胸腺素單分子治療可以明顯降低囊性纖維化患者機體的炎症表現
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什麼是囊性纖維化病？
一種遺傳性外分泌腺疾病，主要影響胃腸道和呼吸系統，通常具有慢性梗阻性肺部病變，胰腺外分泌功能不足和汗液電解質異常升高的特徵。囊性纖維化是由位於第7對染色體CF基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。囊性纖維化外分泌腺機能障礙的發病機理尚不清楚。新生兒由於腸黏液分泌和黏度增加，以及缺乏胰酶等影響蛋白質的消化，故約10%有胎糞阻塞。囊性纖維化還會影響生殖系統。支氣管擴張藥物（例如沙丁胺醇）可以通過吸入器或噴霧劑到達作用地點，幫助維持氣道的開放和清除黏稠的分泌液。
近日，來自喬治華盛頓大學等多個機構的研究人員通過研究發現了一種新型的潛在藥物能夠有效治療並且阻斷囊性纖維化的進展，研究者發現，基於胸腺素α1（Tα1）的單分子新型潛在療法不僅能夠糾正患者機體的遺傳和組織缺陷，還能夠明顯降低囊性纖維化患者機體的炎症表現。
研究者報道說，Tα1是首次從機體胸腺中分離出的天然肽類，其能夠幫助糾正囊性纖維化小鼠模型肺部和小腸中多個組織缺陷，同時還能夠糾正囊性纖維化患者細胞中CFTR的缺陷；而且Tα1不僅能夠明顯降低囊性纖維化患者機體的炎症表現，還會增加CFTR的成熟度、穩定性以及活力，由於其具有多種特性，因此Tα1或許就能夠幫助研究者開發出新型的單分子治療製劑來幫助有效阻斷並且治療患者囊性纖維化的進展。
目前其在全球35個國家的臨床上已經使用了長達15年時間，用來治療病毒感染、免疫缺陷病、惡性腫瘤以及HIV/AIDS，儘管這種製劑目前在美國沒有獲批，但其仍具有出色的安全性，同時並不會誘發和免疫調節劑使用相關的常見毒副作用。
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