Intellia再破一局！「基因魔剪」進入臨床研究添新希望！

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來源：新浪醫藥

CRISPR技術已經是公認近年來生命科學領域最激動人心的重大突破之一。利用這一技術，科學家有望將其運用到包括腫瘤在內的多種基因突變相關領域中。最近，美國CRISPR技術先驅之一Intellia Therapeutics公司公布了其CRISPR技術產品在動物模型上的最新數據，這一數據有望促使公司產品成功進入臨床研究階段再添一分把握。

Intellia公司此次公布結果的CRISPR/Cas9產品主要用於調控血清甲狀腺素運載蛋白（TTR）水平。研究人員首次證實這種產品不僅能夠長期高效抑制該基因表達，同時他們還在另一種動物模型上證實了這種劑量依賴性的基因抑制效果。數據顯示，小鼠接受一次注射治療後六個月內小鼠TTR水平下降了97%之多，在小鼠肝部的TTR基因編輯效率達到了70%。而在大鼠模型上的研究也證實了該療法對於TTR基因具有一個類似的劑量依賴效應，其對大鼠的基因編輯效率達到了66%，血清中TTR水平下降了91%之多。更關鍵的是，這些數據再次表明CRISPR藥物能夠迅速從體內清除，從而降低了CRISPR產品因脫靶效應而造成毒副作用的風險。這一數據是在上周末在華盛頓召開的American Society of Gene & Cell Therapy』s Annual Meeting (ASGCT)上公布的。

公司高級副總裁David Morrissey表示此次公布的大鼠數據進一步證明了公司專利LNP輸送系統在CRISPR技術領域的潛力。按照FDA的管理要求，一種新療法需要至少在兩種動物模型上驗證後才能申請臨床研究，並且其中至少包括一種非嚙齒類模型研究數據。而此次Intellia公司公布的新數據為2018年向FDA申請TTR療法臨床研究提供了新的支持。

目前包括Intellia、Editas和CRISPR Therapeutics公司在內的CRISPR/Cas9技術先驅都在爭分奪秒的搶佔研發制高點。不過該領域的「第一次」已經被中國科學家搶佔。去年中國四川大學華西醫學院的科學家宣布將率先開展CRISPR/Cas9技術治療肺癌患者的臨床研究。科學家將利用CRISPR/Cas9技術改造患者體內收集的免疫細胞，去除細胞表面的PD-1後回輸至患者體內以治療癌症。今年四月份，南京大學鼓樓醫院的研究人員宣布將開展一項利用CRISPR/Cas9技術治療頭頸癌患者的臨床研究。

參考資料：

Intellia moves closer to clinic with CRISPR tech

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