2017年五大「新思路」，搞生物的快學起來

福布斯網站生物技術產業記者Luke Timmerman每天都會見聞各種類型的故事。如企業間合作夥伴關係的建立（製藥企業需要小企業的新產品，小企業需要大葯企的資金）、臨床試驗結果的公布、企業和投資者的相互監管約束。

以下是Luke Timmerman根據觀察，展望2017年生物產業值得期待的五大「Big Idea」趨勢。

1）治療老年痴呆症（阿爾茨海默病）的新思路

雖然阿爾茨海默病只是人類眾多疾病的冰山一角，但隨著嬰兒潮一代的長大，它將成為國民醫療中的重要負擔。分析預測，到2040年，全球1/4的醫療花費將用於治療阿爾茨海默病。

然而，製藥業目前還沒有找到治療阿爾茨海默病的有效方法。數以十億計美元的資金被用於開發靶向藥物，用以清除β澱粉樣蛋白斑塊的堆積，後者會隨著年齡增長而模糊記憶和認知。

幸運的是，我們看到一些可替代的科學方法湧現出來，如位於馬塞諸塞州劍橋區的Yumanity Therapeutics籌集了4500萬美元，用於創造阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病新葯開發模式；位於舊金山地區的Annexon Biosciences籌集了4400萬美元，通過清除功能神經元需要的突觸阻止免疫系統對抗阿爾茨海默病。

儘管前期有不少阿爾茨海的藥物研發失敗了，但由於老年痴呆症患者的迫切需要以及巨大的市場誘惑，禮來抗澱粉樣β蛋白單抗solanezumab死而復活，藥廠在治療老年痴呆症的策略方面，也開啟了把雞蛋放到多個籃子里的策略。

2）讓科學觀察像看電影一樣生動

目前，許多的藥物發現仍然是基於分子靶標的靜態圖像，化學家希望製造出靶向特定目標的化合物。然而，這些靶標在現實生活中是流動的，它們的形狀變化使得化合物很難與其結合。假如不再是基於分子靶標的靜態圖像，而是可以看到一系列類似「電影」的照片，將會更清晰地知道蛋白靶標在不同的位置是如何摺疊的。

通過這種方式，你將更深入地了解一種藥物如何更好地結合特定靶標。目前，位於波士頓地區的兩家企業Relay Therapeutics和Morphic Therapeutic都募集了超過5000萬美元的資金，研究根據分子作用的基本原則如何更有效地尋找能與蛋白結合腔結合的配體，從而發現新型藥物。

這是一個很大膽的想法，像輝瑞、葛蘭素史克、艾伯維以及三石風投等大機構都在密切關注。

3）解決問題，而不僅僅是推銷藥物

世人討厭藥物公司的原因之一不僅僅是因為「葯價高」，而是製藥公司通過銷售產品使自己變得富有卻並沒有解決大多數人的健康問題。

以吸煙為例，醫生可以開出戒煙處方產品——輝瑞公司的酒石酸伐尼克蘭（Chantix）或葛蘭素史克公司的鹽酸安非他酮（Zyban）。並通過臨床試驗告訴您，到目前為止對於大多數吸煙者只有這種解決辦法。

事實上，研究人員和醫療保險公司都知道，這是大公司推銷他們產品的一種策略：讓人覺得一個集成的組合藥物治療比幫助人們戒煙的行為治療更有效。

位於舊金山灣地區的初創公司Chrono Therapeutics希望顛覆這一傳統認知，希望開啟藥物療法、數字感測器和人力培訓三位一體的綜合療法，旨在幫助患者戒煙，而不僅僅是為了給他們開出更多的藥方。

4）重視藥物對我們（體內微生物）的作用

在過去幾年裡，微生物學將生物科學帶入了頭腦風暴時代，這很大程度上需要歸功於DNA測序工具的應用。它們正在越來越生動地幫助我們了解人類如何與腸子以及皮膚中數萬億的細菌共存。

當我們這些病菌相處融洽時，我們通常會被人們認為是健康的。當由於某種錯誤或缺陷出現失衡時，我們的免疫系統會失控並攻擊健康組織，引起自身免疫性疾病。

一些研究表明：腸道菌群成分影響我們的情緒，開闢了治療抑鬱症和其他中樞神經系統疾病及精神疾病的新思路。

生物技術公司和製藥公司究竟是如何與體內微生物鬥爭並在此基礎上創造出新型藥物，是一個懸而未決的問題。

位於馬塞諸塞州劍橋區的Seres Therapeutics公司是微生物領域的先行者，今年已開啟了一種基於腸道微生物的艱難梭菌感染療法了。此外，Axial Biotherapeutics公司也在研究利用「腦腸軸」（the gut-brain axis）治療自閉症及帕金森疾病的方法。

5）學術界和工業界的權力轉移

平時我們看到的各大政府基金贊助生物醫藥研究，事實上花的都是我們納稅人的錢。當某個重大成果被發現時，大學（研究機構）或許能獲得一些專利，而企業則需要獲得發明者的授權以推動專利的進一步應用發展。

傳統上，這些原始的發現需要大量的投資和勞動才能成為一個實用的產品，如一瓶藥丸。基於此，企業往往從大學獲得知識產權。一般而言大學貢獻了10碼的功力，產業界則需要耗費90碼的能量。

不過隨著高校在設計處理方面越來越嫻熟及對產業（如生物藥物、基因治療、病毒載體製造）的認知越來越深刻，很多大學具備產學研轉化能力。這使得學術界越來越能夠與產業界進行激烈的討價還價，權力也逐漸向學術界轉移。

如2016年3月，哈佛大學從默克公司拿到了2000萬美元的預付款，用於開發適合急性髓性白血病治療的小分子藥物。此外免疫療法公司Juno和Spark也將向他們所用技術的基礎科研發明者支付一大筆費用。

總而言之，在未來的一年中，學術界將繼續走向更有利的交易，甚至會讓工業界咬牙切齒。

參考資料：

Five Big Idea Biotech Trends To Watch In 2017

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