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改進型光開關藥物讓失明小鼠一「鍵」恢復視力

4月13日發表在《科學報告》上的文章Restoring visual function to the blind retina with a potent, safe and long-lasting photoswitch提出一種新的化合物,可以幫助失明老鼠的視網膜暫時性恢復視覺響應。

改進型光開關藥物讓失明小鼠一「鍵」恢復視力

作為光開關,BENAQ能夠較為有效持久地恢復視力。Tochitsky et al.

視網膜色素變性和衰老引起的黃斑變性是眼部易患的兩大退行性疾病,患病者會出現視感細胞和視錐細胞減少,導致視覺減退甚至完全失明。人們正在開發一系列技術幫助恢復視力,光開關就是其中之一。

改進型光開關藥物讓失明小鼠一「鍵」恢復視力

BENAQ選擇性地讓病變的視網膜神經節細胞產生光敏性。Tochitsky et al.

光開關是一種能讓眼部神經元離子通道產生光敏感性的分子,令神經元活動聽從光線的控制。之前一種叫做DENAQ的光開關能幫助視網膜色素變性嚙齒動物的視網膜恢復光響應和視覺行為,但需要的劑量巨大,而且效果在治療後幾天內就消失了。

改進型光開關藥物讓失明小鼠一「鍵」恢復視力

BENAQ未顯示出明顯毒性。Tochitsky et al.

美國加州大學伯克利分校的Richard Kramer和同事開發了一種名為BENAQ的改進光開關。作者發現,BENAQ在動物模型身上的效力是DENAQ的20倍,而且這種恢復視網膜光響應的效果能夠維持將近一個月的時間。此外,BENAQ能夠有選擇地作用在動物的失明視網膜上,對健康視網膜則沒有明顯影響。研究還表明,即使是10倍於需要計量的BENAQ也不會對實驗用鼠和兔產生毒性。作者指出,BENAQ的這些性質令其有潛力在將來成為視覺恢復的新藥物。

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