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白血病早已不是不治之症!


在我讀大學的時候,白血病幾乎還是不治之症。


再往前幾十年,這種情況更加明顯,就像亞洲骨髓移植之父、中國工程院院士陸道培先生在他主編的《白血病治療學》第一版的序言中所說的:「回想我在34年前剛開始從事血液病學工作的時候,急性白血病除了輸血和護理之外,治療方法少的可憐。極大多數急性白血病患者在半年內死亡。因此,家父----一位眼科醫師,極力反對我從事白血病研究。照他的說法,治療白血病的醫師只能起到為通向"閻王爺"的道路開通行證的作用。」


白血病患者的預後從上世紀七十年代開始有所改善,法、美、英三國(FAB)的血液病學及形態學專家根據白血病細胞在顯微鏡下的形態,把急性白血病分成急性髓性白血病(AML)和急性淋巴細胞白血病(ALL),前者又根據形態特點分為M1-M7,後者分為L1-L3,對於不同類型的白血病施以不同的化療方案,患者生存期有所延長,少部分患者可以得以治癒。

我國的科學家首先用維甲酸和砷劑治療急性早幼粒細胞白血病(M3),並逐漸探明並闡述其作用機理,目前M3的治癒率已經達到95%以上,絕大多數患者絕處逢生,不必移植即可以繼續享受美好人生了。


治療效果的改善也得益於檢驗技術的進步,細胞遺傳學顯示,慢性髓性白血病(CML,俗稱「慢粒」)患者的造血細胞存在費城染色體(Ph染色體),也就是患者的9號染色體的部分片段和22染色體的部分片段發生異位,產生了一種融合基因----BCR/ABL,此種基因編碼的產物是一種具有酪氨酸激酶活性的蛋白質,可以阻止細胞的分化成熟及凋亡,導致體內大量不成熟的白細胞積存,患者白細胞數明顯增高、脾臟增大。科學家針對這種基因異常研究的新葯----甲磺酸伊馬替尼於2001年上市,這是第一代酪氨酸激酶抑制劑(TKI),對慢粒的治療是里程碑式的進步,此後又開發出第二代、第三代TKI,現在80%以上的服用TKI的患者病情得以良好控制,可以正常工作、生活,不必活在疾病加速、急變的恐懼之中。


近十幾年來,應用MICM分型技術對白血病進行精準診斷、精準治療,改善了患者預後,最終治癒白血病以及逐步變為現實。


MICM分型技術就是利用細胞形態學(M)、免疫學(I)、細胞遺傳學(C)、分子生物學(M)的方法,根據大量患者的病歷資料,找出哪些患者預後好、哪些患者預後差,哪些因素是好的預後因素,哪些是不好的。根據這些檢查結果,把患者區分為預後極好型、低危型、中危型、高危型。預後極好型和低危型患者僅僅通過規範化療或者化療+免疫治療就可以達到70-80%的治癒率;中危型患者規範化療的治癒率是40-50%,加上免疫治療可以達到60-70%,如果有同胞全合的供者也可以選擇異基因造血幹細胞移植,可以有70-80%的治癒率。高危型患者即使規範化療+免疫治療,其治癒率也很低,甚至不足10%,建議患者及時規範化療,同時查找供者,預訂艙位,及早進行異基因造血幹細胞移植,移植後的患者治癒率也能達到50-60%。

所以,白血病早已不是不治之症!


但是,我們非常遺憾的看到,還有很多患者不能得到正確的病情評估和規範的分型治療,浪費了大量的治療費用,錯過了最佳治療時機。甚至,個別患者本來屬於預後極好型或者低危型,化療緩解後沒有鞏固治療,或者改服中藥,導致白血病複發,重新評估已屬高危!


現在已經是精準醫學的時代,只有正確的評估病情,才能知己知彼,百戰不殆!診斷治療的手段已經非常先進、科學,療效也非昔日可比。關鍵是如何選擇、如何決策診斷治療策略,如何找到實施精準醫學的專家進行診斷治療。[/cp]


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