基因編輯技術會用來改良人類嗎？

【本文首發於《南方周末》】

農健/圖

以減少遺傳病風險為目的的基因編輯嬰兒很有可能在不久的未來誕生，但是當人類要對自己進行升級改造，想讓後代變得更聰明、更強壯、更長壽，培育出「超人」或者「人類Plus」，問題就會複雜得多。——南瓜回答

2015年基因編輯技術被美國《科學》雜誌評選為年度十大科學突破之首，2016年相關的研究成果更是呈井噴之勢。基因編輯技術像風暴一樣正在席捲細菌、酵母、動植物乃至人類胚胎等幾乎整個生物界，也引起了公眾的廣泛關注。公眾之所以關注基因編輯技術，既因為對這項新興生物技術充滿未知而感到疑惑，也為其在疾病治療等方面展現出強大功能感到驚訝。

目前多項臨床前和臨床研究顯示，基因編輯技術在艾滋病、白血病、非小細胞肺癌、A型和B型血友病、伯氏先天性黑內障、杜興氏肌肉營養不良症、β地中海貧血症、囊性纖維化症和抗胰蛋白酶缺乏症等疾病治療方面展現出巨大的應用前景。

2015年11月英國醫生運用基因編輯T細胞成功將一個白血病女嬰的病情控制，為其贏得寶貴的治療時間，之後又有10名兒童接受了類似療法，這一消息極大地振奮了科學家對於基因編輯治療疾病的信心。2016年6月美國批准全球第一個利用CRISPR/Cas9技術進行癌症治療的人體臨床試驗。11月，四川大學華西醫院腫瘤科主任盧鈾團隊在國際上率先開展了一例基因編輯技術治療轉移性非小細胞肺癌的臨床試驗，有望建立肺癌治療新方法。另外，北京大學已申請利用類似方法治療另外三種癌症的臨床試驗，目前正在招募志願者，計劃於2017年實施。有媒體不禁驚呼，基因編輯治療時代已經到來。

其中最令人激動的莫過於用基因編輯技術治療艾滋病，這也是目前最熱門的研究領域。據美國臨床試驗資料庫信息，目前全球已有7項針對艾滋病的基因編輯治療臨床試驗正在開展，其中美國Sangamo生物技術公司走在最前面，該公司利用鋅指核酸酶技術對T細胞的CCR5基因進行編輯，在針對10位艾滋病患者的臨床I期試驗中取得良好效果，目前已進入臨床II期。同時該公司還運用基因編輯的人造血幹細胞治療艾滋病患者，目前正在開展臨床I期試驗，該療法之前已在臨床前動物試驗中取得較好的抗艾滋病療效。

不過將這一功能強大的技術用於對人類胚胎進行遺傳改良卻成了一個敏感話題，不僅公眾對此擔心，在科學家內部也有爭論。

2015年我國中山大學研究人員首次在國際上利用CRISPR/Cas9對人類胚胎進行基因編輯之後，今年4月，廣州醫科大學附屬第三醫院范勇博士團隊再次開展了國際上第二例基因編輯人類胚胎研究。儘管這兩個研究均採用非正常胚胎，而且目的都是開展基因治療研究，但是還是引發科學界和公眾不小擔憂。2015年12月，美國、歐洲、日韓以及中國等國家領域內權威科學家們在華盛頓召開「國際人類基因編輯大會」（International Summit on Human Gene Editing），經過激烈討論，與會科學家形成共識：在適當監管下，應繼續開展基因編輯技術的基礎和臨床前期研究，但是將尚不成熟的基因編輯技術應用於人類生殖是不負責的。

該聲明同時也指出：「隨著科學知識的進步和社會認識的發展，對生殖細胞編輯的臨床使用應定期重新評估。」也就是說，只要技術成熟，基因編輯嬰兒可能會出現。今年2月，英國率先批准開展人類胚胎基因編輯研究申請，這是世界首例獲國家監管機構批准的人類胚胎編輯研究，5月，日本批准了人類受精卵基因編輯的研究申請，顯示這些國家對人類基因編輯研究持開放態度，預計還有很多其它國家效仿這種做法，將有利於為人類基因編輯臨床應用掃除技術障礙。

那為什麼要進行人類基因編輯呢？大家都知道，人類存在很多致命的遺傳病，如果能通過基因編輯技術在生殖細胞時期將其「修正」，就有望從根本上解除後代罹患遺傳病的風險及痛苦。而基因編輯嬰兒能否出現，一方面則取決於基因編輯技術完全成熟——關鍵是不能存在脫靶效應，隨著研究的深入，這些技術難題將很快被科學家攻克；另一方面則取決於父母意願，據美國民間獨立調查機構皮尤研究中心2016年7月公布的調查結果顯示，有48%的受訪美國成年人願意接受基因編輯以減少孩子患病風險，而50%的受訪者表示不接受。在另一項澳大利亞墨爾本大學研究人員開展的全球調查中，調查對象包括來自美國、英國、日本和韓國等全球185個國家的12000多人，其中有約60%的受訪者贊同基因編輯技術的治療性應用，包括人類胚胎的基因編輯，只有10%左右的受訪者表示反對，另有30%左右的人態度不明確，這一調查結果發表在美國《細胞》出版集團旗下的《細胞與幹細胞》雜誌上。

由此可見，以減少遺傳病病風險為目的的基因編輯嬰兒很有可能在不久的未來誕生，但是當人類要對自己進行升級改造，想讓後代變得更聰明、更強壯、更長壽，培育出「超人」或者「人類Plus」，問題就會複雜得多。據墨爾本大學上述調查報告顯示，只有27%的受訪者同意進行非治療目的的基因改造，而43%的受訪者明確表示不同意。即使目前科學家發現一些基因的突變能提升人類某些能力，但是這些基因功能往往並非單一，而且有可能在不同組織器官、不同時期會表現出不同功能，如果貿然進行基因編輯操作，有可能帶來巨大風險，而且非治療目的的人類改良也會涉及一系列社會倫理問題。除了科學家共同體自律之外，還需要各國政府制定相關法律法規加以嚴格監管。

如何看待基因編輯人類胚胎爭議？

對人類的改造一直是人類的夢想，人人都想更長壽、更強壯、更聰明、更健康。在生命科學快速發展的現在，是越來越接近現實了。對人類胚胎的基因編輯，就可能實現這些夢想。比如說，我們改動某個壽命相關的基因，你的後代的壽命就可能延長。

正如很多科幻小說中所設想的，技術的變化會導致社會的變化。人不再是生來平等的了，富人擁有更好的基因，甚至人與人變成不同的物種，這些並不再只是幻想，而是需要正視並提前準備的現實。我們現在並沒有做好這些準備。

（李伯根/圖）