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我國科學家再次領先世界-人類胚胎化學手術有望遺傳病

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日前,中國的研究人員表示,他們為人類胚胎實施了世界上首例"化學手術"(chemical surgery),成功剔除了遺傳疾病。

廣州中山大學的科研醫學小組使用一種被稱作鹼基編輯(base editing)的技術,糾正了組成人類基因30億個密碼排列中的一個單一錯誤。

他們用這種方法對胚胎的基因進行改變處理,排除了可以導致β-地中海貧血疾病的錯誤。但該胚胎並沒有被植入人體,它只供試驗室使用。

β-地中海貧血是一種可能威脅生命的血液病。

科研小組表示,這項技術將來可以用於治療一系列的遺傳性疾病。

鹼基編輯技術是通過改變組成人體最基本框架的脫氧核糖核酸(即DNA的四大基本元素:腺嘌呤、胞嘧啶、鳥嘌呤、胸腺嘧啶)來實現。

人們通常用他們的首字母縮寫A C G T來表示。

DNA中的這四大鹼基含有組成我們人體需要的所有指令,以及人體機能如何運轉。

而導致β-地中海貧血疾病的原因是其中之一的基因密碼發生了變化,通常稱為點突變。

中國的科學家通過鹼基編輯技術糾正了這一錯誤,從而可以避免這種疾病的產生。

參與該小組的科研人員對BBC表示,他們是世界上首個利用該技術證明矯正胚胎基因缺陷是可行的研究團隊。

這一研究也開啟了為患者治療的新領域,同時可以阻止新生兒β-地中海貧血症以及其他的遺傳疾病。

中國科學家再一次走站在了世界的前端!

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