血友病接受規範治療患者不足十分之一，尚需全社會共同努力

近期由《健康報》社主辦的罕見病「健康保障與醫療救助研討會」在京舉辦，就血友病診療、用藥、保障體系發表了看法。

血友病是啥~

血友病是一種遺傳性出血性疾病，是由於凝血因子基因突變導致人體內凝血因子水平降低或缺乏，從而導致出血。我國血友病治療率低且不規範，接受規範治療的血友病患者不足10%。我國血源性凝血因子嚴重供應不足，且存在嚴重區域供應不均衡，難以滿足患者的按需治療需要。

國家政策保障血友病治療

首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳潤暉教授表示：

國家層面高度重視做好血友病醫療服務工作，建立血友病要求分級診療體系、完善血友病病例信息管理制度，對血友病治療藥物，探索實行定點生產、定向供應、定人使用、不列入醫院葯佔比的管理模式，促進血友病信息管理、診療服務、藥品供應和醫療保障的有機結合，不斷提高血友病的醫療救治和醫療保障水平。

中國醫學科學院天津血液病學研究所楊仁池教授說：

目前，重組人凝血因子VIII和IX、凝血酶原複合物都已進入國家醫保目錄，如果重組人凝血因子VII也能進入醫保，並真正實現血友病治療藥物不列入醫院葯佔比，血友病病人的治療將會得到很大提高。」

罕見病保障尚需加大力度

血友病患者需要終身治療，且治療費用較高, 如何做好血友病診療和保障成為亟待解決的問題。

國家衛生計生委衛生髮展研究中心副研究員顧雪非指出：

完善我國罕見病防治和保障體系，需要通過法律法規，構建系統的罕見病防治和保障體系。長期來講，應通過政策激勵葯企研發罕用藥，短期重點應為確保罕用藥和特殊營養品供應，落實罕見病用藥優先審評審批，建立緊急罕用藥和特殊營養品物流中心。同時，也要大力支持罕見病相關社會組織發展，建立罕見病社會支持體系等。

人社部社會保障研究所醫保研究室副主任董朝暉說：

從經濟學上看，罕見病保障的難點是市場容量小病人數少，企業研發和生產成本無法分攤，由此導致患者個體費用高，並且藥品和服務經常短缺。因此，應該對罕見病保障給予更多的關注。通過「門診大病」和「大病保險」，我國可以對血友病提供一定的保障，對於血友病患者，應提供合適的疾病管理方案，以提高患者對醫療服務的可及性，並提高醫療服務的效率和效果。

國家衛生計生委醫政醫管局相關負責人介紹：

目前，國家衛生計生委成立了罕見病專家委員會，希望逐步建立中國罕見病的目錄，下一步制定實施罕見病相關政策才能有「靶點」。

諾和諾德（中國）製藥有限公司大中國區總經理柯米拉表示：

「諾和諾德自1996年起進入血友病治療市場，始終致力於改善血友病患者的生命和生活質量。作為企業代表，諾和諾德將與社會各界利益相關方通力合作，共同提高血友病的認知、改善血友病治療狀況、擴大治療可及性做出貢獻。