國內首個CAR-T療法臨床試驗申請獲受理
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今日頭條
百創匯醫創微訊
2017.12.12
【行業·政策】
2017年醫藥大政策盤點
近日，有關機構對國家級文件進行了統計，據統計2017年僅國家級發布文件就已超300餘份，政策涵蓋了醫藥、醫療、醫保以及流通四個大領域下幾乎所有的細分方向。例如藥品優先審評審批、仿製葯一致性評價、限制輔助用藥、醫藥分開、醫保支付方式改革以及兩票制等均是備受外界關注的細分領域重點政策。
FDA 基因治療指南將關注具體疾病
美國 FDA 局長 Scott Gottlieb12 月 7 日在美國參議院衛生、教育、勞工和養老金委員會舉行的有關 FDA《21 世紀醫藥法案》實施的聽證會上表示，FDA 將在制定基因治療文件時發布一套針對具體疾病的指南，首個基因治療指南將重點關注血友病。Gottlieb 還指出，麻省理工學院（MIT）的評估估計，基於目前 932 個研發候選藥物的管線，到 2022 年底，FDA 可能批准大約 40 個基因療法。
自然指數顯示
企業與學術或政府科研機構合作增加
根據近日出版的《自然》增刊「2017自然指數—企業科研」報道數據顯示，過去5年，該指數所追蹤的企業與學術或政府科研機構之間的合作數量增加了1倍以上，由2012年的12672次増至2016年的25962次。同期，自然指數所追蹤的企業論文有近90%都有來自學術或政府科研機構的合著者。在指數所追蹤的全球企業科研成果中，美國企業貢獻了近二分之一（49.25%），日本位居第二位（10.65%），其後為英國（6.07%）、中國（5.03%）和德國（4.99%）。
【前沿醫訊】
國內首個按藥物申報的CAR-T療法
臨床試驗申請獲受理
12月11日，南京傳奇生物科技有限公司LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸製劑已按「治療用生物製品1類新葯」遞交臨床試驗申請，受理號為CXSL1700201。據悉，這是國內首個按藥物申報臨床試驗的CAR-T療法。
上海生科院揭示人類自閉症
發生新機制及潛在治療靶點
近日，中國科學院上海生命科學研究院生物化學與細胞生物學研究所胡榮貴研究組的最新研究闡明了泛素連接酶UBE3A過度激活抑制視黃酸(維甲酸)合成從而引起自閉症譜系障礙疾病(ASD)發生的分子機制，並發現潛在的治療靶點。該成果在線發表在Cell Research上。該研究為預防和治療人類自閉症帶來了新思路。
羅氏血液淋巴瘤葯II期臨床數據積極
羅氏宣布其實驗性血液藥物polatuzumab vedotin在一項針對瀰漫性大B細胞淋巴瘤侵襲性病例的II期臨床研究中取得良好成果。試驗結果顯示，該葯與苯達莫司汀和Rituxan（BR）聯合應用能實現40％的完全緩解率。而對照組僅為15％。此外，三種藥物聯用的中位生存期為11.8個月，而對照組僅為4.7個月。
人工卵巢有望解決更年期問題
科學家們正在積極探索能否通過移植實驗室中合成的人造卵巢來阻止女性更年期癥狀的出現。威克森林浸會醫學研究中心的研究員們應用了組織工程學技術構建了能夠為機體提供包括雌激素和孕激素等雌性激素的大鼠人工卵巢，這項研究為千萬中年女性提供了除使用人工合成激素外的另一種治療選擇。研究成果發表於12 月 5 日的《自然·通訊》雜誌。
科學家3D列印出超逼真器官
可模擬器官的機械特性
明尼蘇達大學科學與工程學院機械工程副教授Michael McAlpine團隊，使用3D列印技術開發出了超級逼真的人造器官模型。該3D器官結構不但模擬了真實器官的外表，還模擬了器官的機械特性，它可以根據需求包含柔軟的感測器並實時反饋信息，甚至可以加入患者特有的炎症或腫瘤，使得醫生們可以更直觀地觀察到干預措施的效果並進行準備。隨著技術的發展，未來它還有望用於製造具有功能的仿生器官。
研究人員發現6個治療花生過敏的關鍵驅動基因
西奈山醫學院遺傳學及基因組科學Supinda Bunyavanich教授和其同事識別出6個治療花生過敏的關鍵驅動基因：LTB4R、PADI4、IL1R2、PPP1R3D、KLHL2和ECHDC3。該研究結果發表在《Nature Communications》雜誌上。這項研究的意義在於，這些基因和生物過程有助於我們對花生過敏機制的理解，並有可能為花生過敏反應新的治療策略提供信息。
科學家發現癌細胞轉移的新機制
加利福尼亞大學聖地亞哥分校的生物工程師和生物信息學家們發現了腫瘤周圍環境的變化是如何引發癌細胞轉移行為的。簡單來說，研究人員發現當腫瘤細胞處於受限制的擁擠環境中時，會開啟一組特定的基因（CINP），導致形成類似於血管的結構。這樣的一個通道，不僅便於血液流動到腫瘤以提供營養，更關鍵的是為癌細胞傳播到遠方提供了的機會。相關研究成果發表在《自然通訊》中。
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