首個精準醫療案例獲批，可根據遺傳基因治療癌症

腫瘤藥物的劃分一般基於腫瘤在人體中的部位。作為首個精準醫療案例，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了根據腫瘤的遺傳特徵而非部位的癌症藥物。

本周二，FDA批准了一種名為Keytruda的免疫療法，用於遺傳性患者基因中的「錯配修復」。

這些遺傳問題意味著患者的細胞不能完全修復DNA中的錯配，從而引發癌症。但一些特定的藥物對這類腫瘤有非常良好的療效，比如Merck公司的Keytruda。

FDA的藥物評估和研究中心主任認為該批準是「癌症治療的重要一步」。

精準治療要求根據患者的基因組成或其他相關情況進行個性化治療。但到目前為止，FDA只批准過根據患病部位的癌症療法，如乳腺癌或肺癌。

Keytruda是第一個針對基因缺陷導致癌症的特效藥。患者可能具有兩種罕見基因缺陷中的一種，並患有如肺癌或者胰腺癌。醫藥領域稱這個批準是對定義癌症方式的突破。

Keytruda通過釋放身體的免疫系統來攻擊腫瘤，並於2014年首次被批准用於治療晚期皮膚癌。Keytruda屬於免疫關卡抑制劑類藥物，它的使用取得了巨大的成功，包括挽救了前美國總統卡特的生命。但這種免疫治療的缺點是並不對所有患者都有效，原因尚不明確。

隨著新的批准，預期受益的患者數量可能會大幅增長。約翰·霍普金斯大學的腫瘤專家認為，美國約有4％的晚期癌症患者可以從中受益。其人數高達3萬人。

而這種藥物以前根本不被考慮用到這些病人身上。

新批准僅適用於傳統治療（如化療）已經失敗的患者。但是專家認為基因缺陷檢測可以將Keytruda的使用範圍進一步擴大。基因檢測費用約為300到600美元。Keytruda藥物每年的使用費用約為15萬美元。

Keytruda項目獲得了「加速」批准，將在包括約翰霍普金斯在內的五個醫院進行臨床測試，僅涉及15種不同類型癌症的149名患者。在試驗中，約40％患者的腫瘤完全或部分收縮。

其中一名60歲患者來自紐約州，在2013年被診斷患有晚期壺腹癌後進行了一年的化療。

2014年4月，該患者加入了Keytruda項目。因為她先天具有名為林奇綜合征的基因缺陷，其DNA修復基因不能正常工作。在使用Keytruda短短几個月後，她的腫瘤已經消失了。

該患者繼續使用了Keytruda兩年，她現在已經可以完全正常生活了。她全職工作，下班後大多數時間去健身房，打網球，做瑜伽。她說：「如果不是Keytruda，我可能已經去世了。」

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