GSK 新合作：靶向「不可成藥」蛋白

儘管利用現代分子生物學在醫學方面取得了巨大進步，但一大批廣泛疾病相關蛋白質仍然是「不可成藥」（undruggable）的。換句話說，它們缺乏明顯的活性位點，很難發現可以相結合的小分子藥物；或小分子藥物有很大難度抵達胞內成為有效生物製劑。

Warp Drive Bio 正在開發利用天然分子和機制的創新醫藥療法。今天，它宣布與世界領先醫療保健公司之一 GSK 合作，將 Warp Drive Bio 的小分子輔助受體靶向（SMART?）平台與 GSK 在編碼庫技術（ELT）上的專業知識相結合，開發那些目前被認為是 undruggable 靶標的新穎藥物。Warp Drive Bio 於 2012 年通過與賽諾菲的戰略合作夥伴關係推出，並從 Third Rock Ventures 和 Greylock Partners 獲得融資資助。

利用 SMART?平台發現新型小分子藥物（圖片來源：Warp Drive Bio 官網）

Warp Drive 的 SMART?平台能夠發現新型小分子藥物，特別是靶向以前被傳統藥物開發模式認為難攻克的致病蛋白質分子。據估計，超過 80%的人類蛋白質不能被常規藥物發現方法（如小分子和蛋白質生物製劑）所靶向，主要原因是因為它們不含有小分子藥物所需的結合位點，或者是深藏於胞內，導致生物製劑不可接近。

SMART?平台的藥物可與細胞內受體結合，比如 FKBP12，並形成假定「細胞內生物學」性質的複合物，為造成疾病的蛋白質治療調節提供了可能性。這種新穎的方法使得 Warp Drive Bio 研究人員能夠針對先前被認為是「不可葯」的靶點，其目標是開啟針對致癌形式 RAS 蛋白質的先鋒計劃。

根據合作條款，Warp Drive 和 GSK 將設計一個定製的 DNA 標記的 SMART?庫，GSK 將構建並篩選出與高度未滿足的醫療需求相關的一系列「不可成藥」的靶標：諸如 RAS、SHP2 和 Cbl- b 這些靶點。

Warp Drive Bio 的總裁兼首席執行官 Laurence Reid 博士（圖片來源：Warp Drive Bio 官網）

Warp Drive Bio 的總裁兼首席執行官 Laurence Reid 博士說：「我們的 SMART?平台建立在自然採用和演化的機制基礎上，以調節難處理的藥物靶標。與 GSK 公司的合作使我們能夠利用天然獨特的化學分子成分，尋找新的轉化藥物來治療人類疾病。」

參考資料：

[1] GSK sets out to crack "undruggable" targets, with a little help from Warp Drive Bio

[2] Warp Drive Bio Forms Technology Alliance with GSK to Discover Potential Therapeutics in Oncology and Other Diseases

[3] Warp Drive Bio 官方網站