帕金森病首批免疫療法數據公布，將進入2期臨床

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近日，美國生物技術公司Prothena宣布，與羅氏（Roche）合作研發的針對帕金森病的單抗藥物PRX002將進入2期臨床試驗。

帕金森病是僅次於阿爾茲海默病的第二大神經退行性疾病，目前，治療藥物主要包括多巴胺替代法如左旋多巴+外周多巴脫羧酶抑制劑卡比多巴；中樞抗膽鹼藥物如苯海索；多巴胺受體激動劑如羅匹尼羅、普拉克索，而這些藥物都只能改善帕金森的相關癥狀以及延緩病情發展，並未根本上治癒。

近年來，帕金森病藥物市場治療藥物品種更新較少，今年3月22日，由義大利贊邦集團及Newron製藥公司合作研發的帕金森藥物Xadago（safinamide）獲美國FDA批准上市，這也是美國在十多年來首個獲批用於治療帕金森病的新化學實體。

Prothena研究的synuclein是一個近年相對熱門的靶點，它有α-synuclein、β-synuclein、?-synuclein，前兩種主要分布於腦組織，?-synuclein則分布於外周神經系統、視網膜以及腫瘤。有研究顯示，α-synuclein突變與神經退行性疾病（如帕金森氏症）有關，其蛋白沉積影響了大腦中主管運動功能區域的神經細胞，造成患者出現四肢震顫和軀體僵硬等癥狀。因此，在帕金森氏症治療的相關研究中，α-synuclein已成為越來越引起關注的領域。

而PRX002正是針對α-synuclein的單抗藥物，它可以阻止非正常摺疊的α-synuclein蛋白在大腦中的傳播，並將其清除出大腦，有望從根本上解決帕金森病。據了解，Prothena已經完成了PRX002在帕金森病患者中的1b期臨床試驗，試驗發現，PRX002能夠迅速進入患者腦部，並減少α-synuclein，尤其是聚積的α-synuclein蛋白水平，患者血清中α-synuclein濃度下降了多達97%。同時，這個藥物也展示了良好的安全性和耐受性數據，這項試驗的主要數據於去年11月公布，更加詳盡具體的數據將在近期舉行的的國際阿茲海默病和帕金森病會議上向3200多名科學家和臨床醫生進行展示，這也是帕金森病免疫療法研發中第一次公布的臨床數據。

2013年，羅氏與Prothena達成協議，共同開發anti-α-synuclein單抗PRX002，用於治療帕金森病。根據協議，羅氏與Prothena按7:3承擔成本、分享收益，在美國以外由羅氏全權負責，支付Prothena兩位數的銷售分成，Roche另外需支付預付款4500萬美元，承諾里程金5.55億美元，此外，在開發PRX002過程中，使用到了羅氏的「大腦穿梭」（Brain Shuttle）技術，此技術可幫助單抗藥物克服血腦屏障。

得益於在1b期的優良數據，羅氏與Prothena共同決定將在2017年第二季度開始2期臨床試驗，試驗將測試多個劑量的PRX002每個月注射一次能否改善患者的癥狀。

文 | 醫谷

原文檢索

《Prothena pushes Roche-partnered Parkinson s drug into phase 2 after initial trial success》

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