劃重點！生物醫藥行業12月熱點一覽

生物醫藥行業

熱點放送

12

月

技術前沿

Adv Materials：科學家成功開發出

具有醫學用途的生物活性蛛絲結構

由於具有較好的強度和彈性，研究人員希望利用蛛絲來作為進行組織修復的支架、運輸藥物、感知生物標誌物或者抗菌塗層等。但尋找一種滿意的方法來合成模擬蛛絲的蛋白似乎對於科學家們而言非常難以捉摸。近日，一項刊登在Advanced Materials上的研究報告中，來自斯德哥爾摩的研究人員利用一種最新開發出的新型生物化學技術，即利用微型圖象表面來濃縮蛋白，形成有機納米線或塗料結構，成功製造出了具有生物活性的蛛絲結構。

Science子刊：新的尿液測試方法

可在12小時內診斷結核病

在一項新的研究中，來自美國、澳大利亞、秘魯、英國和義大利的研究人員開發出一種新的結核病尿液測試方法。這種新的測試方法檢測在結核分枝桿菌外殼中發現的脂肪阿拉伯甘露聚糖，它的準確性比之前的尿液測試方法高出1000倍，相比於數天才能夠給出檢測結果的皮膚測試法和細菌培養法，它僅需12小時就給出檢測結果。美國喬治梅森大學的Alessandra Luchini表示，人們有可能在三年內使用這種新的測試方法。

NEJM：基因療法啟用「超強版」凝血因子

有望「一次性」治療血友病

來自Spark Therapeutics公司和輝瑞（Pfizer）的研究團隊經過技術攻關和創新，首次向世界證實了基因療法治療血友病的可行性。他們開發的SPK-9001產品旨在治療B型血友病（缺乏凝血因子IX），在最新的臨床1/2期試驗中成功治療了10名B型血友病患者。不同於以往的基因療法嘗試，Spark Therapeutics選用了一種超強版本的凝血因子IX-Padua（FIX-Padua），而且通過降低病毒注射劑量，減輕了免疫反應。PK-9001基因療法有望解決B型血友病患者對於定期注射凝血因子的依賴性。

Stem Cell Res Ther：

研究人員開發新型人誘導多能幹細胞技術

近日，來自中山大學的研究人員首次使用低風險因子（包括Oct4、 Glis1、Klf4、Sox2、L-Myc和miR-302）產生尿液來源的人誘導多能幹細胞，從而建立了新的體細胞非整合誘導重編程系統。與傳統的誘導重編程系統比較，新型誘導系統不僅剔除了高風險因子，而且不需要引入mRNA、蛋白質等成本昂貴的重編程方法，且染色體變異更少、安全性更高，適合大規模iPSCs建庫所用，為iPSCs的臨床應用與技術、成本之間的矛盾提供了解決方案。

趙選賀、盧冠達團隊3D列印出響應型材料

或用於可穿戴感測器

麻省理工學院（MIT）機械工程系的教授趙選賀與生物工程系和電子工程及計算機科學系的助理教授盧冠達帶領的合作團隊，利用活細胞作為3D列印墨水，製備出響應型材料。該研究團隊利用一種比哺乳動物細胞強壯的細胞類型，結合含有普朗尼克酸的水凝膠為細胞存活提供水相環境。用這種新配方列印出的結構小至 30 微米，大到幾厘米，且能對菌細胞之間的交互作用及化學刺激產生感應。這項技術可用於製備可穿戴感測器及交互顯示器中的「活性」材料。該成果發表在《先進材料》期刊上。

「無痛皮膚貼片」

有望為2型糖尿病提供長期安全及個性化治療

每周一次智能貼片，有望取締繁瑣的血糖監控以及促胰島素藥物服用過程。近日，美國國立衛生研究院國家生物醫學成像和生物工程研究所（NIBIB）的高級研究員Xiaoyuan Chen、中山大學腫瘤防治中心符立梧教授帶領團隊研發出了一種「無痛皮膚貼片」，能夠長期、安全地釋放腸促胰島素類藥物，調控機體內的血糖平衡。無痛皮膚貼片由微針組成，微針中填充有藻酸鹽以及包裹有藥物的礦物質顆粒。礦物質顆粒里包含兩種藥物——Exendin-4（Ex4）和葡萄糖氧化酶（GOx）。目前這種「無痛皮膚貼片」已在小鼠模型上驗證了其可行性。

阿爾茲海默症或可實現血清檢測

國家納米科學中心的楊延蓮和胡志遠研究員課題組利用擬抗體類肽納米片層構建無標記感測器，實現了阿爾茲海默氏症（AD）的血清檢測，為該領域實現無創檢測開拓了新的思路。該擬抗體類肽納米片層對血清標誌物β澱粉樣多肽1-42（Aβ42）具有高親和力，能有效鑒別患者和正常人血清，並且對患者血清的檢測具有高靈敏度。這一成果近期發表在Advanced Materials 上，文章的第一作者是國家納米科學中心的朱凌助理研究員和趙子健博士。

北大7位學者歷時7年刷新DNA測序精度

日前，北京大學黃岩誼教授帶領的團隊在《自然—生物技術》期刊上在線發表《基於信息理論來修正錯誤的高準確度熒光產生DNA測序方法》，這標誌著我國學者已成功刷新DNA信息解讀的精確程度，從根本上提高了測序方法本身的精度，打破了國外在基因測序領域的技術壟斷。該技術有望為今後的嬰兒基因突變檢測、循環腫瘤DNA等測序臨床醫學應用的進一步發展提供更好的工具。

葯械審批

里程碑！首個「靶向突變」的基因療法獲批上市

12月19日，FDA官網宣布，批准基因療法Luxturna上市，用於治療一種遺傳性視網膜病變。Luxturna由Spark Therapeutics公司研發，用於治療由RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜病變。該製劑是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的「直接給葯型」基因療法，填補了這一疾病的治療空白，同時它還驗證了基因療法應用於非癌症疾病的可行性。華爾街分析師預計，該基因療法將獲得一百萬美元的定價。

「人造腎」進入審批程序

比血液透析更便宜

2009年，由洛杉磯西奈醫療中心和加州大學洛杉磯分校醫學院組成的聯合研究團隊推出一款可穿戴人工腎(WAK)的原型機。2014年底，這款醫療產品獲得美國FDA批准，進入臨床試驗階段。據美國有線電視新聞網報道，美國食品藥品管理局（FDA）近期宣布將加快對小型可穿戴「人造腎」的審批。研究機構表示，若有持續穩定的研究資金，腎衰竭患者有望在2年內穿上這種人造腎。

首個國產PD-1單抗上市申請獲CDE受理

系與禮來合作的重要產品

信達生物提交的信迪單抗注射液的上市申請獲得CDE承辦受理，該藥用於治療霍奇金淋巴瘤，臨床試驗涉及多個癌症領域。該葯是首個提交上市申請的國產PD-1單克隆抗體注射液，其通過阻斷體內PD-1與配體PD-L1之間的結合，使T細胞發揮正常作用，進而利用自身免疫將腫瘤細胞消滅。信迪單抗也是繼百時美施貴寶公司Opdivo之後第2個在中國提交上市申請的PD-1/PD-L1類藥物。

國內首個按藥物申報的CAR-T療法

臨床試驗申請獲受理

12月11日，南京傳奇生物科技有限公司LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸製劑已按「治療用生物製品1類新葯」遞交臨床試驗申請，受理號為CXSL1700201。據悉，這是國內首個按藥物申報臨床試驗的CAR-T療法。此外，本月21日，製藥巨頭Janssen宣布與傳奇生物達成全球合作與授權協議，雙方將開發、製造和商業化後者的CAR-T藥物候選產品LCAR-B38M。Janssen將支付3.5億美元的預付款。

產業動態

上海試點「醫療器械註冊人制度」

加快臨床急需醫療器械上市

12月7日，上海市食品藥品監督管理局發布了關於實施《中國（上海）自由貿易試驗區內醫療器械註冊人制度試點工作實施方案》的通知。上海從12月7日起正式實施「醫療器械註冊人制度」，並在自貿區先行試點。醫療器械註冊人制度，是指符合條件的醫療器械註冊申請人可以單獨申請醫療器械註冊證，然後委託給有資質和生產能力的生產企業生產，從而實現醫療器械產品註冊和生產許可的「解綁」。醫療器械註冊人制度是現行醫療器械法規背景下的上市許可持有人制度。此舉將激發產業創新發展活力，促進上海醫療器械先進位造集群的形成，加快臨床急需醫療器械上市。

FDA發布世界首份

關於3D列印醫療產品的技術指南

為跟上不斷發展的3 D列印技術，鼓勵和支持這一領域的創新，日前，FDA為生產商提供了一個全面的政策框架。指南大致分為兩個主題：涉及設計和製造注意事項，即產品技術上的考慮，設備設計應滿足設備質量體系（QS）的要求；以及設備測試的注意事項，這部分包括產品上市前應提交信息，包括上市前通知（510（k））申請，上市前批准（PMA）申請，人道主義器械豁免（HDE）申請，De Novo請求和積層製造裝置的器械臨床研究豁免（IDE）申請。

「中國最強醫療投資團」誕生

大手筆收購百勝醫療

馬雲創立的雲峰基金聯合萬東、天億、魚躍、上海自貿區基金、康達等5家醫療企業和機構，組成「中國最強醫療投資團」，擬以2.48億歐元（約合19.37億人民幣）收購義大利頂級醫療設備廠商百盛醫療集團，此次交易預計將於2018年上半年完成交割。百勝醫療集團，是國際知名的高端醫療設備跨國企業，成立於1983年，集團核心產品包括超聲醫學成像解決方案和專用核磁共振成像系統。

屠呦呦團隊開發的雙氫青蒿素片

治療系統性紅斑狼瘡進入Ⅱ期臨床

近日，昆葯集團的系統性紅斑狼瘡藥物雙氫青蒿素片獲得中國醫學科學院北京協和醫院《藥物臨床試驗倫理委員會快速審查批件》，進入Ⅱ期臨床。該新葯研發項目是公司於2016年8月以里程碑付款的合作形式，以7,000萬元的總價向中國中醫科學院中藥研究所購買的由諾貝爾獎獲得者屠呦呦教授團隊開發的雙氫青蒿素片新適應症-紅斑狼瘡研發項目。

港交所允許：未有收入企業只接納生物科技公司申請上市

2017年12月15日，港交所旗下聯交所公布，決定落實計劃拓寬現行的上市制度，於主板規則新增兩個章節。1）容許尚未有盈利/ 未有收入的生物科技發行人；2）不同投票權架構的新興及創新產業發行人，在作出額外披露及制定保障措施後在主板上市。未有收入公司，若根據主板規則新增的生物科技公司適用章節申請上市，預期最低市值須達15億元。建議讓市值達100億元的企業，能以同股不同權方式在香港上市；否則須通過於上市前完整財政年度錄得10億元收入的較高收入測試。

臨床試驗申請默許制：受理60日內未收到否定

或質疑意見，申請人可開展試驗

12月14日，國家食品藥品監督管理總局公開徵求《關於調整藥物臨床試驗審評審批的公告（徵求意見稿）》意見，意見稿提出申請人在提出臨床試驗申請之前，可以向葯審中心提出溝通交流會議申請，符合申報要求的自受理之日起60日內，未收到葯審中心否定或質疑意見的，申請人可以按照提交的方案開展臨床試驗。對已獲准開展臨床試驗的，在完成Ⅰ期、Ⅱ期臨床試驗後、開展Ⅲ期臨床試驗之前，申請人應向葯審中心提出溝通交流會議申請。

CFDA發布《細胞治療產品研究與評價技術

指導原則（試行）》

12月22日，CFDA正式發布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，指導原則主要適用於按照藥品進行研發與註冊申報的人體來源的活細胞產品。該指導原則對適用範圍；需要進行體外基因修飾/改造的細胞治療產品，使用的基因修飾/改造物質材料的質量要求；細胞治療產品的非臨床研究評價的總體策略；細胞治療產品如何進行臨床研究分期設計以及細胞治療產品的安全性研究的特殊考慮等內容作出了解釋。

總局發布鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見

7類藥品優先

12月28日，食品藥品監管總局發布了《關於鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》，對優先審評審批的範圍、程序和要求給出了明確說明。此外，通知在優先審評審批的範圍部分明確提出，防治下列7類疾病且具有明顯臨床優勢的藥品註冊申請優先：1.艾滋病；2.肺結核；3.病毒性肝炎；4.罕見病；5.惡性腫瘤；6.兒童用藥品；7.老年人特有和多發的疾病。

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