諾華 CAR-T CTL019 再獲突破性療法認定

3 月 29 日，諾華官網發布消息稱，其研發的 CAR-T CTL019 獲得 FDA 的優先審評資格，被允許用於兒童和年輕成人複發或難治性的急性 B 細胞型淋巴性白血病（B-ALL）。時隔 20 天，最新消息，今日，諾華再次宣布 CTL019 又獲得了美國 FDA 頒發的突破性療法認定，治療複發性或難治性瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL）。

CTL019 最早來自賓夕法尼亞大學，Bruce L. Levine 教授為主要研究者，2010 年他開始 CAR- T 臨床實驗，他們治好了 3 名白血病患者，這 3 名患者在此之前已經被宣判無葯可治。 此次治療的實驗結果發表在 2011 年 Science Translational Medicine 上， 引來公眾和業界的極大關注。 2012 年，諾華與賓夕法尼亞大學簽定全球合作協議，共同研究、開發與商業化包括 CTL019 在內的多項 CAR- T 療法，用以癌症治療。

在一項名為 JULIET（NCT02445248）的 II 期臨床試驗中，研究人員認為 CTL019 在治療成人複發性或難治性瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤患者中的具有積極的效果。基於其潛力，FDA 給予了 CTL019 突破性療法認定。

根據 FDA 的指導原則，所謂「突破性療法」是指那些被開發單用或與一種或多種其他藥物聯用於治療嚴重或危及生命的疾病，且初步臨床試驗表明，在一個或多個有臨床意義的終點指標上，該葯較現有療法有顯著改善。

「突破性療法」可授予針對同一適應證的多個在研藥品，但當用於此適應證的首個藥物獲批後，用於同一適應證的任何其他藥物都將失去突破性療法資格，除非藥物開發公司或資助者能證明其產品優於首個獲批藥品。

參考資料

《Novartis CAR-T cell therapy CTL019 receives FDA Breakthrough Therapy designation for treatment of adult patients with r/r DLBCL》