FDA批准擴大Kalydeco治療囊腫纖維症的適應人群

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美國FDA在參考了Kalydeco(ivacaftor)的體外實驗數據以及早期臨床數據之後，批准Kalydeco(ivacaftor)可用於治療更多的囊腫性纖維化（Cystic Fibrosis，CF）的患者，該決定使Kalydeco(ivacaftor)的適應症從10個基因突變，擴展到33個。

FDA藥物評價及研究中心主任Janet Woodcock表示，由於攜帶特定囊腫性纖維化基因突變的病人數量很少，導致臨床研究難以開展。因此，我們從精準醫療的角度出發，尋找替代方法來尋找可能對Kalydeco產生響應的基因突變。而體外細胞模型的實驗數據與早期臨床數據有良好的對應關係，使得研究者可以通過體外研究的數據來推測攜帶不同突變的患者對藥物的響應情況。

囊腫性纖維化是一種罕見的疾病，全美大約有30000名患者，該疾病影響粘液、汗液及消化液的分泌細胞。正常情況下，上述體液為滑滑的一薄層，而囊腫性纖維化患者由於攜帶了有缺陷的囊性纖維化跨膜傳導調節蛋白基因（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR），無法調控細胞內外的離子與水的流動。從而導致上述體液增厚，同時變得粘稠。當這些體液在肺部、消化道及身體其他部分發生累積時，會引發感染、糖尿病以及嚴重的呼吸和消化問題。

Kalydeco由總部位於波士頓的Vertex製藥公司開發。可用於治療2歲以上攜帶有CFTR基因突變的患者。此次Kalydeco適應人群的擴大，將惠及約900名囊腫性纖維化患者。病人在接受Kalydeco治療前，需接受測序檢測，以確定是否攜帶CFTR突變。

原文出處：FDA Expands Approved Use of Kalydeco to Treat Additional Mutations of Cystic Fibrosis

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