BrainStorm將在英國公布幹細胞療法臨床II期結果，霍金等漸凍人或將「解凍」

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近日，神經退行性疾病成人幹細胞技術治療領域的領軍者BrainStorm Cell Therapeutics宣布，公司將在英國倫敦國際細胞治療學會（ISCT）年會以及世界先進療法和再生醫學大會上公布NurOwnTM 治療肌萎縮性側索硬化ALS的II期臨床研究數據。

本文由醫麥客原創

撰文丨小博

責編丨刀刀

2017年5月7日/醫麥客 eMedClub/--近日，神經退行性疾病成人幹細胞技術治療領域的領軍者BrainStorm Cell Therapeutics宣布，公司將在英國倫敦國際細胞治療學會（ISCT）年會以及世界先進療法和再生醫學大會上公布NurOwnTM 治療肌萎縮性側索硬化ALS的II期臨床研究數據。（據說選在在英國公布，是考慮到霍金的行走不便，也就是說那天霍金可能會到現場，不管消息是否屬實，霍金聽到這個消息一定會很開森。）

Brainstorm Cell Therapeutics是一家致力於開發神經性疾病成人幹細胞療法的生物技術公司。通過與特拉維夫大學技術轉讓公司Ramot簽署的獨家、全球許可協議，該公司擁有NurOwn技術的開發和商業化權利。

NurOwnTM細胞療法作為該公司的核心技術，能利用人體內多分化潛能間質幹細胞來治療各類疾病。NurOwnTM 技術基於新的分化方案，包括誘導人類骨髓間充質幹細胞向神經細胞方向分化，形成神經膠質細胞和分泌細胞，釋放各種神經營養因子，進而促進發展中神經元的生長、存活和分化。公司基於核心的NurOwnTM技術來治療包括肌萎縮性側索硬化症、多發性硬化症、自閉症等神經退行性疾病。

BrainStormCell Therapeutics的臨床研究管線

其中NurOwn用於治療肌肉萎縮性側索硬化症 (ALS)的臨床進展最快。

不同於Neuralstem公司的幹細胞療法NSI-566，因為本質上NSI-566是脊髓幹細胞移植，重建運動神經元。而BrainStorm的NurOwnTM提供的是一種修飾後的間充質幹細胞，從ALS患者體內獲得間充質幹細胞（MSC），然後使用專有NurOwnTM 技術修改這些細胞，希望能夠增強它們分泌神經營養因子（NFT）的能力，保護和促進神經元生長。

間充質幹細胞產生神經營養因子

NurOwn TM移植過程

2014年10月FDA 授予快速通道審評資格

美國 FDA 已授予該公司成年人幹細胞治療藥物用於肌肉萎縮性側索硬化症 (ALS) 快速通道審評資格。BrainStorm的治療藥物 NurOwn 當時正在一項中期試驗中被測試用於 ALS 患者。BrainStorm 首席執行官 Fiorino 表示，FDA 授予這款藥物快速通道審評資格是對 ALS 存在未滿足醫療需求的確認。

2016年1月 公布首個人類ALSⅠ/Ⅱ期研究結果

BrainStorm公司在《JAMA Neurology》期刊上發表了一篇論文，公布NurOwnTM 針對ALS的首個人類Ⅰ/Ⅱ期研究和Ⅱ期劑量遞增研究的結果。數據提供了有意義的臨床結果，患者在治療後病情發展速度減慢。與此同時BrainStorm宣布已與Hadassah Medical Center簽訂了合作協議，進行NurOwnTM針對ALS的多次給葯II期試驗。該試驗探索NurOwnTM 多次給葯治療的安全性和有效性，這是驗證治療效果的重要一步。

2016年7月ALS的II期臨床完美收官

BrainStorm宣布，其在研技術平台NurOwn治療ALS的II期臨床完美收官，達到主要終點，表現出了良好的安全性和耐受性，同時還顯示有持續長達24周的明顯臨床受益。這次II期臨床試驗在美國3個中心開展：麻省總醫院、麻省大學醫學院和梅奧診所，採用隨機、安慰劑、對照的研究設計，旨在評價NurOwn單次治療48例ALS患者的效果，以安全性和耐受性為主要終點，次要終點包括ALS功能量表評分、生物標誌物等。

所獲得的結果振奮人心。該領域世界頂尖科學家紛紛發出了喝彩聲，一致認為值得進一步推進臨床開發。

麻省大學醫學中心神經病學教授Robert H. Brown博士、哈佛醫學院神經病學教授、麻省總院神經科主任 Merit E. Cudkowicz博士、Mayo診所神經病學教授Anthony J. Windebank博士、以及德州大學健康科學中心的神經耳鼻喉科教授Carlayne E. Jackson博士等，均一致表示，該試驗中單次使用NurOwn治療具有明顯的臨床受益反應（ALSFRS-R量表評分改善），而且改善了反映神經細胞恢復的腦脊液標誌物，這些良好的數據明顯提示值得進一步評估多次使用NurOwn治療的作用。

Brainstorm臨床試驗完成情況

到目前為止，Brainstorm 已分別在以色列和美國完成了Ⅰ/Ⅱ期、Ⅱa期和Ⅱ期臨床試驗。

最後一項未完成試驗是BrainStorm公司在哈達薩醫學中心進行的第3個臨床試驗，旨在為針對ALS的NurOwnTM 細胞療法Ⅲ期項目提供指導。該試驗預計將招募24位患者，接受3次連續性的幹細胞移植，以探索多劑量治療的安全性和有效性。

2017年3月 加拿大申請上市

BrainStorm和位於加拿大多倫多的再生藥物商業化中心（CCRM）簽署了一項協議以支持其ALS療法NurOwn的上市許可請求。

CCRM位於多倫多，是再生醫藥技術、細胞和基因療法開發和商業化的領導者。CCRM正在幫助BrainStorm公司尋找獲得加拿大衛生部（Health Canada）早期使用途徑（early access pathway）治療肌萎縮側索硬化（ALS）患者的機會。如果NurOwn取得「符合條件」通知資格，那麼將可能獲得許可，並於2018年初開始在加拿大分銷。

BrainStorm公司總裁兼首席執行官ChaimLebovits說：「我們很高興與CCRM建立夥伴關係，我們將繼續努力，儘可能快地為ALS患者開發NurOwn並使其商業化，我們期待與加拿大衛生部工作人員討論我們ALS臨床項目目前為止的結果，我們相信這些結果顯示了令人信服的安全性和有效性證據，並可能在加拿大嚴重或致命疾病藥物監管指南下具有快速審查資格。」

關於漸凍症

漸凍症，醫學上稱之為ALS，即肌肉萎縮性側索硬化症，霍金所患的疾病就是「漸凍人症」中很罕見的一種亞型。

漸凍人的世界常人無法想像，身體像是被冰雪凍住，今天是腿，明天是手臂，到最後可能蔓延到手指，甚至連控制聲帶發聲和眼球轉動的肌肉也不例外……，但是自始至終，患者的頭腦始終保持清醒，但卻要眼睜睜地看著身體的全部機能隨肌肉萎縮逐漸喪失，直至呼吸衰竭。

這一種侵犯大腦和脊髓中神經元（神經細胞）的進行性神經退行性疾病。ALS患者運動神經元細胞不斷衰亡，最終患者會失去控制肌肉活動的能力，導致完全癱瘓或死亡。

關於BrainStorm公司

Brainstorm Cell Therapeutics成立於2000年，總部位於美國紐約,是一家使用自體骨髓幹細胞培養成體幹細胞技術來治療骨髓退行性疾病的生物技術公司。該公司持有NurOwn技術的開發權，並與特拉維夫大學的技術轉讓公司Ramot簽訂了獨家的、全球專利使用合同協議。在之前的臨床試驗中，NurOwn藥物已經在以色列和美國逾50位ALS病人身上使用，目前在美國進行隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗。

關於再生藥物商業化中心（CCRM）

CCRM是一家由加拿大政府、安大略省和領先學術及行業合作夥伴們資助的非營利組織，支持再生醫藥和相關支持技術的開發，特別關注於細胞和基因療法。

作為一個聚合了研究人員、領導公司、戰略投資者和企業家的網路，CCRM旨在利用專業團隊、資金和基礎設施來加快將科學發現轉化為患者可用的市場產品。CCRM是安大略再生醫學研究所和多倫多大學藥物設計的商業化合作夥伴。

參考出處：

http://www.news-medical.net/news/20141007/FDA-designates-NurOwn-as-Fast-Track-product-for-ALS-treatment.aspx

http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=irol-newsArticle&ID=2167845

http://www.checkorphan.org/news/brainstorm-seeking-approval-to-distribute-nurown-r-in-canada

http://www.brainstorm-cell.com

幹細胞臨床研究回顧

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