Nat Med：基於胸腺素1的單分子療法或有望徹底治療囊性纖維化病

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近日，來自喬治華盛頓大學等多個機構的研究人員通過研究發現了一種新型的潛在藥物能夠有效治療並且阻斷囊性纖維化的進展，研究者發現，基於胸腺素α1（Tα1）的單分子新型潛在療法不僅能夠糾正患者機體的遺傳和組織缺陷，還能夠明顯降低囊性纖維化患者機體的炎症表現，相關研究刊登於國際雜誌Nature Medicine上。

研究者Allan L. Goldstein博士表示，如今有多種療法能夠治療囊性纖維化，同時又有很多療法能夠改善患者的預期壽命，但目前囊性纖維化患者的壽命也僅有約40年，而且沒有任何療法能夠獨立治療患者；這項研究中我們開發了一種新型單一的療法，這種療法能夠潛在修正患者機體誘發囊性纖維化的遺傳缺陷，同時幫助降低患者機體炎症的發生。

囊性纖維化是一種遺傳性疾病，其能夠引發持續性的肺部感染，同時還會一直影響患者呼吸的能力，目前在美國囊性纖維化就影響著大約3萬名患者的健康（全球影響著7萬名患者的健康）；編碼囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）的基因發生突變就會誘發患者囊性纖維化的發生，CFTR對於維持患者肺部影響鹽分和水分平衡的氯離子通道的活性非常重要，這種突變就會直接導致CFTR蛋白髮生錯誤摺疊，而該蛋白過早地降解也會誘發氯離子滲透性的損傷以及持續性的肺部炎症。

研究者報道說，Tα1是首次從機體胸腺中分離出的天然肽類，其能夠幫助糾正囊性纖維化小鼠模型肺部和小腸中多個組織缺陷，同時還能夠糾正囊性纖維化患者細胞中CFTR的缺陷；而且Tα1不僅能夠明顯降低囊性纖維化患者機體的炎症表現，還會增加CFTR的成熟度、穩定性以及活力，由於其具有多種特性，因此Tα1或許就能夠幫助研究者開發出新型的單分子治療製劑來幫助有效阻斷並且治療患者囊性纖維化的進展。

1979年，研究者Goldstein及其同事首次分離並且對Tα1進行了特性描述，研究者認為Tα1能夠作為一種特殊的生物反應修飾劑，而且其還具有潛在的免疫治療活性；儘管這種肽類在多個外周淋巴組織和非淋巴組織中的產量非常少，但研究者在胸腺中發現了較高水平的Tα1，他們將其命名為「日達仙」，目前其在全球35個國家的臨床上已經使用了長達15年時間，用來治療病毒感染、免疫缺陷病、惡性腫瘤以及HIV/AIDS，儘管這種製劑目前在美國沒有獲批，但其仍具有出色的安全性，同時並不會誘發和免疫調節劑使用相關的常見毒副作用。

原始出處：Luigina Romani, Vasilis Oikonomou,Silvia Moretti, et al. Thymosin α1 represents a potential potent single-molecule-based therapy for cystic fibrosis.Nature Medicine (2017) doi:10.1038/nm.4305.