奇異8：幹細胞移植見效 蝴蝶病男孩治癒有望

加拿大蝴蝶病男孩最近在明尼蘇達大學接受幹細胞移植治療初見成效

加拿大蝴蝶病（紅斑狼瘡）男孩Jonathan Pitre最近在明尼蘇達大學共濟會兒童醫院接受幹細胞移植治療初見成效，目前幹細胞移植已進入他的骨髓，並開始生產白細胞。專家希望，隨著免疫系統的逐漸增強，皮特會強壯起來，然後會少起水泡，癒合更快，皮膚會更強壯。

負責幹細胞移植的兒科移植專家、明尼蘇達大學幹細胞研究所主任Jakub Tolar博士表示，這是第一次確信移植細胞已進入Pitre身體，使得他有了治癒虛弱和受傷的身體的細胞機制， 這是一個至關重要的里程碑。

Tolar說：「這是移植生物學的巨大進步。這些間質基質細胞直接進入受傷的皮膚，在那裡建立一個工廠，產生他的皮膚和粘膜非常需要的VII型膠原蛋白。」

Pitre患嚴重大皰性表皮鬆解症（Epidermolysis Bullosa，EB），皮膚嚴重易起泡，並且難於癒合。

儘管Tolar周三表示，幹細胞移植一個月後，皮特仍處於危險階段，身體還很脆弱，容易受到骨髓移植的各種併發症的影響，但是他說：「這是第一次顯示他開始有恢復和治癒的跡象。」

Pitre星期二得知自己的幹細胞移植已經進入了骨髓，並開始生產白細胞。在母親Tina Boileau告訴他之後，他說，「媽媽，我們做到了。」

Boileau把自己的幹細胞捐獻給兒子。她從醫院的醫生和護士了解到治療進展時，Pitre正在睡覺。 Boileau說，她很著急，但是從面帶笑容的醫護人員的表情上看出是個好消息。

Tolar表示，他很高興把這個好消息告訴她，皮特已經過「完全移植」的階段。他說：「這是我最大的樂趣。我一直等待，希望達到這個階段。謝天謝地，他已經過了這一關。」

測試結果意味著Boileau的幹細胞已經進入兒子的骨髓，並開始產生白細胞，白細胞是身體免疫系統的主要部分。Tolar表示，他已經看到皮特的脖子和膝蓋有皮膚癒合的跡象，情況正在向正確的發展。」

儘管如此，皮特還需要長時間才能恢復。必須先恢復他的免疫系統，還有他的造血能力。可能要幾個月甚至幾年才能完全恢復免疫系統的功能。

在之後的180天里，皮特也將三次注入從Boileau骨髓做出的多用途幹細胞，即所謂的間充質基 質細胞。基質細胞能夠製備VII型膠原蛋白，這是Pitre皮膚缺失的「膠水」。膠原蛋白使身體的外層皮膚及內層黏合在一起。

他一路上還將遇到許多難關。他還將被安排進行一系列皮膚移植手術，以修復最嚴重的傷口。在接下來的三個月中，醫生們將會密切觀察是否有急性移植物抗宿主病（GVHD）的徵兆，即移植入的白細胞會把病人的細胞組織視為「外來的」組織，去攻擊他們。皮特已經出現皮疹，這有可能是疾病的癥狀，他的家人正在等待皮膚檢驗的結果。

接收幹細胞移植的人都會碰到這種風險，可能很輕微，也可能危及生命。 它通常影響到皮膚，肝臟或胃腸道。明尼蘇達大學共濟會兒童醫院近50名接受過幹細胞移植的EB患者中，約有三分之一的人出現這種病況。不過，Tolar 表示，醫院在使用類固醇和其他藥物成功治療GVHD方面有過很多經驗。

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