贊！美華人科學家用基因技術剔除艾滋病毒，朝永久治癒邁出一大步

艾滋病被視為21世紀的超級癌症，目前全球大概有3500萬艾滋病患者，2014年馬航MH17航班上6名艾滋病專家不幸遇難讓眾多醫學界人士及艾滋病患者嘆息，但人類研究的步伐一直未停止。

據新華社4月11日報道，美國天普大學華人科學家胡文輝等人近日報告說，他們利用基因編輯技術，有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，朝著開展人類臨床試驗的方向邁出一大步。

本項研究負責人胡文輝教授（圖片來源：天普大學）

此前，胡文輝等人已成功利用基因編輯技術，有效清除了體外培養的人類細胞系、艾滋病患者體內取出的T免疫細胞以及轉基因小鼠體內的艾滋病病毒。人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺組織或細胞的免疫缺陷小鼠。這種小鼠具有人類功能性免疫系統，被艾滋病病毒感染和潛伏的方式與人類一致，克服了常規小鼠不能複製某些人類疾病的弊端，被廣泛用於艾滋病動物實驗研究。

在發表於美國《分子治療》雜誌的最新研究中，胡文輝和同校同事卡邁勒·哈利利以及匹茲堡大學楊文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然後藉助腺相關病毒（AAV）作為載體，把有「基因剪刀」之稱的CRISPR/Cas9基因編輯工具運送到潛伏感染小鼠體內。2到4周後，他們在多個小鼠器官組織中檢測到艾滋病病毒基因組被切除。

胡文輝副教授告訴記者，艾滋病病毒基因易於突變，應用單靶點基因編輯有可能會出現病毒逃逸現象。為此，他們提出了多靶點基因編輯的新思路，針對艾滋病病毒轉錄區和結構區設計了4個嚮導RNA（核糖核酸），可引導Cas9酶到預定位置實現多靶點切除，顯著增加了艾滋病病毒的剔除效率。

此外，這種病毒剔除方法不影響靶細胞的存活和功能，即「只殺病毒不殺細胞」。

胡文輝指出，目前，基因編輯療法尚不能100％清除動物體內的艾滋病病毒，但能夠顯著降低潛伏病毒量，因此與抗逆轉錄病毒藥物組合使用不失為一種有希望的艾滋病治療策略。

HIV即艾滋病病毒，是艾滋病發病的原因。其通過破壞人體的T淋巴細胞，進而阻斷細胞免疫和體液免疫過程，導致免疫系統癱瘓，使各種疾病在患者體內「肆虐」，最終導致艾滋病。由於HIV的變異極其迅速，人類很難研製出特異性疫苗，因而至今無有效治療方法，對全世界人類健康造成了極大威脅。

狡猾的HIV病毒，會藏身、能隱身，還會變異。對於治癒艾滋病，人類還沒有好辦法。以CRISPR/Cas9為基礎的基因編輯技術，已經在一系列基因治療的應用領域展現出廣闊前景，如何利用它對付HIV病毒，也成為目前國際上的研究熱點。美國科學家的這一發現，令人振奮。但它還屬於基礎研究，真正應用臨床，還要漫長歲月。

2014年，據外媒報道，美國天普大學研究人員首次發現一種方法，通過基因編輯技術「削減」細胞，可以從人體細胞中完全刪除艾滋病毒。這標誌著著人類朝永久治癒艾滋病邁出重要一步。

如今這些研究人員又有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，每一次這樣技術突破的背後，承載著千萬艾滋病病毒感染者的期望。

備註：文章綜合新華社、科技日報、美國《分子治療》雜誌

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