中國超5億人有自己的家庭醫生，你拖後腿了嗎AI語音版
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今日頭條
百創匯醫創微訊
2017.12.21
【行業·政策】
數據顯示：中國超過5億人有自己的家庭醫生
據新華網報道，近日舉行的2017中國家庭醫生論壇披露，截至今年11月底，全國95%以上的城市開展家庭醫生簽約服務工作，超過5億人有了自己的家庭醫生，人群覆蓋率超過35%，重點人群覆蓋率超過65%。然而這項數據卻引起網友廣泛爭議，很多社區醫院到各個社區建檔，僅僅在樓道里貼一個分管家庭醫生聯繫方式，即視為覆蓋。這使得普及率看似很高，實際使用率卻較低。
我國為臨床急需藥品有條件批准上市
提供3條快速通道
12月20日，國家食葯監總局辦公廳公開徵求臨床急需藥品有條件批准上市的技術指南（徵求意見稿）意見，時間截止2018年1月14日。根據意見稿，對用於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的創新葯可視為臨床急需藥品，基於以下情況可有條件批准上市：（一）應用替代終點指標或中間臨床終點指標的臨床研究結果可以預測該產品很可能具有療效和臨床獲益者。（二）根據早期或中期臨床試驗數據，可合理預測或判斷其臨床獲益且較現有治療手段具有明顯優勢者。（三）境外已批准上市的罕見病治療藥品。
【前沿醫訊】
里程碑！首個「靶向突變」的基因療法獲批上市
12月19日，FDA官網最新宣布，批准基因療法Luxturna上市，用於治療一種遺傳性視網膜病變。Luxturna由Spark Therapeutics公司研發，用於治療由RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜病變。該製劑是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的「直接給葯型」基因療法，填補了這一疾病的治療空白，同時它還驗證了基因療法應用於非癌症疾病的可行性。華爾街分析師預計，該基因療法將獲得一百萬美元的定價。
《自然》年度人物運用基因編輯
有望治療遺傳性耳聾
12月20號，華人科學家Xue Gao、Yong Tao以及其他共同作者在David Liu教授和麻省總醫院Zheng-Yi Chen教授的指導下，在Nature發表了一篇關於利用基因編輯，可以延緩小鼠聽力失聰的文章。文章報導了利用Cas9 蛋白和sgRNA, 在貝多芬老鼠模型里，特異性的敲除僅有一個鹼基突變的變異基因Tmc1 Bth，而保留wild type Tmc1基因，達到延緩老鼠聽力失聰的效果。值得注意的是，文章中使用一次性的基因敲除策略，用脂質體介導Cas9蛋白和sgRNA，不可以複製，能降低基因編輯的脫靶性。
Tessa Therapeutics完成由淡馬錫領投的
8千萬美元融資
Tessa Therapeutics近日宣布完成總值8千萬美元的融資。此輪融資由總部設在新加坡的淡馬錫集團領投，跟投機構包括新加坡經濟發展局投資公司(EDBI)、Karst Peak Capital、Heliconia、Heritas及其他投資者。Tessa Therapeutics是一家處於臨床試驗階段，專攻實體瘤T細胞免疫療法的國際生物製藥公司。公司的核心病毒特異性T細胞(VST)平台在實體瘤治療中已經取得顯著成效。
輝瑞回購100億美元公司股票
輝瑞於12月18日宣布回購100億美元的本公司股票，並提高下一季度的股息分紅。原因是，特朗普政府的減稅計劃將於2018年正式生效，這其中包括大企業所得稅率從35%大幅下調到21%等。據悉，過去的一年中，公司採取了削減成本和推出新葯的措施，以彌補2011年在美國市場上失去降低膽固醇藥物立普妥(Lipitor)專利權所帶來的損失。與此同時，輝瑞還剝離了非醫藥資產，並利用剝離交易所得收入回購股票 ，以便尋求獲得股東的支持。
首款RNAi療法遞交FDA新葯申請
Alnylam Pharmaceuticals近日宣布，已經向美國FDA提交了其產品patisiran的新葯申請（NDA）。Alnylam已申請對此次提交的新葯申請進行優先審評，如果獲得批准，審評期可能縮短至六個月。Patisiran是一種靶向甲狀腺素運載蛋白的在研RNAi療法，用於治療患有遺傳性甲狀腺素運載蛋白澱粉樣變的成年患者。據悉，目前還沒有任何獲批療法，來治療這種致命性疾病。
肝臟缺血再灌注領域治療覓得新突破口
肝臟缺血再灌注損傷是肝臟切除和肝移植手術不可避免的併發症。武漢大學人民醫院李紅良團隊最新研究發現：缺血階段的脂質代謝紊亂是肝臟缺血再灌注損傷過程中的早期決定性觸發因素，會直接導致肝臟移植術後出現器官衰竭和急慢性組織排異現象。這為近60年來世界肝臟缺血再灌注領域的治療困境找到新突破口。根據該研究成果研發臨床藥物，有望大幅提升肝臟移植手術的應用和救治效果。該成果已於近日在線發表在國際期刊《自然·醫學》上。
一英國女士能「嗅出」帕金森病
或帶來顛覆性診斷方法
據BBC報道，英國一位名為Joy Milne的女士擁有「嗅出」帕金森病的特殊能力，她的丈夫患病十年並因此病去世。在英國愛丁堡大學的Tilo Kunath博士與曼徹斯特大學化學分析專家Perdita Barran教授的合作下，他們最終分離出Milne女士所聞到的患者皮膚上聚集的10種與眾不同的分子。Kunath博士等希望，藉助Milne女士的「超能力」，未來能夠開發出一種幫助帕金森病診斷與治療的新方法。
《Science》：
首個大規模人腦基因活動圖譜新鮮出爐
來自加州大學聖地亞哥分校、哈佛醫學院和Sanford Burnham Prebys研究中心的研究人員通過分析成年人腦細胞的單個細胞核，明確了35種不同的神經元和神經膠質細胞，並且發現了這些細胞中哪些亞型更易受到不同腦部疾病常見危險因素的影響。該研究共同資深作者張鵾表示，研究人員開發出新的單細胞測序方法，可以在未來幫助藥物開發人員選擇更好的靶點。
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