基因編輯能治療癌症？反正在小白鼠的身上做到了

圖片來源：Getty Images

報告稱，通過利用CRISPR（基因編輯技術）對引起或惡化癌症的禍首「融合基因」進行編輯，可以縮小腫瘤的大小，提高實驗鼠的生存率。

匹茲堡大學醫學院病理學教授，高通量基因組中心主任Jian Hua Luo表示：「這是第一次將基因編輯技術用於特異性靶向腫瘤融合基因，真的特別令人興奮，它為即將可能成為治療癌症的全新方法奠定了基礎。」

融合基因通常與癌症相關，當原本兩個單獨的基因結合在一起，就會產生一種異常的蛋白質（融合蛋白），從而導致或促進癌症發生。

在早前，Luo教授和他的團隊發現了一組使得前列腺癌具備複發性和侵襲性的融合基因。年初時的一篇發表在《胃腸病學》雜誌上的研究也指出，研究人員在包括肝、肺和卵巢在內的幾種癌症類型中，都發現了融合基因之一MAN2A1-FER，該基因正是造成腫瘤快速生長和侵襲的原因。

根據近期《自然生物技術》的一篇線上報告顯示，研究人員對於因基因融合而形成的目標DNA序列採用了CRISPR-Cas9基因組編輯技術進行處理，並利用病毒運輸基因編輯的工具，以切斷融合基因的突變DNA。

因為融合基因只存在於癌細胞中，不會出現在健康的細胞里，因此基因治療具有高度特異性。這種方法在轉到臨床時產生的副作用會更少，而副作用正是包括化療在內的其他治療方法所面臨的主要問題。

研究過程中，研究人員使用了接受過人類前列腺癌和肝癌細胞移植的小鼠模型。對其體內的癌症融合基因進行編輯，使腫瘤體積減少了30%。在八周的觀察期內，所有小鼠均順利存活而且癌細胞並未出現轉移現象。

相反地，對照組實驗鼠被注射的是設計用於切割非腫瘤細胞融合基因的病毒，最終其體內腫瘤的大小增加了近40倍，且大多數實驗鼠都出現了癌細胞轉移的現象，並在研究結束前就已全部死亡。

這個新發現展示了一種全新的抗癌方法。Luo教授說：「其它類型的癌症治療方法就好比是瞄準了敵軍的步兵，我們的方法則是瞄準指揮中心，這樣敵人的士兵沒有機會在戰場上重整旗鼓，東山再起。」

Luo教授還指出，相較於傳統的治療方法，用基因編輯技術靶向治療的另一個優點是它具備獨自適應的能力。比如常見的情況是癌細胞進化產生了新突變，使得標準化療無效。但是通過基因編輯技術，就能持續地有針對性地對抗新突變。

未來，研究人員打算測試這種策略能否徹底根除疾病，而不是像目前的研究中觀察到的一樣只是緩解部分病情。

該研究由美國國立衛生研究院、美國國防部和匹茲堡大學癌症研究所資助進行。

蝌蚪五線譜編譯自futurity，譯者 狗格格，轉載須授權

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