曝臍帶血應用真實案例，扒一扒你最關心的7個問題

4月23日，第二屆供受者聯誼會暨臍帶血應用1000例通報會在廣州舉行。截止到2017年2月24日，隨著一份采自廣州中醫藥大學第一附屬醫院的臍血出庫，廣東省臍血庫臍血應用正式突破1000例大關！截止到2017年4月22日，廣東省臍血庫臍血出庫份數達到1043份，救治人數842人。

與會專家北京京都兒童醫院血液中心主任孫媛表示，臍帶血造血幹細胞移植相比於其他來源（骨髓、外周血）的造血幹細胞移植有明顯的優勢，尤其是自存自救的臍帶血造血幹細胞移植。同時，自體臍血移植和異體臍血移植相比，自體臍帶血造血幹細胞移植不存在排斥反應，所以對細胞數的要求和異體臍血要求是不一樣的，很少的細胞數就可以達到植活的效果；而且沒有排斥反應，患者生存質量高，後續治療費用也比異體臍血移植低。自體臍血有很好的應用前景。

從所救治患者的年齡分布來看，18歲以上成人患者佔55%，年齡最大患者91歲，最小患者半歲。

臍帶血應用8個真實案例

案例一：6歲女孩的自救再生--華南地區首例自體臍血移植

盼盼，女，6歲半，原為再生障礙性貧血患者

2015年9月，5歲的盼盼在外玩蹦蹦床，回家後流鼻血不止，家長就帶她去惠陽區的醫院檢查，醫生檢查後覺得情況比較不樂觀，而且也不能確診，後來被送往廣州市第一人民醫院後，經血液內科主任王順清和張玉平診斷，她被確診為肝炎再生障礙性貧血，最佳治療方式是進行造血幹細胞移植。家屬告知醫生有自存臍血，於是醫生決定採用自體臍血移植的辦法。移植10天後，效果非常顯著。盼盼的白細胞和血小板數量基本恢復，1個月後病情明顯好轉並安全出院，4個月後，醫生對她進行藥物鞏固治療，現在患者的各項指標都已正常。目前盼盼正為升小學做準備。據了解，這是華南地區首例、全國第4例自體臍血移植。

案例二：血脈相連，天使弟弟幸運降臨拯救了地貧雙胞胎姐姐

琦琦，女，9歲，原為重型地中海貧血患者

2008年11月24日，來自遵義縣石板鎮7個月大的雙胞胎姐妹被確診為重型β地中海貧血。

2009年，為了拯救這對雙胞胎女兒，宋元相夫婦決定再生一個寶寶，為兩個胞姐提供骨髓移植手術用的臍帶血。宋元相夫婦雙胞胎女兒在遵義治療時，醫生已經下了判斷，沒辦法救治了。在絕望時，偶然看到央視有一個節目，打電話諮詢了解到有廣州南方醫院成功移植臍帶血造血幹細胞的例子，並且給了他們四川成功移植的患者電話，聯繫後，輾轉來到南方醫院。

2009年12月2日，宋元相妻子順利產下一名健康的男嬰，取得的臍帶血與骨髓移植配型完全吻合。而高達60多萬的手術費用，再次讓移植手術遙遙無期。2010年10月份，宋元相決定回貴州求助。就在宋元相準備失望而歸的時候，他接到了貴州省勵業幫扶基金會的電話。原來，貴州省知名音樂人朱德榮聽到這個消息後，便四處牽線幫忙。來不及回到貴陽，朱德榮把這個消息告訴了正在籌辦慈善演唱會的阿幼朵，阿幼朵得知這對小女孩的情況後，立刻決定將拯救這對"小天使"的內容融入到了她的演唱會中。

兩年多的時間裡，宋元相夫婦至少參加了上百次"地貧"交流講座。只要聽說有"地貧"活動，無論多遠，宋元相風雨無阻地前去"取經"。經過自己的親身經歷，現在宋先生熱心投身於公益事業，目前密切與南方醫院聯繫，幫助準備移植的患者家庭，為他們提供移植或治療後的用品和日常諮詢。

目前，這對雙胞胎姐妹完全康復。

關於臍帶血 你最關心的7個問題

1、 臍帶血造血幹細胞因為細胞數偏低，是否只能治療兒童，不能治療成年人？

當然不只是用於治療兒童，參考"紐約血液中心"（NYBC）的國家臍帶血庫公布的異基因臍帶血造血幹細胞移植的參考標準為0.7～10×107/kg。廣東省臍血庫（公共庫）所儲存的臍帶血平均凍前有核細胞總數已達到14.55×108，理論上可以滿足100公斤的患者自體移植使用。如果是自存臍帶血應用於自體使用，不存在配型的問題。因此在臨床使用時，不會因排異等問題而損耗更多的有核細胞，從而影響移植治療效果。

以廣東省臍帶血應用為例，有55%的臍血用於治療18歲以上的成人患者，其中，有53%的臍血用於治療50KG以上的患者。2013年3月16日一位體重94KG的白血病患者使用單份臍帶血進行成功移植。2016年1月15日，一位體重117KG的急性髓細胞白血病患者使用單份臍帶血成功進行治療。

2、 應該把臍血存儲於什麼樣的醫療機構？

判斷儲存供應機構是否正規，只要驗證以下內容即可：

①可否出具關於幹細胞臨床應用的准入法規

②可否出具國家衛生計生委（原衛生部）的批文文件（如臍帶血必須獲得國家衛計委級別審批）

③可否出具省衛生計生委（原衛生廳）頒發的《血站執業許可證》

3、臍血自存費用如何？

廣東省臍血庫目前自存臍血費用：保管18年的總費用為19800元。

4、 自存臍血，萬一無法臨床使用，該怎麼辦？

是否使用臍帶血不是臍帶血儲存機構決定的，醫生會根據患者的病況選擇是否需要造血幹細胞移植。作為臍帶血造血幹細胞的儲存機構，可以保證的是為儲戶凍存的這份臍帶血的質量以及活性可供臨床使用。公民自願存儲的臍帶血是在孩子自己或是親屬患病時為醫生多提供一個治療方式的選擇機會。這是一種健康保障意識的體現。

① 如確因廣東省臍帶血造血幹細胞庫的過錯造成甲方交付凍存保管的臍帶血毀損或滅失，廣東省臍帶血造血幹細胞庫承擔全部違約責任及賠償責任的方式為且僅為由廣東省臍帶血造血幹細胞庫按儲存人已實際支付檢測費和保管費的2倍向儲存人予以返還。

② 在協議保管期內，如果臍帶血所有人本人經具有移植條件的移植醫療機構認定，確需進行臍帶血造血幹細胞移植治療時，廣東省臍帶血造血幹細胞庫提供儲存人所需移植配型基本相合的供體，或承擔儲存人獲取配型基本相合供體所需的費用作為補償性賠付。本協議的其他權利義務自廣東省臍帶血造血幹細胞庫承擔違約責任及賠償責任之日起均予終止。

5、對哪一類產婦不建議存臍帶血？如何發現自體基因缺陷？

中國造血幹細胞移植之父陸道培院士表示遺傳病並不是生下來就有的，人類的幹細胞是增殖到一定程度才不正常的，可用自己的臍帶血幹細胞治療自身的疾病，臨床證明有效；對於遺傳性的疾病，也可以作為病危時的過渡，為患者贏得時間來進行後期的治療，甚至是根治。也就是說，臍帶血如果沒有遺傳致病基因，完全可以用於移植手術治療；如果不倖存在致病基因，也能派上用場，可以在病情緊急時，進行回輸緩解病情，待患者指標穩定後，為下一步的治療爭取時間。

國家衛計委宣傳司司長毛群安等專家曾公開表示："應本著實事求是的原則，客觀介紹臍帶血的臨床作用，在保證公民知情權和選擇權的前提下，由"儲戶"自主選擇臍血的儲存方式。"

對於臍帶血儲存，廣東省臍血庫本著"充分告知、科學宣教"的精神，通過多種途徑讓產婦"充分知情、深入理解、認真思考、謹慎決策"。為維護產婦的知情權與選擇權，依據國家知情同意規定，廣東省臍血庫派駐諮詢人員到醫院，對產婦實施告知義務。說明臍帶血的意義、用途、相關法規、處置/儲存方式的選擇、造血幹細胞的製備和檢測流程、手續的辦理指引，採集方法和注意事項等。在既往的運營過程中，廣東省臍血庫一直秉持"充分告知"的義務，向孕產婦告知臍血科普知識、臍血捐獻和自存過程中存在的風險。

如果給孩子存儲了臍帶血造血幹細胞，就為醫生多了一個治療的途徑和選擇。醫生會根據病情的需要以及患者的實際情況制定治療方案。一旦決定使用自存的臍帶血造血幹細胞，臍血庫會在移植手術前準時到達醫院，配合醫生的手術。

一般來說只要產婦身體健康，都可以存儲臍帶血。

遺傳病是指完全或部分由遺傳因素決定的疾病。有些遺傳病需要在遺傳因素與環境因素的共同作用才能發病。臍帶血保留了個人最原始的遺傳信息，其出生後的患有的相關重大疾病，均可通過與該遺傳信息進行比對，來推導疾病可能的發病原因，進而明確診斷和治療。因此，即使有遺傳病，自體臍帶血也是有保存價值的。

需要特別說明的是，白血病的臨床分型很多，白血病並非遺傳性疾病。早在2010年，中華造血幹細胞移植學會就報道了100例同基因（同卵雙胞胎）的造血幹細胞移植，其對再生障礙性貧血、白血病都取得了很好的療效。同基因造血幹細胞移植的成功，否定了白血病在出生時就已存在的理論。而同基因造血幹細胞移植在本質上與自體臍帶血移植是一樣的。 2006年，美國第一次報道了自體臍帶血移植治療急性淋巴細胞白血病的成功案例。國內亦有相關的成功實踐。

在廣東省臍血庫，臍血進入凍存階段之前會做一系列的檢測，主要是一些病原微生物的檢測，包括乙肝、丙肝、梅毒、艾滋和巨細胞病毒，還有細菌感染的檢測等， 另外，考慮到地貧和G6DP缺乏症的高發區，所以廣東省臍血庫對公共捐獻的臍血做了地貧和G6DP兩個遺傳病的檢測，自存臍血做產前篩查。

6、 臍血目前能夠治療哪些疾病？

臍帶血，是胎兒娩出斷臍後最短時間從臍靜脈中採集的血液。經過近三十年來的醫學研究發現，臍帶血富含造血幹細胞，而造血幹細胞具有良好的分化增殖能力，可以分化成紅細胞、白細胞和血小板等各種細胞，具有重建血液和免疫系統的功能，可用於造血幹細胞移植治療相關疾病，因此儲存臍帶血本質是儲存造血幹細胞。目前，造血幹細胞的三大來源為骨髓、外周血和臍帶血，由於臍帶血具備採集方便、對被採集者無傷害、臨床應用及時、移植後排斥率低且程度較輕等優勢，逐漸被醫學界所珍視，而父母們也紛紛意識到臍帶血的價值而選擇為孩子們保存下來。

在世界範圍內，據不完全統計，臍血已經應用於治療80多種疾病。

在中國原衛生部頒發的《臍帶血造血幹細胞治療技術管理規範（試行）》中規定，臍帶血造血幹細胞治療技術適應症包括白血病、骨髓增生異常綜合症、淋巴瘤、多發性骨髓瘤、重症再生障礙性貧血、重症放射病、骨髓衰竭、血紅蛋白病、重症免疫缺陷病、代謝性疾病等10餘類。除了治療血液系統疾病以外，臍帶血還可治療免疫系統、遺傳代謝性及先天性疾病等。

7、 臍血儲存多年後還可以用於治療疾病嗎？

理論上，臍帶血造血幹細胞在零下196℃的液氮中可以永久保存。

國際權威血液學雜誌《Blood》（《血液》）曾在2011年5月發表報道，紐約臍血庫的研究人員用凍存了21-23.5年的臍血進行檢測，取得80%-100%的復甦活性，細胞呈現維持高度的增殖和分化能力。

實際應用也證明，臍帶血造血幹細胞是可以長期保存的。

2015年3月，廣東省臍血庫一份凍存了15年的臍血復甦後活性達到94.2%，成功救治了一個11歲白血病女孩，目前恢復情況良好。

截至2017年4月22日，廣東省臍血庫已經提供臨床應用的1043份臍帶血造血幹細胞中，凍存年限超過10年的有58份，平均細胞復甦活性達86.95%。