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世界第一例胚胎幹細胞治療帕金森病臨床試驗在中國啟動,國際同行存疑慮

圖片來自infusio.org

撰文|葉水送

責編|李曉明

據5月31日的Nature News報道,中國啟動了第一個使用人體胚胎幹細胞進行的臨床試驗,主要針對兩種疾病:帕金森綜合征和黃斑變性,同時這也是世界上第一個使用胚胎幹細胞來治療帕金森綜合征的臨床試驗。然而國際同行對此有不同聲音。

這項臨床試驗是中國首批經過備案的幹細胞臨床研究,由軍事醫學科學院輸血研究所和中科院動物研究所4月11日在鄭州大學第一附屬醫院率先啟動。兩項研究分別為「人胚胎幹細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病」以及「人胚胎幹細胞來源的視網膜色素上皮細胞治療乾性年齡相關性黃斑變性」,均為老年人中多發和難治的重大疾病。其中帕金森病是世界第二大神經退行性疾病,預計中國在2050年將有超過800萬人帕金森患者,而年齡相關性黃斑變性在老年人致盲因素中居重要位置。

Nature News的報道介紹,研究者首先讓人體胚胎幹細胞分化出來的未成熟的神經元,然後再將這些神經元打入到大腦的目標位置,進行帕金森綜合征治療。另一項幹細胞臨床試驗是使用胚胎幹細胞用來治療導致患者視力下降的黃斑變性。早在2014年,日本理化學研究所(RIKEN)高橋雅代就曾利用iPS細胞成功治療過一位眼睛黃斑變性的患者。

此次中國科學家啟動的世界上第一個使用胚胎幹細胞來治療帕金森綜合征的臨床試驗也備受關注。Nature News的報道稱,中科院動物研究所研究員周琪團隊一項未經發表的研究顯示,一開始,15隻猴子在經過幹細胞移植後,並未有任何的改善,一年後研究人員發現,大約一半左右的猴子移植的幹細胞變成了多巴胺釋放細胞,其他的猴子在接下來的幾年時間也有一半在運動方面得到了改善。大腦中的多巴胺釋放下降,是導致帕金森的主要原因。

另外,根據2016年中央電視台的一則視頻報道顯示,通過人工誘導使一隻猴子的左手模擬人類帕金森患者癥狀,在通過向其注射中腦多巴胺能神經元7個月後,這隻猴子的左手恢復了運動能力。研究人員表示,幹細胞治療在安全性上有所保障,有效性還在評估中。

軍事醫學科學院輸血研究所裴雪濤向Nature News表示,「這將是中國科研的新方向。」瑞典Lund大學再生神經生物學家Malin Parmar表示,中國科研團隊正在快速推動幹細胞臨床試驗,未來這一領域會有很多激動人心的事情發生。

但是,據Nature News報道,這項臨床試驗同樣遭到國際同行的質疑。來自加州Scripps 研究所的幹細胞學者Jeanne Loring也在嘗試利用幹細胞來治療帕金森綜合征,他認為,神經前體細胞可分化成任何類型的神經元,這也會導致風險增加,「令人頭疼的是,我們並不知道細胞會朝哪個方向分化。」

來自紐約紀念斯隆凱特癌症研究中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)的幹細胞學者Lorenz Studer同樣對此表示疑慮,「我對這一結果(臨床前試驗的結果)有些好奇和關注,目前我並沒有看到任何經過同行評審的臨床前數據支持了這種方法。」值得一提的是,二人均來自國際幹細胞治療帕金森聯盟成員。

參考資料:

Trials of embryonic stem cells to launch in China. https://www.nature.com/news/trials-of-embryonic-stem-cells-to-launch-in-china-1.22068?from=timeline&isappinstalled=0

製版編輯:李曉明丨

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