Nature重大突破！白血病有望無需骨髓移植治癒！

乾貨 | 靠譜 | 實用

《轉》譯

《轉》譯是轉化醫學網原創編譯類品牌欄目， 重點關注基因檢測、細胞治療、體外診斷、精準醫療等轉化醫學領域，旨在傳遞國外新技術、新動態，同時圍繞這些領域的知名企業、專家觀點、商業模式等也是《轉》譯關注的重點。

經過20年的努力，科學家已經成功將成熟細胞轉化成了原始的血液細胞，這些原始血液細胞能夠實現自我的分裂，完成對血液的補充。

相關研究對應的論文發表於最新上線的Nature雜誌，題目分別為「Haematopoietic stem and progenitor cells from human pluripotent stem cells」與「Conversion of adult endothelium to immunocompetent haematopoietic stem cells。」

根據這兩項研究的相關結果，今後，亟需骨髓移植卻又找不到合適配型的白血病和其他各種血液疾病患者有望以一種新的方式成功實現疾病的治癒。如果上述兩項研究的相關成果能夠成功地實現臨床轉化，那麼這些患者就可以接受在實驗室中培養的健康細胞。

由美國馬薩諸塞州波士頓兒童醫院的幹細胞學家George Daley領導的一個研究團隊創造出一種像血液幹細胞一樣的人類細胞，儘管它們與自然界中天然存在的血液幹細胞不盡相同，但它們卻能完整地實現天然細胞的主要功能。

紐約Weill Cornell醫學院幹細胞學家Shahin Rafii領導的第二支隊伍將成熟的小鼠細胞成功轉變為完全成熟的血液幹細胞。

加拿大漢密爾頓麥克馬斯特大學幹細胞研究員Mick Bhatia說：「多年以來，人們已經弄清了細胞分化與去分化的絕大部分知識，但他們從來沒有在自然環境下實現這一過程。這是研究人員首次實現哺乳動物血液幹細胞的體外轉化。」

Daley團隊選擇皮膚細胞和從成年人取得的其他類型細胞作為起始材料。使用標準方法，將細胞重新編程為能夠產生許多其它細胞類型的誘導多能幹細胞（iPS）。然而，到目前為止，學界內外尚未有課題組成功實現了iPS細胞至血液細胞的完全轉化。

接著，Daley及其同事計劃將七個轉錄因子插入iPS細胞基因組中。將這些修飾細胞注射入小鼠體內中進行培養。十二周後，iPS細胞已經轉化成同樣能夠在人類血液循環系統中找到的血液祖細胞與相關免疫細胞。這種祖細胞與天然存在造血幹細胞在形態與功能上十分接近。

相比之下，Rafii團隊在沒有創建iPS細胞的前提下從小鼠中生產了真正的血液幹細胞。研究人員首先從成熟小鼠的血管內壁分離細胞。然後將四個轉錄因子插入這些細胞基因組並將它們保留在用於模擬人血管內環境的培養皿中。在那裡，這些細胞轉變成血液幹細胞並成功繁殖。

當研究人員將這些幹細胞注射到已經用輻射破壞絕大多數血液和免疫細胞的小鼠體內時，實驗小鼠則得到了極大水平上的恢復，血液幹細胞與免疫細胞得到再生，繼續生活了超過1.5年光陰。

參考消息：

dx.doi.org/10.1038/nature22370

dx.doi.org/10.1038/nature22326

END

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！