FDA批准一種治療具有特定遺傳變化的晚期癌症藥物

健康 05-24

FDA 首次批准了一種用於任何類型癌症的藥物 - 其具有一定的分子特徵。免疫腫瘤藥物的默克公司的Keytruda可能用於任何具有微衛星不穩定性（MSI）的抗性，轉移性腫瘤或有缺陷的DNA錯配修復的其他證據。

這對患者來說是個好消息。以前，美國食品和藥物管理局批准了Keytruda（pembrolizumab）用於某些形式的肺癌，黑色素瘤，頭頸癌和霍奇金淋巴瘤。現在，患者可以嘗試這種藥物，如果他們有任何形式的晚期癌症與病理性MSI或DNA錯配修復缺陷。微衛星不穩定性最常見於結腸癌，約佔15％。DNA錯配修復基因的變體涉及遺傳性癌症處置，如Lynch綜合征。

FDA加速批准這種藥物可能會讓傳統腫瘤學家感到驚訝。它表明，該機構可能會根據身體部位（如乳腺癌或肝癌或結腸癌）分選一個古老的系統，而不是將靶向藥物的惡性腫瘤的分子方面，使腫瘤易受傷害的特徵。

在這一點上，Keytruda幾乎不能被稱為實驗藥物; 已經治療了成千上萬的癌症患者; 腫瘤學家熟悉其副作用。如果他們選擇，那麼難治性癌症和MSI或錯配修復綜合征的患者是非常合理的。美國食品和藥物管理局引用了五種非隨機研究的數據，這些研究支持這種藥物在各種腫瘤類型中的有效性。

可預見的問題包括成本。通過靜脈輸注給予抗體的Keytruda的球莖價格每年約為15萬美元。並且來自該藥物，PD-1抗體的毒性是顯著的。然而，對於某些癌症，患者已經耐受這種藥物好多年，長期的反應和良好的生活質量; 對於所有癌症患者的一小部分，這是一種了不起的藥物。

FDA批准的主要問題是醫師的判斷。這是一個很好的例子，當腫瘤學家的臨床經驗是必不可少的，因為Keytruda只會幫助那些嘗試它的患者的一部分。知道哪些患者是這種藥物的良好候選者，這在某種意義上可能有助於他們，一旦藥物被開出，如果在個別病人的病例中不工作，這將是關鍵遏製成本，盡量減少毒性，並允許受益者繼續接受。

最後的關注是癌症標本如何測試MSI或DNA錯配修復。在FDA的通知是指遺傳分析的幾種方法。檢查這些異常的腫瘤的不同方法可能會產生不同的結果。這個批准指出了對癌症樣品的準確診斷測試的需要，精確的腫瘤學以向患者提供經濟和最有幫助的方式前進。

FDA批准一種治療具有特定遺傳變化的晚期癌症藥物