最新試驗表明 「神葯」二甲雙胍竟能逆轉自閉症癥狀！
脆性X綜合征（FXS）是以認知障礙為特徵的神經發育障礙，影響4000名男性中的1名，6000名女性中有1名。大約60％的脆性X患者也有自閉症譜系障礙。FXS由不存在脆性X蛋白（FMRP）引起，其導致ERK（細胞外信號調節激酶）和mTORC1（雷帕黴素複合物1的機械靶標）信號傳導的激活。研究人員表明，二甲雙胍治療，最廣泛使用的FDA批准的抗糖尿病藥物通過抑制ERK途徑抑制翻譯，並減輕各種行為缺陷，包括受損的社會互動和過度梳理。此外，二甲雙胍還扭轉樹突棘形態發生和突觸傳播的缺陷。
研究人員的數據顯示，二甲雙胍，最廣泛使用的FDA批准的抗糖尿病藥物，糾正成人FXS小鼠模型中大多數表型缺陷。這些結果以及Hagerman博士在病人組中發表的數據提高了這種藥物可能在臨床上用於治療FXS的可能性。
研究人員想進一步研究二甲雙胍在腦中的作用機制，什麼是二甲雙胍分子與什麼樣的細胞功能相互作用以及什麼細胞功能受到影響。此外，研究人員想研究二甲雙胍是否能夠逆轉其他小鼠ASD模型的各種行為和形態學缺陷。這些發現可能導致二甲雙胍對其他類型的自閉症的有益作用。
研究人員在小鼠模型中的研究結果提高了藥物在臨床上可以重新用於治療FXS的可能性，也可能對其他類型的自閉症有益。
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※FDA批准一種治療具有特定遺傳變化的晚期癌症藥物
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