治療致命癌症：基因導向靶向療法

近日，《臨床研究雜誌》中發表了辛辛那提兒童癌症和血液疾病研究中心的研究報告，他們建議在診斷時，常規使用全面的基因組分析,並配以嚴格的臨床試驗來驗證和擴展的診斷和治療。

組織細胞增多症是一系列反常的白血球在重要器官中形成腫瘤，導致全身器官損傷或死亡。大約半數病患可以通過化療得以控制，也有一些患者產生了耐藥性。研究人員對72名患有各種難治的組織細胞增多症兒童和成人進行基因組分析活檢。

26名患者有BRAF或MAP2K1基因突變，直接激活了map激酶癌症通路。研究人員確定這些患者可以通過使用大拉菲尼或曲美替尼靶向分子治療，因為它們就用於阻隔map激酶通路，也是組織細胞增多症患者的獲批抗癌藥。

「去年，我們治療的三名患兒都是對強度化療產生抗藥性的患者。在過去，這些孩子要麼得遭受嚴重的併發症，要麼會面臨死亡的痛苦，但是通過服用口服藥物，這三名兒童的病情都得到了控制。」

在發表於《臨床研究雜誌》的文章中，研究人員詳細記錄了四名患有組織細胞增多症患者的治療過程，他們的年齡分別從9個月到36歲。