生物技術（發音為「squeeze」）的首席執行官Armon Sharei在伊朗和迪拜長大，畢業於斯坦福大學，之後還獲得麻省理工學院化學工程專業的博士學位。他在攻讀博士學位期間，開發了一個「squeezing」平台。

該平台通過從人體上取出細胞，擠壓使細胞膜裂開，然後目標蛋白質（例如腫瘤細胞表達的一種蛋白質）可以進入細胞。細胞合上後，蛋白質片段會停留在細胞表面。當細胞被放回身體，T細胞就可以在體內追蹤攜帶該蛋白質的細胞。

這個過程可能對治療癌症和免疫疾病有很大的幫助。Sharei博士表示，計劃將該技術應用於治療實體瘤——目前的細胞療法還沒有破解的領域。2015年，SQZ與羅氏合作研發這些療法。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：Sharei博士表示，思考創新的治療方法，例如使用細胞作為一種治療方法，以及不拘一格的思考和解決問題的方式。

Stephanie Tagliatela，29歲；Kartik Ramamoorthi，31歲

希望更快地為病人帶來最前沿的技術，如基因療法和基因調控

Encoded Genomics公司聯合創始人兼首席執行官Kartik Ramamoorthi博士與公司的聯合創始人兼首席科學家Stephanie Tagliatela博士在麻省理工學院大腦和認知科學系攻讀博士時相遇的。Ramamoorthi博士曾就職於Voyager Therapeutics公司，一家研髮針對神經退行性疾病的基因療法公司。在那裡，他開始想創辦一個自己的公司——不僅關注基因療法，同時關注基因調控。

基因調控是使一些細胞表達某些基因而其他細胞不表達的機制。據FDA的信息，到目前為止，美國只有一種被認可的基因療法。希望通過基因治療來控制某些細胞表達基因的方式，這可能能夠治療我們現在很難治療的遺傳性疾病。把想法轉化為帶給患者切實獲益，這個理由很快就說服了Tagliatela離開她的博士工作，而加入他們在西海岸的公司。

到目前為止，Encoded已經從包括基因測序巨頭Illumina，Arch Venture和Venrock在內的投資者那裡募集到了5000萬美元的資金，計劃在2018年提供更多疾病領域的細節。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：Ramamoorthi認為，「40歲以下」的一代將把基因組學領域的所有進步轉化為超越我們傳統所認為的藥片或生物製品。Tagliatela補充說，由於這些基因組學的發展進步，新葯開發可能會發生巨大變化。她說：「對於新葯開發，大數據的開始將是非常振奮人心的，我認為我們這一代將真正地利用大數據來推進新葯開發。」

Masoud Tavazoie，37歲；David Darst，36歲

在紐約市中心建立了一家癌症藥物公司

Rgenix公司的首席執行官兼聯合創始人Masoud Tavazoie博士是哥倫比亞大學的醫學科學家。Rgenix公司首席運營官David Darst博士曾共同創辦了Apellis Pharmaceuticals公司，獲得了哈佛大學工商管理碩士學位，並在風險投資公司OrbiMed工作過。

創辦Rgenix的靈感始於2010年，鑒於現有所批准的藥物對一些癌症患者不具有良好的生存機會。Rgenix希望找到新的靶點——以及對他們有效的藥物——可以更好地對付致命的癌症。該公司最重要的癌症免疫治療藥物正在進行臨床1期試驗，Tavazoie博士表示，他預計將試驗藥物與已批准的稱為檢查點抑製劑的抗癌免疫治療相結合，進行進一步的研究。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：Tavazoie博士表示，在新葯開發方面，人們將更加靈活和開放地應用新技術。Darst博士說，這項貢獻將超越一些最近的癌症領域研發，特別是在免疫療法方面，改變傳統「一刀切」的療法。

Erica Weinstein，30歲

幫助將瘋狂的想法轉化成初創公司開發的實驗藥物

創投公司Flagship Pioneering的合伙人Erica Weinstein博士在美國西奈山伊坎醫學院（Icahn School of Medicine at Mout Sinai）讀免疫學博士時就常問「為什麼不」。她有興趣採取看似「瘋狂」的想法，並將其轉化為可以開發並有一天能夠幫助患者的治療方法。所以，Weinstein在2015年加入Flagship，把這些想法進行實踐。

「這樣的質疑是Flagship的做法，」Weinstein博士說。在那裡，她協助開發了一些初創公司的研發管線，幫助他們從一個概念發展到擁有20到30人的團隊。到目前為止，她已經共同成立了Cygnal Therapeutics公司，該公司正致力於癌症、免疫疾病和再生領域的療法研究。她還成立了另外兩個仍處於隱身模式的公司。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：將改變生命的療法帶入現實並願意思考的激情，「這感覺很奇怪，但我可能要在這條路上走下去。」 Weinstein博士說。

楊璐菡，31歲

研究安全地將豬器官移植到人類，幫助成千上萬正在等候移植的人

eGenesis公司的首席科學家楊璐菡博士在中國出生長大，並學習了心理學和生命科學，之後移居美國，並在哈佛大學獲得博士學位。她在哈佛遇到了基因組學大牛George Church博士，開始了人類基因組研究的工作，特別是使用CRISPR基因編輯技術。

她在實驗室的工作促成了2014年成立的eGenesis公司，一家使用CRISPR基因編輯技術研究將豬器官移植到人身上，這種發展和進步可能會影響全世界數十萬正在等待移植的人。

動物器官要成功移植到人類需克服兩大障礙——一種是被稱為異種移植的過程。在這個過程中，首要克服的是病毒。8月份，eGenesis團隊已經成功完成了37隻已經滅活豬內源性逆轉錄病毒或PERV的仔豬生產。這項工作創造了應用CRISPR技術作出的最複雜的基因編輯記錄。病毒作為豬DNA的一部分，過去一直是豬器官移植的一個問題，因為它可以感染人類。

第二個障礙是免疫學，楊璐菡博士和eGenesis公司仍在努力克服中。由於豬器官是人體的外來部分，所以人的免疫系統可能試圖把它排斥在外，並拒絕該器官發揮功能。這個研究課題已經在20世紀90年代被證明是極具挑戰性的，但是楊璐菡博士希望她建立公司平台的方法能有助於研究人員找到問題的核心。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：從全球化的角度來看待醫學。例如，楊璐菡的背景促使她從事異種移植工作，她說，部分原因是因為歷史上亞洲國家對移植捐贈器官限制重重。

Krishna Yeshwant，39歲

尋找非傳統的醫療健康創業公司

GV的普通合伙人Krishna Yeshwant博士是一名醫學領域的風險投資家，自2009年起就供職於GV。他是哈佛大學的醫學博士和MBA，並擁有計算機科學的學士學位。他還曾供職於Google，從業務拓展工作。

Yeshwant博士和他年輕的GV公司生命科學團隊成員一起投資了Flatiron Health，Oscar，SQZ Therapeutics和Decibel Therapeutics等公司。Yeshwant博士對致力於神經病學、傳染病和醫療器械等領域的「非傳統」型創業公司特別感興趣 。

40歲以下的年青才俊對醫藥的貢獻：了解免疫系統如何影響一切——不僅僅是癌症領域——而是理想地構建「基因組基礎設施」。「我認為我們正處於有人需要創建思科（Cisco）的時代，」他借用科技巨頭思科隱喻醫療健康行業可能會出現的發展和變革。

參考資料：

[1] Meet the 30 biotech leaders under 40 who are searching for breakthrough treatments and shaping the future of medicine

END

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第八屆中國分子診斷技術大會

中國·上海 2017年10月21日~10月22日

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