藍帶報告提出癌症「登月計劃」十個目標
拜登副總統在杜克大學醫學院與研究人員一起討論癌症登月計劃
美國副總統喬?拜登(Joe Biden)在旨在戰勝癌症的「登月計劃」中提出投資重點應集中於一些數據共享的大型合作項目。一個諮詢小組於2016年9月7日早上發布的報告草案中也將前景看好的免疫療法治療癌症列入了所建議的十個目標中。該報告草案當日在美國國家癌症研究所(NCI)顧問委員會會議上以一票棄權通過,並準備遞交給NCI和登月計劃聯邦特別小組。如今,國會所要做的就是為癌症登月計劃準備研究經費。
「這些建議是如此地令人興奮,我們非常希望國會對癌症登月計劃進行論證和提供研究資金。」美國癌症研究協會(AACR)科學政策和政府事務常務理事喬恩?雷茨拉夫(Jon Retzlaff)說道。AACR是支持該報告的癌症研究機構和患者組織機構。
2015年,拜登在他的兒子博(Beau)死於腦癌之後,首次提出了治癒癌症的登月計劃,並許諾將在今後五年時間裡取得相當於十年的研究進展。為了給這項計劃提供指導性幫助,NCI全國癌症諮詢委員會(NCAB)由28名成員組成的藍帶委員會諮詢了150多名專家後,對研究者和公眾提出的1 600條建議進行了討論評估。
藍帶小組為副總統拜登的抗癌計劃提出十個建議目標,包括從腫瘤生物學到病人護理研究,從建立腫瘤資料庫到免疫療法試驗等(見表1),這些建議並無出乎意料的特別之處。「這是因為通過在現有的研究領域內尋找發展機遇,可以加快研究速度,並可在短期內出成果,」藍帶小組聯合主席、麻省理工學院癌症生物學家泰勒?傑克斯(Tyler Jacks)說道,「但項目的組織方式、資源的利用和協調方式都將會是全新的。」
更好地理解腫瘤是治癒癌症的推動力之一,例如,癌細胞和遺傳基因構成如何導致病人對藥物產生某些反應,腫瘤細胞的耐藥性又是如何演變的,等等。一些研究人員已在對各種資料庫中的這類信息進行彙編。藍帶小組建議創建一個「數據生態系統」,將所有的數據匯聚在這個數據生態系統中。「我們希望NCI能在所有這些資料庫中起某種協調作用,以讓我們大家都能享受到可獲取大量數據的益處,目前這些數據都處於零散的狀態。」藍帶小組聯合主席、NCI在馬里蘭州貝塞斯達的代理副主任黛娜?辛格(Dinah Singer)說道。
另一個目標是建立一個新的患者網路,癌症患者可通過這個網路提交他們的腫瘤基因進行檢測,並與研究人員一起分享檢測結果和臨床成果。參與者也可將自己的信息在資料庫中「預先登記註冊」,表明他們有興趣參加臨床試驗。目前的情況是,願意參加試驗的患者往往都是在一些大型癌症中心接受治療的病人,所有患者中只有5%願意參加試驗。
「為讓所有人都能夠有機會分享腫瘤分析數據資料信息,聯邦醫療保險計劃將對參加這類測試的保險賠償條款做進一步修改。」辛格說道。藍帶小組通過了這項建議,並將其與其他一些相關政策事項提交給拜登的登月計劃特別小組。
表1.癌症登月計劃的十個目標
項目
項目描述
患者網路
對腫瘤病人的數據資料進行彙編,對病人進行登記註冊,為臨床試驗做好準備工作。
免疫療法臨床試驗網路
對於針對成人癌症和兒童癌症的免疫療法進行測試。
耐藥性研究
發現導致癌細胞逃避以前有效治療方法的機制。
癌症研究數據共享系統
連接共享大型數據集,促成改善病人恢復結果的新發現。
在兒童癌症研究中融合癌基因蛋白
對染色體易位產生異常蛋白質導致的許多兒童癌症進行研究。
癥狀管理研究
為病人癥狀常規監測和管理提供技術支持與指南。
以證據為基礎的預防
研究快速推廣驗證癌症治療策略的途徑,包括癌症篩選和降低癌症風險等。
切片分析
對成千上萬接受標準治療的患者進行活組織檢查結果分析,以了解哪些腫瘤特性與預測結果相符。
人類腫瘤圖譜
編製所有類型癌症在腫瘤微環境中遺傳病變、免疫細胞和其他因素之間交互作用的目錄。
技術
開發加速腫瘤測試和腫瘤特性描述的新工具和新途徑。
藍帶小組還希望建立一個全新的人類腫瘤資料庫,不僅要調查引發癌症的基因突變,還要調查包括腫瘤周圍免疫細胞以及幫助維持腫瘤細胞增殖和蔓延擴散的其他細胞在內的整個三維複合體,它類似於NCI資助建立的一個較早的資料庫「腫瘤癌症基因組圖譜」,傑克斯稱。
癌症登月計劃應該考慮對成人和兒童癌症患者免疫療法進行測試的臨床試驗網路提供資助,免疫療法可充分利用人體自身免疫系統來對抗腫瘤。辛格說:「為此,NCI將就加州大學舊金山分校的傑弗瑞?布魯斯通(Jeffrey Bluestone)領導的癌症免疫療法項目,與帕克研究所展開合作研究。」布魯斯通也是藍帶小組成員之一。這是藍帶小組設想的多個公私合作研究項目之一。「我們可以看到,NCI在協調這些活動中發揮了重要作用,但NCI無力承擔所有這些活動的研究經費。」辛格說。
作為新的預防措施的一部分,另一個項目將對結腸癌患者進行DNA修復基因突變測試,這種情況在結腸癌和一些子宮內膜癌病例中佔大約3%。如果病人攜帶這些突變基因,其家庭成員也可進行測試,以了解他們是否有患這些癌症的高風險。辛格說:「多達一百萬美國人攜帶有這些遺傳基因突變,但大多數人自身卻不知道。」傑克斯、辛格和藍帶小組聯合主席、馬里蘭約翰?霍普金斯大學癌症研究員伊麗莎白?賈菲(Elizabeth Jaffee)對發表在當日政策論壇上的報告進行了討論。
NCAB今天還討論了一個迫在眉睫的問題,國會是否會為癌症登月計劃提供資助。奧巴馬總統要求在2017財政年度(從2016年10月1日開始)為癌症登月計劃提供7.55億美元的資助,包括美國國立衛生研究院的6.8億美元。但國會至今尚未將這筆開支列入預算中。另一種資助方案是將癌症登月計劃所需資金歸入加速醫療創新的項目中,但這些項目的前景目前亦尚不明朗。
傑克斯敦促NCAB成員「懇求」國會為癌症登月計劃提供資助。AACR的雷茨拉夫稱他的小組認為,國會議員正在為推動癌症登月計劃所需的一部分資金做準備,或獨立立項,或歸入其他項目之中。
辛格認為,即使沒有新投入的資金,NCI也會為報告中提到的一些項目提供較小規模的資金資助。癌症登月計劃特別小組執行董事、華盛頓醫療投資公司首席執行官格雷格?西蒙(Greg Simon)說:「癌症登月計劃報告將進入下一屆總統政府的日程之中,抗擊癌症、治癒癌症的戰鬥將會繼續下去!」
文/秦 雪/編譯/世界科學
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