幹細胞基因療法很美妙，氫氣醫學更現實更可靠

人類疾病治療中，基因治療和幹細胞療法是真正有希望徹底治癒疾病的未來醫療技術。基因治療是修改錯誤的基因，對解決遺傳性疾病是根本的解決策略。幹細胞則是從細胞水平修改組織損傷的徹底方法，例如糖尿病患者如果分泌胰島素的細胞完全壞死，則可以用幹細胞和組織工程技術進行修復。目前基因治療和幹細胞技術都呈現快速發展的趨勢，給人類疾病治療帶來新希望。

但是，幹細胞和基因治療對某些慢性病的治療仍然存在不足，在目前沒有可行方法或這些新技術沒有實現前，如何改善健康減少疾病發生才是更可靠的策略。改變不良生活方式，結合好的環境條件改善和營養補充，是提高健康，延緩衰老，減少疾病發生的理想方法。氫氣醫學作為一種安全簡單的方法，是可以在不影響和干擾其他方法的情況下，給每個人增加的一種更簡單可行的健康保障，非常值得所有追求健康的人擁有的一種理想方法。

美國美國食品和藥物管理局最近給第一個基因療法的批准鋪平了道路，2017年10月12日，一個外部專家小組投票一致認為，該基因療法對一種遺傳性失明治療的價值超過風險，最終決定voretigene neparvovec(Luxturna)預計將在2018年1月12日。

此前voretigene neparvovec已收到FDA突破性療法和孤兒葯資格認證，正在被開發作為由RPE65基因突變引起的遺傳性視網膜疾病（IRD）的潛在治療方案。遺傳性視網膜疾病是一種致盲性罕見遺傳病，由基因RPE65功能喪失引起。RPE65基因突變患者視網膜感光細胞（色素細胞）會逐漸失去功能並壞死，最終導致視覺功能的完全喪失。Luxturna是賓夕法尼亞州Spark Therapeutics公司設計並用來治療那些有兩個稱作RPE65基因缺陷的患者。Luxturna是應用腺相關病毒或非致病感冒病毒為載體，將RPE65序列編碼入病毒載體，再注射到患者視網膜內得以蛋白表達，這樣便有望促進視網膜感光細胞的存活和功能，有效將光信號轉換成電信號，最終患者的眼睛可以恢復視覺感光。

這一療法如果獲得批准，將給美國藥品市場帶來豐厚的利潤，這也是基因治療研究人員等待了幾十年的回報。加州斯坦福大學遺傳學家馬克·凱說，這將是第一次批准基因療法，會開啟基因治療新時代。

31人隨機對照試驗結果發現，患者的視力障礙得當明顯改善。這個療效長達兩年之久。對照組顯示沒有任何改善。這足以說服FDA顧問委員會療法的好處大於風險。這是一個經歷了20年漫長等待的一個結果。

波士頓兒童醫院首席科學官David Williams說，在1990年代早期，基因治療技術紅地發紫，當時每個年輕學者都希望從事這方面的研究。然後是一個參與基因治療臨床試驗年輕病人死亡，讓人們意識到基因療法可以導致免疫失調患者變成白血病。投資者放棄了基因治療，一些學者也遠離這一領域。儘管2012年歐洲監管機構批准了一個基因療法，治療一種可導致嚴重胰腺炎基因缺陷疾病，但是許多人懷疑這種治療的效果。市場藥品許可證將於10月25日到期，公司已經宣布不會更新。

有人甚至認為基因治療屬於偽科學。但一些研究人員堅持在這個領域，努力優化技術提高細胞導入外來基因的效率。臨床試驗開始顯示基因治療的臨床效果，製藥公司也逐漸對開發罕見遺傳疾病治療感興趣，投資者又漸漸地回來了。現在對基因治療載體等的需求非常高，研究人員為了獲得特定試劑甚至需要等待1年半到2年時間。

估計在過去幾年中，基因治療臨床試驗的疾病類型已經有很多，如血友病、鐮狀細胞病和Wiskott-Aldrich綜合症等。10月4日，Williams和他的同事發表腎上腺腦白質營養不良的基因治療試驗結果。17名受試男孩患者在治療2年期間有15名病情沒有繼續惡化。

8月30日，FDA批准了第一個免疫細胞工程對抗癌症的基因療法，但是癌症治療和這種基因療法完全不同，癌症治療並不是針對特定的致病基因突變。而是從患者身體內獲得免疫細胞進行基因工程改造。這就是為什麼稱FDA批准voretigene neparvovec將是一個里程碑。因為這才是真正意義的基因治療。

斯坦福大學兒科血液學學者MatthewPorteus說，人們是如此興奮。但Spark Therapeutics公司也強調，這一代基因療法仍然存在不足。雖然治療似乎改善視力，現在仍不清楚病毒表達正常RPE65基因會繼續多久。馬克·凱說，這不是治癒的概念，同樣大腦退化療法似乎減緩疾病對大腦的影響。但預計不會治療其他部位的癥狀。在基因治療技術道路上，仍然有許多困難等待者科學家去克服。

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