阿斯利康神經脊髓炎新葯inebilizumab獲歐盟委員會授予孤兒葯資格

本文系生物谷原創編譯，歡迎分享，轉載須授權！

阿斯利康神經藥物產品管線近日在歐盟監管方面收穫好消息，其藥物inebilizumab（前身為MEDI-551）被歐盟委員會（EMA）授予孤兒葯資格，用於治療視神經脊髓炎譜系疾病，這將為該藥物在未來的研發和上市提供有利的政策支持。

視神經脊髓炎（neuromyelitis optica，NMO）是視神經與脊髓同時或相繼受累的急性或亞急性脫髓鞘病變，是一種罕見的、危及生命的中樞神經系統的自身免疫性疾病，表現為自身的免疫細胞攻擊視神經和脊髓的正常細胞，從而造成嚴重的損害。其臨床特徵為急性或亞急性起病的單眼或雙眼失明，在其前或其後數日或數周伴發橫貫性或上升性脊髓炎。

視神經脊髓炎的發病率約為十萬分之五，該疾病會導致嚴重的肌無力和麻痹、視力喪失、呼吸衰竭、腸道和膀胱功能障礙和神經性疼痛，目前還沒有治療該疾病的有效手段，現有的急性發作應對方案是糖皮質激素、血漿置換、靜脈注射大劑量免疫球蛋白以及激素聯合其他免疫抑制劑。

Inebilizumab最初是由MedImmune研發的人源化單克隆抗體，與靶點CD19具有高親和力，CD19為B細胞表面抗原，在B細胞的發育過程中的各個階段均有表達，並且在漿細胞表面亦有表達。研究表明，視神經脊髓炎的發病過程中，機體將大量產生抗aquaporin-4的抗體，這一抗體在整個疾病的進展過程中發揮重要作用。Inebilizumab能夠通過靶向CD19而阻止漿細胞產生此類抗體，目前該藥物的研發正處於IIb期臨床試驗階段。

對於EMA的決議，MedImmune呼吸、炎症和自身免疫性疾病新葯研發部負責人Bing Yao表示，這將助力公司儘快推動inebilizumab的研發進程，由於目前視神經脊髓炎缺乏有效的治療手段，該藥物將滿足患者的未盡之需，減少疾病造成的痛苦和損傷。