衛計委發布：「造血幹細胞移植技術」最新管理規範及臨床應用質量控制指標！

2月14日，國家衛計委正式發布《造血幹細胞移植技術管理規範（2017年版）等15個「限制臨床應用」醫療技術管理規範和質量控制指標》，針對包括「造血幹細胞移植技術」在內的15個「限制臨床應用」醫療技術制定了管理規範，以及相應技術的質量控制指標。此舉旨在進一步加強醫療技術臨床應用事中事後監管，做好 「限制臨床應用」醫療技術的臨床應用管理工作，規範臨床行為，保障醫療質量和醫療安全。

15個「限制臨床應用」分別是：造血幹細胞移植技術、同種胰島移植技術、同種異體運動系統結構性組織移植技術、同種異體角膜移植技術、同種異體皮膚移植技術、性別重置技術、質子和重離子加速器放射治療技術、放射性粒子植入治療技術、腫瘤深部熱療和全身熱療技術、腫瘤消融治療技術、心室輔助技術、人工智慧輔助診斷技術、人工智慧輔助治療技術、顱頜面畸形顱面外科矯治技術、口腔頜面部腫瘤顱頜聯合根治技術。

2009年，衛計委以規範性文件形式印發《醫療技術臨床應用管理辦法》（衛醫政發〔2009〕18號），對醫療技術臨床應用實行分類、分級管理，明確將醫療技術分為三類，對第二類、第三類醫療技術實施准入管理。同時，印發了相關第三類醫療技術管理規範，加強第三類醫療技術臨床應用管理。

2015年5月，國務院印發了《關於取消非行政許可審批事項的決定》（國發〔2015〕27號），取消了第三類醫療技術臨床應用准入審批項目。為貫徹落實國務院行政審批制度改革要求，我委印發了《關於取消第三類醫療技術臨床應用准入審批有關工作的通知》（國衛醫發〔2015〕71號，以下簡稱《通知》），按照「簡政放權、放管結合、優化服務」的原則和「公開、透明、可監督」的方針，取消第三類醫療技術臨床應用准入審批，擬建立「負面清單」管理制度等6個制度和1個信息化平台，加強醫療技術臨床應用管理，強化事中事後監管。《通知》同時明確了醫療技術負面清單分為「禁止類技術」和「限制類技術」，提出了限制類技術分類原則和15個限制類技術項目。原第三類醫療技術管理規範已不適應當前醫療技術管理要求，需要配套更新。

2017年2月，《造血幹細胞移植技術管理規範（2017年版）等15個「限制臨床應用」醫療技術管理規範和質量控制指標》的出台，明確了醫療機構及其醫師開展造血幹細胞移植技術等15個「限制臨床應用」醫療技術應當滿足的基本條件：包括對醫療機構的基本要求、對人員的基本要求、對技術管理的基本要和培訓管理要求。同時，明確了造血幹細胞移植技術等15個「限制臨床應用」醫療技術的醫療質量控制指標。擬開展限制臨床應用醫療技術的醫療機構應當具備上述條件方可開展，並按照要求參加醫療技術的質量控制工作。

附「造血幹細胞移植技術」管理規範及質量控制指標文件：

造血幹細胞移植技術管理規範

（2017年版）

為規範造血幹細胞移植技術的臨床應用，保證醫療質量和醫療安全，制定本規範。本規範是醫療機構及其醫務人員開展造血幹細胞移植技術的最低要求。

本規範適用於應用同種異基因造血幹細胞移植技術治療血液系統疾病，其造血幹細胞來源包括血緣（HLA全相合或者單倍型相合）和非血緣供者的骨髓、外周血或臍帶血。

一、醫療機構基本要求

（一）醫療機構開展造血幹細胞移植技術應當與其功能、任務和技術能力相適應，有合法的造血幹細胞來源。

（二）有衛生計生行政部門核准登記的血液內科或兒科及相關專業診療科目。

（三）開展造血幹細胞移植治療技術的科室應當具備以下條件：

1.有百級層流病房床位4張以上，配備患者呼叫系統、心電監護儀、外周血幹細胞採集機、流式細胞儀、電動吸引器或中心負壓吸引系統、供氧設施。

2.成人血液內科開展兒童造血幹細胞移植技術的，還應當至少有1名具有副主任醫師以上專業技術職務任職資格的本醫療機構兒科醫師。

3.醫療機構應當在完成5例同胞全相合異基因造血幹細胞移植術後，方可開展非血緣、臍帶血或者配型不合造血幹細胞移植。

（四）其他相關科室。

1.開展造血幹細胞移植技術的，應當具有質量控制和質量評價措施的實驗室或有固定協作關係的實驗室，能夠進行造血幹細胞活性檢測、有核細胞計數、CD34＋細胞計數和HLA組織配型，具備免疫抑制劑的血葯濃度監測能力。造血幹細胞移植技術所需的相關檢驗項目參加省級及以上衛生計生委指定的室間質量評價機構的室間質量評價併合格。

2.有微生物檢測及相關診斷檢驗、血液學和病理學常規檢測、細胞遺傳學分析條件和能力，或與具備上述條件和能力的實驗室有固定協作關係。

3.全身放射治療（TBI）做預處理時，有放射治療科或有固定協作關係的放射治療科，能夠實施分次或者單次全身放射治療，能夠實施放射劑量測量。

二、人員基本要求

（一）開展造血幹細胞移植技術的醫師。

1.取得《醫師執業證書》，執業範圍為內科或兒科專業的本醫療機構在職醫師。

2.有10年以上血液內科或兒科領域臨床診療工作經驗、參與造血幹細胞移植工作5年以上，有造血幹細胞移植合并症的診斷和處理能力。造血幹細胞移植治療工作的負責人還應當具有副主任醫師以上專業技術職務任職資格。負責異基因造血幹細胞移植工作的醫師應當具有高級專業技術職務任職資格。

3.經過省級衛生計生行政部門指定的培訓基地關於造血幹細胞移植技術相關係統培訓，具備開展造血幹細胞移植技術臨床應用的能力。

4.小於10張百級層流病房床位的科室，應當配備3名以上經過造血幹細胞移植技術培訓合格的執業醫師，並按照護士與床位比2:1配備護士；大於等於10張百級層流病房床位的科室，應配備5名以上經過造血幹細胞移植技術培訓合格的執業醫師，並按照護士與床位比1.7:1配備護士。

（二）其他相關衛生專業技術人員。

經過造血幹細胞移植治療技術相關專業系統培訓,滿足開展造血幹細胞移植治療技術臨床應用所需的相關條件。

三、技術管理基本要求

（一）嚴格遵守造血幹細胞移植技術操作規範和診療指南，嚴格掌握造血幹細胞移植技術適應證和禁忌證。

1.造血幹細胞移植技術適用於治療以下血液系統疾病：

（1）惡性疾病：急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、多發性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些惡性腫瘤等。

（2）非惡性疾病：再生障礙性貧血、重症放射病、重型地中海貧血等。

2.應用造血幹細胞移植技術治療部分遺傳病、先天性疾病及代謝性疾病參照本規定。

（二）實施造血幹細胞移植術前應當向患者及其家屬告知治療目的、風險、注意事項及可能發生的併發症等，並簽署知情同意書。

（三）醫療機構應當建立完整的臨床資料庫及嚴格的術後隨訪制度，在完成每例次造血幹細胞移植術後應當按照有關規定將移植相關信息上報衛生計生行政部門。

（四）技術要求。

1.擬行骨髓或外周血造血幹細胞移植，採集供者單個核細胞數應當達到以下標準：骨髓單個核細胞數≥3×108/Kg，CD34＋細胞數≥2×106/Kg；外周血單個核細胞數≥5×108/Kg，CD34＋細胞數≥2×106/Kg。

2.擬行臍帶血造血幹細胞移植可採用單份或多份臍帶血，單份臍帶血單個核細胞數> 2×107/Kg，CD34＋細胞數>1×105/Kg。

3.造血幹細胞移植術後100天植入率≥80%。

4. Ⅲ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病發生率

5.連續3年移植後1年存活率≥50%。

6.第一次緩解期的白血病患者移植後1年生存率>60%。

（五）其他管理要求。

1.使用經國家食品藥品監督管理總局批准的造血幹細胞移植技術相關器材，不得違規重複使用與造血幹細胞移植技術相關的一次性醫用器材。

2. 造血幹細胞來源合法，供移植用非血緣骨髓造血幹細胞應當由中華骨髓庫提供，供移植用臍帶血造血幹細胞應當由國家衛生計生委批准設置的臍帶血造血幹細胞庫提供。

3. 建立造血幹細胞來源登記制度，保證造血幹細胞來源可追溯。不得通過造血幹細胞移植技術謀取不正當利益，不得泄露造血幹細胞捐獻者資料。

四、培訓管理要求

（一）擬開展造血幹細胞移植技術的醫師培訓要求。

1.應當具有《醫師執業證書》，具有主治醫師及以上專業技術職務任職資格。

2.接受至少6個月的系統培訓。在指導醫師指導下，參加同種異基因造血幹細胞移植診療工作2例，參與5例以上同種異基因造血幹細胞移植患者的全過程管理,包括適應證選擇、供者選擇、制定預處理方案、併發症處理、移植後管理和隨訪等，並考核合格。

3.在境外接受同種異基因造血幹細胞移植技術培訓6個月以上，有境外培訓機構的培訓證明，並經省級衛生計生行政部門指定的培訓基地考核合格後，可以視為達到規定的培訓要求。

4.本規範印發之日前，從事臨床工作滿15年，具有副主任醫師專業技術職務任職資格，近3年獨立開展造血幹細胞移植技術臨床應用不少於50例，未發生二級及以上責任程度為主要責任以上、與造血幹細胞移植相關的醫療事故的，可免於培訓。

（二）培訓基地要求。

1.培訓基地條件。

省級衛生計生行政部門指定造血幹細胞移植技術培訓基地。培訓基地應當具備以下條件:

（1）三級甲等醫院，符合造血幹細胞移植技術管理規範要求。

（2）百級層流病房床位數不少於10張。

（3）近3年累計完成同種異基因造血幹細胞移植術不少於150例，每年完成各類同種異基因造血幹細胞移植術不少於50例。

（4）本醫療機構具有開展同種異基因造血幹細胞移植相關實驗室及檢測條件。

（5）有至少4名具有同種異基因造血幹細胞移植能力的指導醫師,其中至少2名為主任醫師。

（6）有與開展同種異基因造血幹細胞移植技術培訓工作相適應的人員、技術、設備和設施等條件。

（7）近3年舉辦過全國性的與造血幹細胞移植技術相關的專業學術會議或者承擔過造血幹細胞移植技術國家級繼續醫學教育項目。

2.培訓工作基本要求。

（1）培訓教材和培訓大綱滿足培訓要求，課程設置包括理論學習、臨床實踐。

（2）保證接受培訓的醫師在規定時間內完成規定的培訓。

（3）培訓結束後，對接受培訓的醫師進行考試、考核，並出具是否合格的結論。

（4）為每位接受培訓的醫師建立培訓及考試、考核檔案。

造血幹細胞移植技術臨床應用質量控制指標

（2017年版）

一、造血幹細胞移植適應證符合率

定義：造血幹細胞移植術適應證選擇正確的例數占同期造血幹細胞移植術總例數的比例。

計算公式：

造血幹細胞移植適應證符合率=造血幹細胞移植術適應證選擇正確的例數/同期造血幹細胞移植術總例數×100%

意義：體現醫療機構開展造血幹細胞移植技術時，嚴格掌握適應證的程度，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要過程性指標之一。

二、異基因造血幹細胞移植植入率

定義：異基因造血幹細胞移植術後100天內，實現造血重建（患者外周血中性粒細胞＞0.5×109/L與血小板＞20×109/L）的患者例次數占同期異基因造血幹細胞移植患者總例次數的比例。

計算公式：

異基因造血幹細胞移植植入率=異基因造血幹細胞移植術後100天內實現造血重建的患者例次數/同期異基因造血幹細胞移植患者總例次數×100%

意義：反映醫療機構造血幹細胞移植技術水平的重要指標之一。

三、重度（Ⅲ-Ⅳ度）急性移植物抗宿主病發生率

定義：急性移植物抗宿主病（aGVHD），是指造血幹細胞移植術後100天內，由於移植物抗宿主反應而引起的免疫性疾病，主要表現為皮疹、腹瀉和黃疸，是異基因造血幹細胞移植的主要併發症和主要死亡原因。重度（Ⅲ-Ⅳ度）急性移植物抗宿主病發生率，是指異基因造血幹細胞移植術後發生重度（Ⅲ-Ⅳ度）急性移植物抗宿主病患者例次數占同期異基因造血幹細胞移植患者總例次數的比例。

計算公式：

重度（Ⅲ-Ⅳ度）急性移植物抗宿主病發生率=重度（Ⅲ-Ⅳ度）異基因造血幹細胞移植術後發生急性移植物抗宿主病患者例次數/同期異基因造血幹細胞移植患者總例次數×100%

意義：體現醫療機構對不同移植方式造血幹細胞移植術後aGVHD預防水平，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要過程性指標之一。

四、慢性移植物抗宿主病發生率

定義：慢性移植物抗宿主病（cGVHD），是指造血幹細胞移植術100天後，由於移植物抗宿主反應而引起的慢性免疫性疾病。慢性移植物抗宿主病發生率，是指異基因造血幹細胞移植術後發生慢性移植物抗宿主病患者例次數占同期異基因造血幹細胞移植患者總例次數的比例。

計算公式：

慢性移植物抗宿主病發生率=異基因造血幹細胞移植術後發生慢性移植物抗宿主病患者例次數/同期異基因造血幹細胞移植患者總例次數×100%

意義：體現醫療機構對造血幹細胞移植術後cGVHD預防水平，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要過程性指標之一。

五、異基因造血幹細胞移植相關死亡率

定義：異基因造血幹細胞移植術後100天內非複發死亡患者數占同期異基因造血幹細胞移植患者總數的比例。

計算公式：

異基因造血幹細胞移植相關死亡率)=異基因造血幹細胞移植術後100天內非複發死亡患者數/同期異基因造血幹細胞移植患者總數×100%

意義：體現醫療機構對造血幹細胞移植術後患者的綜合管理水平，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要結果指標之一。

六、異基因造血幹細胞移植總體生存率

定義：異基因造血幹細胞移植後1年和3年隨訪（失訪者按未存活患者統計）尚存活的患者數占同期異基因造血幹細胞移植患者總數的比例。

計算公式：

異基因造血幹細胞移植總體生存率=異基因造血幹細胞移植後1年和3年隨訪尚存活的患者數/同期異基因造血幹細胞移植患者總數×100%

意義：體現醫療機構造血幹細胞移植技術水平，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要結果指標之一。

七、異基因造血幹細胞移植無病生存率

定義：異基因造血幹細胞移植後1年和3年隨訪（失訪者按未存活患者統計）無病存活的患者數占同期異基因造血幹細胞移植患者總數的比例。

計算公式：

異基因造血幹細胞移植無病生存率=異基因造血幹細胞移植後1年和3年隨訪無病存活的患者數/同期異基因造血幹細胞移植患者總數×100%

意義：體現醫療機構造血幹細胞移植技術水平，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要結果指標之一。

八、平均住院日

定義：實施異基因造血幹細胞移植治療的患者出院時佔用總床日數與同期異基因造血幹細胞移植治療患者出院人數之比。

計算公式：

平均住院日=出院時所有患者佔用總床日數/同期異基因造血幹細胞移植治療患者出院人數

意義：體現醫療機構造血幹細胞移植技術的效率，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要結果指標之一。

九、平均住院費用

定義：實施異基因造血幹細胞移植治療的患者出院時住院總費用與同期異基因造血幹細胞移植治療患者出院人數之比。

計算公式：

平均住院費用=出院時所有患者住院總費用/同期異基因造血幹細胞移植治療患者出院人數

意義：體現醫療機構造血幹細胞移植技術的社會經濟學效益，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要結果指標之一。

十、平均住院藥費

定義：實施異基因造血幹細胞移植治療的患者出院時住院藥品總費用與同期異基因造血幹細胞移植治療患者出院人數之比。

計算公式：

平均住院藥費=出院時所有患者住院藥品總費用/同期異基因造血幹細胞移植治療患者出院人數

意義：體現醫療機構造血幹細胞移植技術的社會經濟學效益，是反映醫療機構造血幹細胞移植技術醫療質量的重要結果指標之一。

參考資料：

國家衛生計生委辦公廳關於印發造血幹細胞移植技術管理規範（2017年版）等15個「限制臨床應用」醫療技術管理規範和質量控制指標的通知