人類胚胎基因編輯新論述在《細胞·幹細胞》雜誌發表

導讀:美國紐約時間10月5日《細胞·幹細胞》雜誌在線發表了中國科學院廣州生物醫藥健康研究院裴端卿研究員與九位國際知名學者聯合署名的論述文章。此後，文章著重闡述了人類胚胎基因編輯對於胚胎髮育等基礎研究的重要推動作用，以及國際學術合作對人類胚胎基因編輯的潛在臨床應用的

央廣網北京10月6日消息（記者黃光輝）美國紐約時間10月5日《細胞·幹細胞》雜誌在線發表了中國科學院廣州生物醫藥健康研究院裴端卿研究員與九位國際知名學者聯合署名的論述文章。文章首先綜述了科學界通過組織人類基因編輯委員會和國際學術峰會為人類基因編輯尤其是可遺傳的胚胎基因編輯提供詳細的指導意見的努力。此後，文章著重闡述了人類胚胎基因編輯對於胚胎髮育等基礎研究的重要推動作用，以及國際學術合作對人類胚胎基因編輯的潛在臨床應用的重要意義。

基因編輯是指對「生物的整套遺傳物質——基因組」進行精確地插入、敲除和改變。隨著技術手段的快速發展，科學家嘗試將基因編輯技術應用於基礎研究以及疾病治療和預防中。其中，在疾病治療和預防方面，基因編輯技術可以應用於恢復成體病變器官的功能以及預防未來後代的遺傳病發生。與其他醫學進步一樣，每一種新技術的應用隨之而來的都有它特定的利益、風險、規則、倫理和社會影響等問題。基因編輯同樣存在類似的重要問題，例如：如何平衡潛在利益與意外傷害風險；如何管理這些技術的應用；如何將社會價值融入臨床和政治考量；以及如何尊重不可避免的民族文化差異，尤其是當這些民族文化差異可以決定人們對是否應該應用以及如何運用這些技術的看法的時候。

被《科學》雜誌評為2015年度科學突破的CRISPR / Cas9系統提供了一種較從前的方法能更準確和靈活地改變DNA的基因編輯技術。隨著這一技術的不斷發展和應用，尤其是CRISPR / Cas9系統在2015年第一次被用來編輯人類胚胎基因組之後，全世界範圍內針對這項技術可能對未來人類產生的影響掀起了激烈的辯論。領域內資深科學家在2015年01月的一次會議中提出並討論關於人類基因編輯的科學、倫理以及監管問題。基於此，由美國國家科學院，美國國家醫學院，中國科學院以及英國皇家學會在2015年12月聯合召開了人類基因編輯的國際峰會。峰會召集了22位各領域的專家組成人類基因編輯委員會共同討論人類基因編輯的科學、倫理以及監管問題。經過多輪的討論和修改，委員會於2017年2月14日發表人類基因編輯的報告書。

在報告書發表幾個月後的2017年10月5日，人類基因編輯委員會的10位專家聯合在Cell Stem Cell上發表關於人類胚胎編輯的新論述。論述在再次重申報告書中的重要點之外提供了關於可遺傳的基因編輯的一些澄清和新想法。

專家認為，隨著近期關於人類胚胎基因編輯的深入，我們對於人類胚胎基因編輯的理解正在加深。而這些理解一方面可能在未來幾年對世界範圍內的人類胚胎基因編輯研究提供新的思路和研究基礎，而在另一方面則可能引起對2017年01月的報告書的補充和修改。但無論如何，這些前沿性研究均可以有力地推動人類胚胎基因編輯的研究並加深公眾對相關研究的理解。

專家同時認為，雖然存在種種限制，人類胚胎基因編輯技術可以有效推動人類胚胎髮育學的研究。當然如果對於人類胚胎研究的限制可以進一步地合理放開，科學界將能夠取得成果將更加巨大。

專家最後認為國際合作可以有效地擺脫人類胚胎基因編輯研究中受到的經費，地域性政策，胚胎資源以及重複性研究的限制，從而更加有效的推動可遺傳型基因編輯的安全性和有效性研究。因此，一個學術聯合會將可以有效的協調此類國際合作。

而專家們希望這樣的學術聯合會可以向著四個方向努力：完成包含調控網路的人類胚胎髮育的細胞譜系圖；繪製從受精卵到原腸胚的人類胚胎單細胞解剖圖；完善胚胎髮育中遺傳缺陷的資料庫；建立服務於人類胚胎研究的共享工具和資源平台。

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